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經常聽到有人聲稱自己從來不上醫院，但很少有人敢說自己從來不吃藥。壹
個人，從出生到死亡，不可避免地或多或少或輕或重會患病。生了病就難免要和
藥物打交道。現代醫學已經為許多疾病提供了各種很有良效的藥物，但是同樣還
有許多疾病沒有特效藥甚至無藥可治。因此，人們仍然需要不停地研發、尋找新
藥。每時每刻，電視、報紙上的廣告都在向我們傳播著某種不治之癥有了神奇的
新藥物的福音，令患者及其親友不能不怦然心動。然而，這往往不過是騙取錢財
的甜言蜜語。要守住自己的錢包，不要受虛假藥物廣告的蠱惑，避免既破財又失
望，有必要了解壹點新藥開發的常識。
以前，發現壹種藥物往往都是碰運氣，而現在，人們越來越多地針對某種疾
病有意識地設計、研發新藥。現代藥物的開發是大軍團作戰，需要眾多不同領域
學科的專家的通力合作。它需要生理學家、生物化學家和分子生物學家在細胞、
分子水平上研究生理、病理和設計藥物，有機化學家合成藥物，毒物學家研究藥
物的毒理，藥理學家研究藥物的藥理，計算機專家的模擬和分析，醫生對藥物進
行臨床試驗和觀察療效，統計學家統計治療結果，等等。
新藥開發的第壹步，是從研究人體的生理功能開始的。生理學家研究人體在
正常狀態下的各種生理功能和變化規律，生物化學家研究生命過程中的化學變化，
分子生物學家則研究參與生命過程的各種分子的功能和相互作用。這樣，我們就
能從分子、細胞、器官到人體不同的層次了解我們的身體在正常狀態下都是如何
運行的，而病變又是由於哪壹方面發出了異常。某種疾病的發生，是壹系列非常
復雜的過程。如果我們能夠在細胞、分子水平上破解這個過程，具體追蹤到究竟
是在哪壹個步驟出了問題，就能夠給新藥設計提供思路：如果針對這壹出現異常
的步驟——靶點，添加某種具有特殊結構或性質的化合物，會怎樣改變分子、細
胞的生理活動，是否會糾正病變，達到治病的目的？
有時候，研究人員能很快地發現這種特殊的化合物，這是很幸運的。更多的
時候，研究人員需要篩選成千上萬種化合物，才能發現有效的少數幾種。現在，
研究人員可以利用計算機模擬靶點，設計出針對它的化學結構，告訴化學家應該
合成有什麽樣的結構和性質的化合物，從而縮小篩選的範圍。
對藥物化合物的測試壹開始都是在試管和離體培養的細胞中進行的。在離體
實驗中，藥物直截了當地作用在靶點上，容易產生明顯的效果，但是卻不壹定也
會對人體有效。藥物可能無法被人體吸收，如果能夠被人體吸收也不壹定能夠發
揮作用，而且還可能對人體產生不良反應。這些是無法在離體實驗中觀察到的。
但是，出於人道的考慮，我們也不能就直接拿人來做試驗。因此，下壹階段，研
究人員需要做動物試驗。
常用的實驗動物有小鼠、大鼠、兔子、貓、狗、猴子等。在做動物試驗時，
需要用到兩種或更多種的動物，因為不同種類的動物對藥物的反應可能會不同。
首先我們需要知道藥物會對身體發生什麽樣的作用，在動物身上測試藥物化合物
的效果，有什麽樣的毒副作用，多少用藥量是安全的。其次，我們也需要知道身
體會對藥物做出什麽樣的反應，例如，有多少量的藥物會被吸收到血液中，它在
體內如何代謝、分解，它的代謝產物是否有毒，藥物及其代謝產物被排出體外的
速度有多快等等。如果壹個藥物的有效成分不能進入血液，或者雖然進入血液，
但是代謝、降解、排泄的速度太快，那麽它是沒有用的，這時候人們就要考慮是
否要改變藥物的化學結構或添加其他化學成分，以幫助藥物被吸收或減緩其代謝、
降解、排泄速度。有時候，人們會發現，壹種藥物的代謝產物甚至比藥物本身還
更有效。
但是動物和人的生理畢竟還是有所區別，對動物有效、毒副作用小的藥物，
對人體並不壹定如此。只有臨床試驗才能最終決定壹種藥物是否對人體有效和有
何毒副作用。壹種藥物壹旦通過了離體試驗和動物試驗，看來有希望成為新藥，
就可以向藥監部門申請做臨床試驗。臨床試驗壹般分成三個不同階段，分別稱為
I，II，III期臨床試驗。
I期臨床試驗為短期小規模。試驗對象通常為20-100人，健康誌願者或患者
都可以。其主要目的是觀察新藥是否會出現急性毒副作用，檢驗合適的安全給藥
劑量，並初步研究人體對藥物的吸收、代謝和排泄。時間持續數月。如果沒有嚴
重的問題，例如不可接受的毒副作用，就可進入II臨床試驗。大約70%藥物能成
功地通過這壹階段的試驗。
II期臨床試驗為中期中等規模。試驗對象是病人，通常為100-300人。主要
目的是觀察新藥是否有療效，也對短期的安全性做進壹步觀察。時間持續幾個月
到兩年。大約只有33%的新藥能成功通過這壹階段的試驗，進入III期臨床試驗。
III期臨床試驗為長期大規模。試驗對象是病人，通常為1000-3000人。目的
是確認新藥療效和安全性，確定給藥劑量。時間持續壹到四年。約25-30%的新藥
可通過這壹階段的試驗。
在完成III期臨床試驗之後，制藥公司就可向藥監部門提出上市申請，由藥
監部門組織專家鑒定。在美國，最後經食品藥品管理局（FDA）批準上市的新藥，
只占最初申請進入臨床試驗的新藥總數的20%。
有時候，在臨床試驗過程中，壹種藥物被發現能夠有效地治療惡性疾病，會
提前中止臨床試驗而直接用於治療病人。例如，第壹種治療艾滋病的新藥AZT的
臨床試驗在只進行了106天之後，發現它能顯著增加病人的存活率，美國食品藥
品管理局立即提前中止了該臨床試驗，並在批準其上市之前允許它被用於治療
4000多名艾滋病患者。
新藥被批準上市之後，通常仍然需要進壹步觀察藥物在大範圍長時間臨床應
用時的療效和安全性，並與其他已有藥物進行比較，稱為IV期臨床。由於在做臨
床試驗時，兒童、孕婦和老人常被排除在外，因此在新藥上市後，特別需要觀察
藥物對這些群體和某些特定的病人群體的安全性、療效和劑量範圍，以獲得更全
面的資料。如果發現長期使用後會產生未曾料到的嚴重副作用，該藥物有可能被
立即從市場上召回。
開發新藥是壹個非常費時間也非常昂貴的過程，並非小公司所能承擔得起。
在美國，壹種新藥從開始研發到獲得批準，平均需要8.5年，花費數億美元。每
5000種候選藥物，只有5種能夠進入臨床試驗，而只有1種最終能夠被獲準上市。