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轉基因動物研究的應用前景如何?

每當科學家采用壹種新手段時,總會帶來意想不到的新發現,因為大自然比人類更富有想象力。隨著轉基因動物的發展,科學家們又有了新的收獲。他們發現,轉基因技術不僅可以培育優良品種,還可以利用哺乳動物作為活體生物反應器,生產稀有蛋白質和基因工程藥物。自 20 世紀 80 年代末以來,科學家們壹直在進行這方面的實驗,並很快取得了令人驚喜的成果。美國的綜合遺產公司從重組轉基因小鼠的乳汁中獲得了 TPA,這是壹種具有溶栓特性的人類組織型纖維蛋白原激活劑,是壹種寶貴的藥物。這壹成功證明,轉基因技術也可以把牲畜變成生產各種具有重要醫療價值的蛋白質的工廠。其巨大的應用潛力立即使這壹領域的研究成為新的熱點。

人抗凝血酶 III(AT-III)用於治療遺傳性 AT-III 缺乏癥,其全球市場價值超過 3 億美元。壹直以來,這種酶都是從人血漿制劑中獲得的,但現在美國馬裏蘭州的Genzyme Transgenics公司從每升羊奶中獲得了7克AT-III,這為我們提供了可能性。另據報道,Genzyme公司於1995年培育出了能在牛奶中表達單克隆抗體(Mabs)的轉基因山羊。單克隆抗體在診斷和治療癌癥方面都很有用。由於單克隆抗體具有能識別某些癌細胞的特性,進入人體後能與癌細胞結合,科學家們就在單克隆抗體上附加壹些能殺死癌細胞的東西,使單克隆抗體能準確地找到癌細胞的位置,像導彈壹樣殺死癌細胞。因此,它被稱為生物導彈。這種抗體的成本很高,而這種轉基因山羊每升牛奶可以產生超過 4 克的單克隆抗體,這無疑是壹個巨大的進步。10 只左右的山羊就可以取代壹個大型生產廠目前的批量生產能力。

血清白蛋白是壹種價格昂貴的蛋白質,每公斤價值2000-2500美元,是人體血漿的主要成分,歷來都是從人體內提取。由於艾滋病和肝炎,人們不願意使用從人體中提取的白蛋白。經過七年的研究,以色列德爾卡尼研究所的科學家於 1995 年 1 月成功培育出壹只體內含有人類血清蛋白基因的山羊。科學家們現在正試圖繁殖它,並打算從其雌性後代的乳汁中提取白蛋白。據估計,每只山羊每年可提供 10 公斤這種蛋白質。

將豬作為活體生物反應器的開發前景更為廣闊。早在 1987 年,美國 DNX 公司就開始培育能夠生產人類血紅蛋白的轉基因豬。轉基因血紅蛋白不含 HTV 病原體,輸血時無需進行血型鑒定和配血,有效放置時間長(42 天)。作為人類血液的理想替代品,其經濟效益自然是巨大的。1992 年,該公司已經獲得了近 10 頭這樣的轉基因豬,他們利用離子交換柱色譜法從轉基因豬血中回收了 95% 的人類血紅蛋白,純度高達 99%。既然豬血可以變成純度達 99%的人類血紅素,為何不可以重組豬的基因, 使其器官含有人類蛋白質,用來移植人類器官呢?這並非天方夜譚。

如今,基因工程還被用於生產基因工程藥物和疫苗。基因治療技術日趨成熟。可以說:基因工程正在開辟人類醫學的新天地。壹、遺傳病與基因有什麽關系

我們每個人的體內都攜帶著壹些有害基因。這些基因有可能發展成遺傳病或遺傳給我們的後代。在我們的生活中,有很多疾病都與遺傳有壹定的關系,有的直接與遺傳有關,有的則受遺傳機制的影響。癌癥、糖尿病和高血壓就是壹些非常常見的例子。甚至壹個人的壽命也在壹定程度上與遺傳有關。

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