I期臨床試驗主要是研究人對新藥的耐受性，提出初步的、安全有效的給藥方案，以指導下壹階段的臨床試驗。具體包括：新藥在壹定劑量範圍內的藥物代謝動力學和生物利用度數據；新藥在動物實驗中顯示的藥理作用是否與人相同；確定人體對新藥的局部或全身耐受情況。其原則是在最大限度地保持受試者安全的前提下，進行足夠的和適當的實驗室和體格檢查，以取得有關該藥的數據。本期試驗壹般不要求設對照組，但出於某些必要也可設安慰劑對照組。試驗樣本數壹般為10~30例，試驗對象主要是健康誌願者，也可選擇部分病人。整個試驗過程必須要有完整的、詳細的試驗記錄，各項試驗結果均應進行統計學處理，根據結果由試驗單位的試驗負責人寫出客觀公正的正式書面報告。
II期臨床試驗是對新藥臨床評價中最關鍵的壹期試驗。試驗分為兩個階段。第壹階段先在壹個醫院少數病人身上試驗，第二階段則在既往經驗的基礎上擴大試驗範圍，進行大樣本（多發病壹般不少於300例，其中主要病種不少於100例）、多中心（3個及以上）的臨床試驗。本期試驗目的是在有對照組的試驗條件下，確定新藥的臨床療效，包括確定其適應癥；評價藥物的安全性；觀察短期應用時的不良反應；驗證短期應用的最適劑量；確定新藥在患者身上的藥物代謝動力學和生物利用度參數；適當研究劑量與效應的關系；初步研究可預期的藥物相互作用。本期可采用單盲法和雙盲法的試驗原則，試驗結果進行統計學處理後，應作出評價和相應的結論，並結合I期臨床試驗的結果，匯總出正式的臨床試驗報告，經主管部門批準後即可進行新藥的試生產。
III期臨床試驗是新藥得到主管部門批準試生產之後進行的擴大的臨床試驗。其目的是對新藥進行社會性考察與評價，重點了解長期和廣泛使用後出現的不良反應、藥物相互作用、致畸、致突變、致癌作用，並繼續考察新藥的療效。試驗可采用隨機對照法，並應盡可能采用雙盲法。試驗單位不少於30個，病例數壹般不少於2000例，根據需要樣本數還可適當擴大。
IV期臨床試驗是新藥上市後（此時藥店沒有銷售）應用研究階段，其目的是考察在廣泛使用條件下的藥物的療效和不良反應，評價在普通或者特殊人群中使用的利益與風險關系以及改進給藥劑量等。病例數壹般不少於2000例。
針對第四、五類新藥，以及首次進口的國外藥品，可進行臨床驗證。其目的主要是考察新藥的療效和不良反應，並與原藥品對照組進行對比驗證，如原對照藥品無法解決，也可與相同療效的其他藥品進行對比驗證。西藥四類如屬國家標準，可僅進行人體生物利用度的研究，免做臨床驗證。