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西蘭花芽制品治療自閉癥臨床研究的壹些匯總

ClinicalTrials.gov是由美國衛生研究所(NIH)下屬美國國立醫學圖書館(NLM)與美國食品藥品監督管理局(FDA)運行的臨床試驗資料庫。作為全球最大和最重要臨床試驗註冊機構,ClinicalTrials.gov收錄了全球由國家撥款或私募經費資助的各項臨床研究。它除了向醫學科研人員和機構提供臨床試驗註冊免費服務外,也免費向患者、醫療衛生人員和社會大眾提供臨床試驗信息的查詢服務。

到目前為止,在ClinicalTrials.gov可以查詢到6項與西蘭花芽制品治療自閉癥相關的臨床研究記錄。以下文字匯集了它們對參加研究患者所提出的 必須要求 和 主要效果評定方式 (為避免翻譯歧義,評估量表保留英文名稱),以供有興趣的患者家長參考。

登記號: NCT02909959

承擔機構: 美國北卡大學教堂山分校

參試必須要求: 1)根據《精神疾病診斷與統計手冊》第5版(DSM-5)的標準,主診斷為自閉癥譜系障礙,並且自閉癥診斷觀察量表第2版(ADOS-2)評分為9或更高。2)13~30歲之間的男性

主要幹預效果評定 : 從開始到第4、第8、第12和第16周時,Social Responsiveness Scale(SRS-2,社會反應量表-2)的總分變化。

登記號: NCT02677051

承擔機 構: 美國新澤西州立大學?Rutgers分校

參試必須要求: 1)診斷為自閉癥譜系障礙,2)13~30歲之間,3)男性

主要幹預效果評定: 從開始到第4、第10、第18和第22周時,Aberrant Behavior Checklist (ABC),Social Responsiveness Scale (SRS),Clinical Global Impression Severity Scale (CGI-S),Clinical Global Impression Improvement Scale (CGI-I)量的總分變化

登記號: NCT02879110

承擔機構: 中國中南大學 (與多所美國大學合作)

參試必須要求: 1)10~15歲之間的男性,2)符合《精神疾病診斷與統計手冊》第5版(DSM-5)的自閉癥譜系障礙診斷標準, 並經使用自閉癥診斷觀察量表(ADOS)和Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R)確認。

主要幹預效果評定: 從開始到第4、第8、和第22周時,使用Social Responsiveness Scale量表檢查social impairments(社交障礙)的變化。

登記號: NCT02654743

承擔機構: 美國加州大學舊金山分校

參試必須要求: 1)6~22歲之間、診斷為自閉癥的的男或女性,2)相關自閉癥的診斷將根據標準程序予以確認(包括使用《精神疾病診斷與統計手冊》第4版(DSM-4)標準,醫學專家對患者醫療史的評審,以及對患者進行觀察)。

主要幹預效果評定: 患者尿液新陳代謝產物的分析。

登記號: NCT02561481

承擔機構: 美國麻省大學Worcester分校

參試必須要求: 1)3~12歲,2)診斷為中到重度的自閉癥患者。

主要幹預效果評定: 從開始到第7、第15、第22、第30和第36周的時的Ohio Autism Clinical Impressions Scale量表的變化。

登記號: NCT01474993

承擔機構: 美國約翰霍普金斯大學

參試必須要求: 1)13~30歲之間的男性,2)診斷為自閉癥。其中患者的自閉癥特征和嚴重程度將使用ADOS-G 、 Social Responsiveness Scale 、 Clinical Global Impression-Severity 和Aberrant Behavior Checklist-Withdrawal subscale (ABC-W)量表予以評估。

主要幹預效果評定: 從開始到第7、第10、第18和第22周時的Social Responsiveness Scale(SRS-2)量表總分的變化。

從上述臨床研究登記資料我們可以得知:

除NCT02654743的主要研究目的是分析萊菔硫烷在人體內的代謝情況,因而不限制參試人員的性別外,其它5項研究都要求參試者為男性。椰菜君以為,主要原因可能是男性自閉癥患者遠遠多於女性患者,而不是研究者認為女性患者不適宜參加這類研究。

各研究計劃招募的患者以青少年為主,但其中壹項研究要求的患者年齡低到3歲。由於這些臨床研究使用的西蘭花芽制品及其活性成分 萊菔硫烷 的安全性已經被之前的臨床研究所證實,因此招募兒童患者參與並不讓人感到特別驚奇。事實上,在第壹項臨床研究NCT01474993於2014年發表時,甚至有專家提出假說認為,孕期婦女也許可以補充萊菔硫烷,以降低後代患自閉癥的風險。

雖然各項研究均要求參試患者具有肯定的自閉癥診斷結果,但除了NCT01474993這壹項研究提出要評估參試患者的 自閉癥特征和嚴重程度 外,其它研究對此均未提出要求(當然也有可能是具體的要求並未被公布出來,而是內部掌握?比如在NCT01474993研究中,研究者事實上傾向於招募有“ 發燒效應 ”的患者)。考慮到目前自閉癥是壹種“光譜癥”——涵蓋了壹個很寬的範圍,並且自閉癥的診斷並無明確的生理標誌,我們可以想象,參試患者多樣性的存在,將對最終結果產生相當可觀的影響。和目前許多疾病已經進入“精準醫療”的時代相比,自閉癥臨床研究在這壹方面的差距和困難著實非常大,同時這也是制約相關藥物研發的重大障礙之壹。

這些臨床f研究持續的時間,最短的是16周(約4個月),最長的是36周(約9個月)。

這些臨床研究使用的主要效果評估方式是Social Responsiveness Scale(社會反應量表)。該量表是壹個包括了65項問題的評估量表,分為5個分量表,涵蓋了自閉癥的核心癥狀社會意識,社會認知,社交溝通,社交動機和限制性興趣/重復行為。該量表由患者家長或教師完成,根據患者的實際情況,對65個評估問題進行打分。每項問題的得分介於最佳的0分到最差的3分之間;而量表總分介於0~195之間——得分越高,自閉情況越嚴重。

最後庸俗壹下,這幾項臨床研究的承擔機構,都不是阿貓阿狗。

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