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廣東罕見病男孩治療費從63萬降至3萬7,這是怎麽回事?

2022年1月1日上午7時許,山東省棗莊市壹名患有脊髓性肌萎縮癥(SMA)的4歲兒童的母親在接受靶向治療後喜出望外。諾西那坎鈉註射液是我國首個獲準用於治療脊髓性肌萎縮癥的進口藥物。它可以修改基因產生的蛋白質,為患者提供治療方案,因此被稱為脊髓性肌萎縮癥患者的?救命藥物?。2019年進入中國市場時,每針價格近70萬元,很多患者家庭難以負擔。2021年12月3日,國家醫療保險局公布74種新藥納入全民醫保體系,其中諾西那肯註射液被列為?高價救命藥?。經過8輪的談判,藥品進入了新版的醫保藥品目錄,?底價?為每針3.3萬元。很久以前,120萬的癌癥藥物註射不包括在健康保險之內,這讓許多淋巴瘤患者感到不安。

2019年2月,國家藥品監督管理局正式批準諾欣能鈉註射液70萬瓶,壹年需要使用約6瓶,約合420萬元人民幣。之後,每四個月註射壹次,終身如此。這是壹種很嚴重的疾病,但是可以治愈,而且很貴。成千上萬的家庭終於在等待藥品上市,但很少有人買得起。在中國,有14億人口的脊髓灰質炎患者總數為2萬至3萬。在中國,SMA患者的比例非常小,是壹種罕見的疾病。如果妳看看藥物的成本,藥物的成本真的不是很貴,否則它不會從近70.1萬次註射降至3萬次。

無論如何,藥品的價格不僅取決於生產成本,還取決於前期開發成本。要準備壹種治療這種疾病的藥物,需要制藥公司投入大量的人力、物力和財力,而且這種藥物上市需要10年以上的時間。每種藥物的總成本平均約為10億美元,對於像SMA這樣的罕見疾病,研發的實際成本可能更高。制藥公司的目的是盈利,這是符合經濟學原理的。沒有利潤,就沒有投資研發的動力,這就是上市初期定價非常昂貴的原因。然而,高價意味著銷量可能不會增加,7萬針的價格對於中國普通家庭來說是無法承受的。

更重要的是,這種藥物在上市之前需要申請專利。壹旦專利保護期到期,許多制藥公司就會復制它。專利保護期壹般為20年。在短時間內,企業需要迅速收回研發成本,實現壹定的利潤,從而推動其他疾病藥物的持續研發。除了渤健的藥物之外,諾華的索伐瑞韋在美國定價210萬美元,在日本定價1.6707億日元。可以看出,中國醫保談判的價格無疑是世界上最低的。與其他發達國家相比,中國的市場更大,醫保局的靈魂談判***同促成了這壹結果。

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