雖然制藥行業中很多大型企業和壹些新興生物制藥公司都非常重視優秀人才，在資金投入方面也可以保證。但在如此條件下，創新效率依然低下，亦達不到投資者的期望。那麽，就技術角度而言，藥物研發領域有哪些方面尚未被引起重視呢？
2013年美國FDA的壹項分析顯示，2000-2012年，美國有151個新分子實體藥物在第壹輪申請失敗，其在安全性、有效性、說明書、化學生產控制方面存在問題。其中，89個（58.9%）新藥存在有效性問題，80個（52.9%）新藥存在安全性問題，41個（27.1%）新藥同時存在有效性和安全性問題；另外19個新藥存在化學生產控制問題；6個新藥存在說明書問題。
7月5日在南京舉行的科睿唯安第五屆中國制藥行業大會上，康龍化成（北京）新藥技術股份有限公司首席科學家陽華博士從技術的角度歸納了臨床壹期到三期導致新藥研發停止的原因，主要是以下三種：壹、藥效的缺乏。藥效缺乏的影響程度會隨著臨床階段的推進而增加；二、不良反應。主要表現在肝毒性和過敏反應；三、藥代動力學。許多創新藥物即使上市後也仍然存在退市風險，其最主要的原因是患者在使用過程中產生的不良反應。
從臨床失敗的報道可以看到，壹些藥物雖然安全並具有良好的耐受性，但其藥效甚微。陽華博士認為，這可能與藥物靶點本身的成藥性，以及藥物的安全窗口較小有關。在這種情況下，臨床設計劑量很難提高。毒性、藥效和藥代動力學三者是緊密相關的，藥物研究人員應該具有更為全面的藥物研發意識。
原研藥及代謝物在血漿中的暴露量是藥代動力學的關註點之壹。陽華博士提出，藥物研究人員可以思考壹下，有多少時間和精力用於關註原研藥或者代謝物在組織器臟上的暴露量？我們經常關註非靶點的選擇性，但是對器臟的選擇性有沒有真正關註過？
在藥物研發後期，研發人員會關註化合物以及代謝物的組織和器臟選擇性，但是這些壹般不是研發前期所關註的問題。但是，組織和器臟的選擇性經常是藥物毒性判斷最重要的組成部分。若忽視了這壹點，哪怕藥物靶點選擇性再好，亞型的選擇性再好，可能還是避免不了毒副作用。
在代謝物的分析中，不僅包括普通的代謝物，也可能包括很重要的活性代謝物，這部分也經常在新藥研發早期被忽略。但恰恰是這些看似量很小、很不入眼的活性代謝物，往往在後期臨床中可能會引發特異性不良反應。
如何更好地掌握化合物、代謝物在組織、臟器或動物整體分布的情況呢？ QWBA（定量全身放射自顯影術），MARG(微量放射自顯影術)等影像顯示技術，可以幫助判斷藥物在體內的分布情況，包括亞組織甚至在細胞水平上的化合物及代謝物的分布情況，更好的判斷藥物或代謝物是否具有期待的活性及毒副作用。但QWBA、MARG定量分析技術不能告訴靶點與毒副作用的關聯性。目前壹些新技術，已經能夠判斷藥物和代謝物作用在哪些靶點，以及這樣的作用可能會導致的毒副作用。
在新藥研發中，研發者最關註藥效和安全性，而這兩者與候選藥物及其代謝物密切相關。為提高創新藥研發效率，在臨床前研發的早期，除了關註原藥和代謝物的靶點選擇性外，還應更多的關註它們對組織的選擇性、器臟的選擇性，並將毒副作用檢測試驗，前移到研發的早期。這對降低毒副作用非常有意義，以減少藥物開發後期失敗的可能性。
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