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什麽是間充質幹細胞?

近年來, 間充質幹細胞 越來越廣泛地應用於疾病治療當中,成為醫療界中的 壹顆新星 ,給大量被疾病困擾的人們減輕了痛苦。2021年,間充質幹細胞的臨床研究取得了許多新的突破,相繼發表的 臨床研究成果 給生命帶來了新的曙光!

2021間充質幹細胞臨床成果回顧

(1)間充質幹細胞治療更好地 改善 骨壞死

(2)間充質幹細胞治療 骨關節炎

(3)間充質幹細胞幫助10名 脊髓損傷 患者改善病癥

(4)圍產組織間充質幹細胞能改善 腦癱兒童 的癥狀

(5)間充質幹細胞治療 缺血性腦卒中 安全有效

(6)間充質幹細胞治療 重癥肝病 多中心臨床研究已啟動

(7)臍帶間充質幹細胞治療 二型糖尿病 取得重要進展

(8)日本批準間充質幹細胞療法用於治療 克羅恩病 患者的復雜肛瘺

(9)FDA批準圍產組織間充質幹細胞治療 新冠肺炎III期臨床

(10)我國間充質幹細胞治療腦癱,得到滿意結果

(11)日本即將啟動間充質幹細胞治療腦卒中的臨床試驗

(12)20名 自閉癥患兒 接受間充質幹細胞治療,病情得到改善

(13)間充質幹細胞幫助患者重新回到工作崗位

(14)間充質幹細胞對 慢性膝關節疼痛 有顯著療效

(15)臍帶間充質幹細胞幫助 艾滋病 患者重建免疫力

(16)逆轉 肝硬化 !間充質幹細胞聯合造血幹細胞治療取得顯著成效

(17)基因修飾間充質幹細胞聯合3D微載體,治療2型糖尿病

(18)間充質幹細胞使新冠肺炎患者存活率提高4.5倍

(19)間充質幹細胞治療肝硬化長期有效,改善肝功能和提高生存率

(20)我國首個《間充質幹細胞治療新型冠狀病毒肺炎專家***識》

潛力巨大,優勢明顯

間充質幹細胞是幹細胞家族的壹個重要成員,源於發育早期的中胚層和外胚層。間充質幹細胞是壹種具有 自我復制能力和多向分化潛能 的成體幹細胞,屬於非終末分化細胞,它既有間質細胞特性,又有內皮細胞及上皮細胞的特征。

間充質幹細胞在體外特定的誘導條件下,可分化為脂肪、軟骨、骨、肌肉、肌腱、神經、肝、心肌、胰島β細胞和內皮等多種組織細胞,連續傳代培養和冷凍保存後仍具有多向分化潛能。不論是自體還是同種異體的間充質幹細胞,壹般都不會引起宿主的免疫反應。具有 巨大的臨床應用潛力 ,可用於多種急性和退行性疾病的治療。

(1)強大的增殖能力和多向分化潛能: 在適宜的體內或體外環境下能快速自我更新和復制,並能被誘導分化為成骨細胞、軟骨細胞、脂肪細胞、肌細胞、神經細胞、肝細胞、內皮細胞、基質細胞等多種細胞。

(2)免疫調節功能: 通過細胞間的相互作用及產生細胞因子幹擾樹突狀細胞功能並抑制T細胞的增殖及其免疫反應,從而發揮免疫重建的功能。

(3)來源多樣、取材方便,易於分離、培養、擴增和純化, 多次傳代擴增後仍具有幹細胞特性。

治療產品全球概況

目前,間充質幹細胞臨床試驗已經 超過1300項 ,用於治療各種疾病。最常見的是,間充質幹細胞作為壹種細胞治療制劑,正在進行如火如荼的臨床試驗。通常,間充質幹細胞移植後會很快消失,可能是通過旁分泌發揮功能。

目前來看,間充質幹細胞已成為全球開展臨床研究項目數最多的細胞, 全球也有近十款間充質幹細胞藥物上市 ,諸如用於治療急性移植物抗宿主病的Temcell 產品,用於治療克羅恩病的 Alofisel 產品等。

加拿大和新西蘭的監管機構已批準Prochymal異基因骨髓來源的間充質幹細胞,用於治療兒童急性GVHD。

韓國已經批準了兩種MSCs產品:壹種是壹種以臍帶血來源的間充質幹細胞為基礎的治療退行性關節炎的產品,另壹種是自體脂肪組織衍生的間充質幹細胞產品,用於治療克羅恩病患者的肛瘺。

AloFisel(TiGenix和Takeda,歐盟批準)、Temcell(JCR藥品,日本批準)和Cellgram-AMI(FCB-pharmicell,韓國批準)是其他幾個獲批的間充質幹細胞產品。

印度批準了用於商業用途的同種異體細胞治療產品Stempeucel?,也是全球第壹個被批準用於治療嚴重肢體缺血的間充質幹細胞產品。?

間充質幹細胞 來源廣泛,獲得容易,倫理風險較低,可以實現體外規模化擴增 ,未來可應用到廣泛的商業化臨床治療。在藥物遞送技術或基因編輯技術的加持下,間充質幹細胞應用範圍得到進壹步拓寬。

科學家們通過基因工程技術進行了改造,大大拓寬了間充質幹細胞的臨床用途。

在組織修復中 ,經過改造的幹細胞可通過表達神經營養因子、抗炎性細胞因子或血管生成因子,從而促進組織的愈合和恢復。

在遺傳性病治療中 ,通常是將改造過的幹細胞用於作為長期的酶替代物,以糾正或消除致病突變的影響。

科學家們通過細胞工程技術進行了改造,還大大擴寬了幹細胞的另壹種治療用途——藥物遞送,便是間充質幹細胞技術未來發展的壹個重要方向。

最有前景的方法,當屬通過幹細胞裝載前藥轉化酶、雕亡誘導劑或溶瘤病毒來治療腫瘤。間充質幹細胞已被應用於遞送抗腫瘤藥物。 第壹,免疫原性低,第二,具有腫瘤趨向性 ,這些間充質幹細胞會根據腫瘤分泌的化學引誘劑、血管生成因子或炎癥信號向腫瘤遷移。

臨床應用舉例

目前,間充質幹細胞已經被廣泛應用到臨床研究的多種場景當中,比如組織器官的修復、基因治療的載體等,例如:

對於骨軟骨修復 ,目前正在研究間充質幹細胞用於治療多種骨骼疾病。間充質幹細胞的成骨分化能力已被用於治療有缺陷的骨折愈合,無論是單獨使用還是與支架結合來修復大的骨缺損,都具有壹定的效果。此外,間充質幹細胞也被用於軟骨修復。在壹項研究中,自體間充質幹細胞經體外擴增後嵌入膠原凝膠中,然後重新植入骨關節炎患者的關節軟骨缺損區域。結果顯示,與對照組相比,實驗組的透明軟骨樣組織的形成得到了改善。

對於胰腺的修復 ,目前已證明間充質幹細胞具有分化為 β-胰島細胞的潛力,在體外大鼠骨髓間充質幹細胞可分化為功能性胰島樣細胞[4]。這壹發現代表了間充質幹細胞治療壹系列胰腺相關疾病的潛在用途,包括:糖尿病;胰腺癌;囊性纖維化引起的胰腺損傷;以及先天性胰腺畸形等。

給醫學帶來更多選擇

近年來,間充質幹細胞越來越多地被視為壹種新的治療方法和再生醫學中是強力候選者。間充質幹細胞已被證明具有 誘導血運重建 、 保護組織免受應激誘導 的細胞雕亡,並有 對炎癥反應產生積極影響 的能力。此外,間充質幹細胞衍生的外泌體也是壹種很有前景的無細胞方法,可以發揮與間充質幹細胞相當的治療效果。

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