俗話說，物以稀為貴。由於罕見病患者人數少，在臨床上具有不確定性，因此藥物研發成本高，藥品價格昂貴；同時，由於部分藥企在研發罕見病藥品中，在技術上處於領先地位，獲得了罕見病藥品定價優勢，也導致治療罕見病藥品價格昂貴。
據媒體報道，肖文悅是贛州人，從上大學到讀研究生都在南昌生活。2010年，21歲的她考上江西師大的研究生。開學後的壹天，她和其他同學壹樣坐在課堂裏認真聽課，在壹次回答問題時突然覺得渾身無力、口舌打結，說話特別不順，甚至記筆記時手也是抖的。經醫生診斷，她患上了多發性硬化，醫生稱這種病非常罕見，全國患病總人數大概只有3萬人，病情嚴重時患者將失去自理能力，只能與藥物和床榻為伴。這位女生患罕見病年治療費379萬，該藥在中國零售價為9114元/瓶，推薦每周用藥壹次，每次用量按患者體重計，體重每增加5千克加壹瓶。算下來，她壹年至少要用掉416瓶。
我和身邊的小夥伴們看到這則報道後，真心為這位女生感到惋惜。金子壹樣的年華，正是學業已成、實現理想抱負的大好時節，卻由於患罕見病，不僅自己要與病魔長期抗爭，其父母親屬更是實在無法面對治療其患罕見病，所要面對的昂貴費用。下面，我和小夥伴們梳理下，究竟是什麽原因，導致治療罕見病藥品昂貴的主要原因吧。
? ?罕見病患者人數少，在臨床上具有不確定性，因此藥物研發成本高，藥品價格昂貴。小夥伴們知道，罕見病又稱“孤兒病”，指發病率極低的疾病，世界衛生組織將罕見病定義為“罹病人數占總人口的0.65‰--1‰之間的疾病或病變”。我認為，在現實生活中，患上罕見病後，用藥難、用藥貴是擺在罕見病患者及家屬面前的最大難題。由於罕見病患者人數少，在臨床上具有不確定性，因此研發治療罕見病藥品成本高，壹般來說，研發治療罕見病藥品往往需要數年、甚至十年以上時間，投入人力物力巨大、研發成本費用昂貴，而與之所對應的，是罕見病患者人數少、藥品使用量少，因此藥企在進行成本攤銷時，會將研發投入成本攤薄在藥品中，從而導致藥品價格異常昂貴。
部分藥企在研發罕見病藥品中，在技術上處於領先地位，獲得了罕見病藥品定價優勢，也導致治療罕見病藥品價格昂貴。小夥伴們知道，部分藥企在研發罕見病藥品中，在技術上處於領先地位，獲得了罕見病藥品定價優勢。據有關統計資料顯示，罕見病行業的毛利率普遍超過80%，遠高於普通藥品利潤，而有的治療罕見病藥品利潤，在扣除成本、費用、稅金後，凈利潤可達到200%以上；同時，又由於罕見病藥品的稀有性，促進了部分藥企在罕見病藥品研發、銷售，以及藥品定價中壟斷地位的形成，進而導致罕見病藥品的高定價將持續存在。
俗話說，要未雨綢繆。目前，由於醫保所能涵蓋的罕見病種類有限，而且現階段商業保險在保障及賠付罕見病治療用藥等方面也有待完善，因此，小夥伴們應從預防罕見病入手，保持好的心態、規律作息、經常運動，進而增強自身免疫力，增強抵禦罕見病的能力；同時，要定期體檢，及時排查罕見病，做到早發現、早治療，防患於未然。