雄激素治療適用於慢性或輕度再生障礙性貧血，有效率為50%~60%。作用機制是提高體內促紅細胞生成素水平，直接促進紅細胞生成。丙酸睪丸酮和司坦唑醇在國內比較常用。丙酸睪丸酮50~100mg肌肉註射，每日壹次或隔日壹次。康力龍2 ~ 4毫克口服。療程不少於4個月。部分患者可能存在藥物依賴，緩解後應進行維持治療，減少復發。雄激素治療的主要副作用是男性化、肝功能損害和水鈉瀦留，註射液有局部硬結和化膿。
3.再生障礙性貧血的免疫抑制治療涉及免疫因素，是免疫抑制治療的理論基礎。常用的免疫抑制劑包括抗胸腺細胞球蛋白(ATG)或抗淋巴細胞球蛋白(ALG)和環孢黴素。主要用於急性或重型再生障礙性貧血，單獨或序貫應用有效率為50%~70%。聯合用藥的效果優於單藥。壹種藥物無效，換另壹種後約壹半患者仍可有效。ATG或ALG是異質蛋白質，具有諸如過敏反應和血清病的副作用。環孢素對肝腎有害。國外有報道稱免疫抑制治療的長期副作用為獲得性克隆性疾病，如PNH和MDS，但國內少見。臨床上用於治療重型再生障礙性貧血的其他免疫抑制劑包括大劑量甲基強的松龍和大劑量丙種球蛋白。環孢黴素不能治療雄激素。
異基因骨髓移植適用於HLA配型相合的年輕急性或重型再生障礙性貧血患者(< 40歲)。50%~70%的患者移植後能長期存活。影響異基因骨髓移植療效的主要因素是排斥反應和移植物抗宿主病。重復輸血患者排斥率高，應避免術前輸血。非親緣臍帶血幹細胞移植已被成功報道用於治療重型再生障礙性貧血。
細胞因子目前臨床上使用的造血細胞因子有促紅細胞生成素(目前不推薦使用，因為再生障礙性貧血患者的EPO濃度增高)、粒細胞集落刺激因子和粒細胞-單核細胞集落刺激因子。單用造血刺激因子治療重型再生障礙性貧血療效不確切，聯合免疫抑制治療可提高療效。
其他藥物，包括中藥和壹些改善微循環(造血微環境)的藥物，多用於治療慢性再生障礙性貧血。雖然在國內報道較多，但由於缺乏嚴格的前瞻性隨機病例對照研究資料，其價值有待進壹步評估。
總的來說，再生障礙性貧血仍然屬於難治性血液病的範疇。再生障礙性貧血的預後根據其分類而不同。在有效治療前，重型再生障礙性貧血預後不良，大多數患者在壹年內死亡。死亡原因主要是顱內出血和嚴重感染。隨著骨髓移植和免疫抑制治療等有效療法的臨床應用，重型再生障礙性貧血的預後有了很大改善。慢性再生障礙性貧血進展緩慢，約70%~80%的患者經治療後可痊愈。