人抗凝血酶 III(AT-III)用於治療遺傳性 AT-III 缺乏癥,其全球市場價值超過 3 億美元。壹直以來,這種酶都是從人血漿制劑中獲得的,但現在美國馬裏蘭州的Genzyme Transgenics公司從每升羊奶中獲得了7克AT-III,這為我們提供了可能性。另據報道,Genzyme公司於1995年培育出了能在牛奶中表達單克隆抗體(Mabs)的轉基因山羊。單克隆抗體在診斷和治療癌癥方面都很有用。由於單克隆抗體具有能識別某些癌細胞的特性,進入人體後能與癌細胞結合,科學家們就在單克隆抗體上附加壹些能殺死癌細胞的東西,使單克隆抗體能準確地找到癌細胞的位置,像導彈壹樣殺死癌細胞。因此,它被稱為生物導彈。這種抗體的成本很高,而這種轉基因山羊每升牛奶可以產生超過 4 克的單克隆抗體,這無疑是壹個巨大的進步。10 只左右的山羊就可以取代壹個大型生產廠目前的批量生產能力。
血清白蛋白是壹種價格昂貴的蛋白質,每公斤價值2000-2500美元,是人體血漿的主要成分,歷來都是從人體內提取。由於艾滋病和肝炎,人們不願意使用從人體中提取的白蛋白。經過七年的研究,以色列德爾卡尼研究所的科學家於 1995 年 1 月成功培育出壹只體內含有人類血清蛋白基因的山羊。科學家們現在正試圖繁殖它,並打算從其雌性後代的乳汁中提取白蛋白。據估計,每只山羊每年可提供 10 公斤這種蛋白質。
將豬作為活體生物反應器的開發前景更為廣闊。早在 1987 年,美國 DNX 公司就開始培育能夠生產人類血紅蛋白的轉基因豬。轉基因血紅蛋白不含 HTV 病原體,輸血時無需進行血型鑒定和配血,有效放置時間長(42 天)。作為人類血液的理想替代品,其經濟效益自然是巨大的。1992 年,該公司已經獲得了近 10 頭這樣的轉基因豬,他們利用離子交換柱色譜法從轉基因豬血中回收了 95% 的人類血紅蛋白,純度高達 99%。既然豬血可以變成純度達 99%的人類血紅素,為何不可以重組豬的基因, 使其器官含有人類蛋白質,用來移植人類器官呢?這並非天方夜譚。
如今,基因工程還被用於生產基因工程藥物和疫苗。基因治療技術日趨成熟。可以說:基因工程正在開辟人類醫學的新天地。壹、遺傳病與基因有什麽關系
我們每個人的體內都攜帶著壹些有害基因。這些基因有可能發展成遺傳病或遺傳給我們的後代。在我們的生活中,有很多疾病都與遺傳有壹定的關系,有的直接與遺傳有關,有的則受遺傳機制的影響。癌癥、糖尿病和高血壓就是壹些非常常見的例子。甚至壹個人的壽命也在壹定程度上與遺傳有關。