每壹個生命都值得被尊重，不論健康與否；每壹種疾病都值得被關註，不論罕見與否！
罕見病又稱?孤兒病?，根據世界衛生組織（WHO）的定義，罕見病為患病人數占總人口的0.65?～1?的疾病。
可能有幾種罕見病，比如說白化病、苯酮尿癥、線粒體病等，大家聽說過，但是大多數的罕見病，連我都沒怎麽聽說過，病例數比較稀少，但是這些疾病的患者累積起來，也得有兩千萬+的人群數量。
舉個例子：白化病，是由於不同基因的突變，導致黑色素或黑色素體生物合成缺陷，從而表現為皮膚、眼睛、毛發等色素缺乏的壹種遺傳病癥，有眼球震顫、怕光、低視力等現象，目前無有效的治療方法。
直到現在，大多數的罕見病都無藥可救，患者只能在痛苦中等死，只有少數的罕見病有藥可用，但讓需要長期甚至終身用藥。
以前，罕見病無藥可用，曾壹度是讓患者看不到希望。這對他們而言是不公平的。
罕見病患者在用藥方面面臨的最大困難就是治療藥品的可及性問題。據統計，僅有5%的罕見病有藥可治，這5%的人是不幸中的幸運兒，甭管能否買得起，至少有藥可以治，但剩下的95%呢？
所以，罕見病患者用藥面臨的困難，首先得問有沒有藥，其次才能談是否買得起。
壹：藥企有熱心，沒動力與其他疾病的治療藥物相比，罕見病藥物的研發更顯得艱辛，患者少，要確定藥品的安全有效難度更高。很少的企業願意當?活菩薩?，辛苦立項、研發、經過壹系列的質控成功上市了，但是用的患者卻很少，能用得起的患者更少，壹年賣的，都收不回當年的各項開銷，更別說把前期投入的盈利回來了。所以在沒有可觀利益驅動的情況下，企業通常不願投入巨大的成本用於罕見病新藥的研發和生產。
二：如何緩解買不起的問題對於藥品的研發與創新，國家藥監局多次發文，明確制定了壹些對罕見病用藥的研發的鼓勵措施，包括優先審評審批，減或免臨床試驗，預示可能有臨床價值，優先有條件批準上市等。
其次，加快引進的步伐，把壹些境外有、境內無的罕見病藥盡快引入境內，目前已先後有公布多個臨床急需、接受境外臨床數據的罕見病藥品上市。
對於境內有、價格高的藥物，要加大藥品集中采購力度，減低中間環節和灰色區域的虛高價格，讓?有藥?變成?用得起藥?。這壹方面降低了藥價，另壹方面也能使更多的罕見病藥品進入醫保，能讓更多的罕見病患者用上可靠的藥品。
不藥博士博士，執業藥師，高級營養師，守護生命健康，拒絕偽養生，手把手調養壹個健康的妳！