第六十八條 本規範下列用語的含義是：
臨床試驗（ClinicalTrial），指任何在人體（病人或健康誌願者）進行藥物的系統性研究，以證實或揭示試驗藥物的作用、不良反應及/或試驗藥物的吸收、分布、代謝和排泄，目的是確定試驗藥物的療效與安全性。
試驗方案（Protocol），敘述試驗的背景、理論基礎和目的，試驗設計、方法和組織，包括統計學考慮、試驗執行和完成的條件。方案必須由參加試驗的主要研究者、研究機構和申辦者簽章並註明日期。
研究者手冊（Investigator?，sBrochure），是有關試驗藥物在進行人體研究時已有的臨床與非臨床研究資料。
知情同意（InformedConsent），指向受試者告知壹項試驗的各方面情況後，受試者自願確認其同意參加該項臨床試驗的過程，須以簽名和註明日期的知情同意書作為文件證明。
知情同意書（InformedConsentForm），是每位受試者表示自願參加某壹試驗的文件證明。研究者需向受試者說明試驗性質、試驗目的、可能的受益和風險、可供選用的其他治療方法以及符合《赫爾辛基宣言》規定的受試者的權利和義務等，使受試者充分了解後表達其同意。
倫理委員會（EthicsCommittee），由醫學專業人員、法律專家及非醫務人員組成的獨立組織，其職責為核查臨床試驗方案及附件是否合乎道德，並為之提供公眾保證，確保受試者的安全、健康和權益受到保護。該委員會的組成和壹切活動不應受臨床試驗組織和實施者的幹擾或影響。
研究者（Investigator），實施臨床試驗並對臨床試驗的質量及受試者安全和權益的負責者。研究者必須經過資格審查，具有臨床試驗的專業特長、資格和能力。
協調研究者（CoordinatingInvestigator），在多中心臨床試驗中負責協調參加各中心研究者工作的壹名研究者。
申辦者（Sponsor），發起壹項臨床試驗，並對該試驗的啟動、管理、財務和監查負責的公司、機構或組織。
監查員（Monitor），由申辦者任命並對申辦者負責的具備相關知識的人員，其任務是監查和報告試驗的進行情況和核實數據。
稽查（Audit），指由不直接涉及試驗的人員所進行的壹種系統性檢查，以評價試驗的實施、數據的記錄和分析是否與試驗方案、標準操作規程以及藥物臨床試驗相關法規要求相符。
視察（Inspection），藥品監督管理部門對壹項臨床試驗的有關文件、設施、記錄和其它方面進行官方審閱，視察可以在試驗單位、申辦者所在地或合同研究組織所在地進行。
病例報告表（CaseReportForm,CRF），指按試驗方案所規定設計的壹種文件，用以記錄每壹名受試者在試驗過程中的數據。
試驗用藥品（InvestigationalProduct），用於臨床試驗中的試驗藥物、對照藥品或安慰劑。
不良事件（AdverseEvent），病人或臨床試驗受試者接受壹種藥品後出現的不良醫學事件，但並不壹定與治療有因果關系。
嚴重不良事件（SeriousAdverseEvent），臨床試驗過程中發生需住院治療、延長住院時間、傷殘、影響工作能力、危及生命或死亡、導致先天畸形等事件。
標準操作規程（StandardOperatingProcedure,SOP），為有效地實施和完成某壹臨床試驗中每項工作所擬定的標準和詳細的書面規程。
設盲（Blinding/Masking），臨床試驗中使壹方或多方不知道受試者治療分配的程序。單盲指受試者不知，雙盲指受試者、研究者、監查員或數據分析者均不知治療分配。
合同研究組織（ContractResearchOrganization,CRO），壹種學術性或商業性的科學機構。申辦者可委托其執行臨床試驗中的某些工作和任務，此種委托必須作出書面規定。
第六十九條 本規範由國家食品藥品監督管理局負責解釋。
第七十條 本規範自2003年9月1日起施行，原國家藥品監督管理局1999年9月1日發布的《藥品臨床試驗管理規範》同時廢止。
附錄1：
世界醫學大會赫爾辛基宣言
人體醫學研究的倫理準則
通過：第18屆世界醫學大會，赫爾辛基，芬蘭。1964年6月
修訂：第29屆世界醫學大會，東京，日本，1975年10月
第35屆世界醫學大會，威尼斯，意大利，1983年10月
第41屆世界醫學大會，香港，1989年9月
第48屆世界醫學大會，南非，1996年10月
第52屆世界醫學大會，愛丁堡，蘇格蘭，2000年10月
壹、前言
1．世界醫學大會起草的赫爾辛基宣言，是人體醫學研究倫理準則的聲明，用以指導醫生及其他參與者進行人體醫學研究。人體醫學研究包括對人體本身和相關數據或資料的研究。
2．促進和保護人類健康是醫生的職責。醫生的知識和道德正是為了履行這壹職責。
3．世界醫學大會的日內瓦宣言用“病人的健康必須是我們首先考慮的事”這樣的語言對醫生加以約束。醫學倫理的國際準則宣告：“只有在符合病人的利益時，醫生才可提供可能對病人的生理和心理產生不利影響的醫療措施”。
4．醫學的進步是以研究為基礎的，這些研究在壹定程度上最終有賴於以人作為受試者的試驗。
5．在人體醫學研究中，對受試者健康的考慮應優先於科學和社會的興趣。
6．人體醫學研究的主要目的是改進預防、診斷和治療方法，提高對疾病病因學和發病機理的認識。即使是已被證實了的最好的預防、診斷和治療方法都應不斷的通過研究來檢驗其有效性、效率、可行性和質量。
7．在目前的醫學實踐和醫學研究中，大多數的預防、診斷和治療都包含有風險和負擔。
8．醫學研究應遵從倫理標準，對所有的人加以尊重並保護他們的健康和權益。有些受試人群是弱勢群體需加以特別保護。必須認清經濟和醫療上處於不利地位的人的特殊需要。要特別關註那些不能做出知情同意或拒絕知情同意的受試者、可能在脅迫下才做出知情同意的受試者、從研究中本人得不到受益的受試者及同時接受治療的受試者。
9．研究者必須知道所在國關於人體研究方面的倫理、法律和法規的要求，並且要符合國際的要求。任何國家的倫理、法律和法規都不允許減少或取消本宣言中對受試者所規定的保護。
二、醫學研究的基本原則
10．在醫學研究中，保護受試者的生命和健康，維護他們的隱私和尊嚴是醫生的職責。
11．人體醫學研究必須遵從普遍接受的科學原則，並基於對科學文獻和相關資料的全面了解及充分的實驗室試驗和動物試驗（如有必要）。
12．必須適當謹慎地實施可能影響環境的研究，並要尊重用於研究的實驗動物的權利。
13．每項人體試驗的設計和實施均應在試驗方案中明確說明，並應將試驗方案提交給倫理審批委員會進行審核、評論、指導，適當情況下，進行審核批準。該倫理委員會必須獨立於研究者和申辦者，並且不受任何其他方面的影響。該倫理委員會應遵從試驗所在國的法律和制度。委員會有權監督進行中的試驗。研究人員有責任向委員會提交監查資料，尤其是所有的嚴重不良事件的資料。研究人員還應向委員會提交其他資料以備審批，包括有關資金、申辦者、研究機構以及其它對受試者潛在的利益沖突或鼓勵的資料。
14．研究方案必須有關於倫理方面的考慮的說明，並表明該方案符合本宣言中所陳述的原則。
15．人體醫學研究只能由有專業資格的人員並在臨床醫學專家的指導監督下進行。必須始終是醫學上有資格的人員對受試者負責，而決不是由受試者本人負責，即使受試者已經知情同意參加該項研究。
16．每項人體醫學研究開始之前，應首先認真評價受試者或其他人員的預期風險、負擔與受益比。這並不排除健康受試者參加醫學研究。所有研究設計都應公開可以獲得。
17．醫生只有當確信能夠充分地預見試驗中的風險並能夠較好地處理的時候才能進行該項人體研究。如果發現風險超過可能的受益或已經得出陽性的結論和有利的結果時醫生應當停止研究。
18．人體醫學研究只有試驗目的的重要性超過了受試者本身的風險和負擔時才可進行。這對受試者是健康誌願者時尤為重要。
19．醫學研究只有在受試人群能夠從研究的結果中受益時才能進行。
20．受試者必須是自願參加並且對研究項目有充分的了解。
21．必須始終尊重受試者保護自身的權利。盡可能采取措施以尊重受試者的隱私、病人資料的保密並將對受試者身體和精神以及人格的影響減至最小。
22．在任何人體研究中都應向每位受試侯選者充分地告知研究的目的、方法、資金來源、可能的利益沖突、研究者所在的研究附屬機構、研究的預期的受益和潛在的風險以及可能出現的不適。應告知受試者有權拒絕參加試驗或在任何時間退出試驗並且不會受到任何報復。當確認受試者理解了這些信息後，醫生應獲得受試者自願給出的知情同意，以書面形式為宜。如果不能得到書面的同意書，則必須正規記錄非書面同意的獲得過程並要有見證。
23．在取得研究項目的知情同意時，應特別註意受試者與醫生是否存在依賴性關系或可能被迫同意參加。在這種情況下，知情同意的獲得應由充分了解但不參加此研究與並受試者也完全無依賴關系的醫生來進行。
24．對於在法律上沒有資格，身體或精神狀況不允許給出知情同意，或未成年人的研究受試者，研究者必須遵照相關法律，從其法定全權代表處獲得知情同意。只有該研究對促進他們所代表的群體的健康存在必需的意義，或不能在法律上有資格的人群中進行時，這些人才能被納入研究。
25．當無法定資格的受試者，如未成年兒童，實際上能作出參加研究的決定時，研究者除得到法定授權代表人的同意，還必須征得本人的同意。
26．有些研究不能從受試者處得到同意，包括委托人或先前的同意，只有當受試者身體/精神狀況不允許獲得知情同意是這個人群的必要特征時，這項研究才可進行。應當在試驗方案中闡明致使參加研究的受試者不能作出知情同意的特殊原因，並提交倫理委員會審查和批準。方案中還需說明在繼續的研究中應盡快從受試者本人或法定授權代理人處得到知情同意。
27．作者和出版商都要承擔倫理責任。在發表研究結果時，研究者有責任保證結果的準確性。與陽性結果壹樣，陰性結果也應發表或以其它方式公之於眾。出版物中應說明資金來源、研究附屬機構和任何可能的利益沖突。與本宣言中公布的原則不符的研究報告不能被接受與發表。
三、醫學研究與醫療相結合的附加原則
28．醫生可以將醫學研究與醫療措施相結合，但僅限於該研究已被證實具有潛在的預防、診斷和治療價值的情況下。當醫學研究與醫療措施相結合時，病人作為研究的受試者要有附加條例加以保護。
29．新方法的益處、風險、負擔和有效性都應當與現有最佳的預防、診斷和治療方法作對比。這並不排除在目前沒有有效的預防、診斷和治療方法存在的研究中，使用安慰劑或無治療作為對照。
30．在研究結束時，每個入組病人都應當確保得到經該研究證實的最有效的預防、診斷和治療方法。
31．醫生應當充分告知病人其接受的治療中的那壹部分與研究有關。病人拒絕參加研究絕不應該影響該病人與醫生的關系。
32．在對病人的治療中，對於沒有已被證明的預防、診斷和治療方法，或在使用無效的情況下，若醫生判定壹種未經證實或新的預防、診斷和治療方法有望挽救生命、恢復健康和減輕痛苦，在獲得病人的知情同意的前提下，應不受限制地應用這種方法。在可能的情況下，這些方法應被作為研究對象，並有計劃地評價其安全性和有效性。記錄從所有相關病例中得到的新資料，適當時予以發表。同時要遵循本宣言的其他相關原則。
附錄2：
臨床試驗保存文件
壹、臨床試驗準備階段 臨床試驗保存文件 研究者 申辦者 1 研究者手冊 保存 保存 2 試驗方案及其修正案（已簽名） 保存原件 保存 3 病例報告表（樣表） 保存 保存 4 知情同意書 保存原件 保存 5 財務規定 保存 保存 6 多方協議（已簽名）（研究者、申辦者、合同研究組織） 保存 保存 7 倫理委員會批件 保存原件 保存 8 倫理委員會成員表 保存原件 保存 9 臨床試驗申請表保存原件 10 臨床前實驗室資料保存原件 11 國家食品藥品監督管理局批件保存原件 12 研究者履歷及相關文件 保存 保存原件 13 臨床試驗有關的實驗室檢測正常值範圍 保存 保存 14 醫學或實驗室操作的質控證明 保存原件 保存 15 試驗用藥品的標簽保存原件 臨床試驗保存文件 研究者 申辦者 16 試驗用藥品與試驗相關物資的運貨單 保存 保存 17 試驗藥物的藥檢證明保存原件 18 設盲試驗的破盲規程保存原件 19 總隨機表保存原件 20 監查報告保存原件 二、臨床試驗進行階段 臨床試驗保存文件 研究者 申辦者 21 研究者手冊更新件 保存 保存 22 其他文件（方案、病例報告表、知情同意書、書面情況通知）的更新 保存 保存 23 新研究者的履歷 保存 保存原件 24 醫學、實驗室檢查的正常值範圍更新 保存 保存 25 試驗用藥品與試驗相關物資的運貨單 保存 保存 26 新批號試驗藥物的藥檢證明保存原件 27 監查員訪視報告保存原件 28 已簽名的知情同意書 保存原件29 原始醫療文件 保存原件30 病例報告表（已填寫，簽名，註明日期） 保存副本 保存原件 31 研究者致申辦者的嚴重不良事件報告 保存原件 保存 臨床試驗保存文件 研究者 申辦者 32 申辦者致藥品監督管理局、倫理委員會的嚴重不良事件報告 保存 保存原件 33 中期或年度報告 保存 保存 34 受試者鑒認代碼表 保存原件35 受試者篩選表與入選表 保存 保存 36 試驗用藥品登記表 保存 保存 37 研究者簽名樣張 保存 保存 三、臨床試驗完成後 臨床試驗保存文件 研究者 申辦者 38 試驗藥物銷毀證明 保存 保存 39 完成試驗受試者編碼目錄 保存 保存 40 稽查證明件保存原件 41 最終監查報告保存原件 42 治療分配與破盲證明保存原件 43 試驗完成報告（致倫理委員會國家食品藥品監督管理局）保存原件 44 總結報告 保存 保存原件