1用於神經細胞的替代療法。
從整個人胎腦中分離出神經幹細胞並成功註入發育中的小鼠大腦後，細胞可以存活和遷移，並可以與宿主腦組織無縫整合，產生三種基本的神經細胞。這些註入的細胞也可以替代小鼠小腦神經元的變性神經元缺陷。
2作為基因治療的載體。
中樞神經系統損傷後自我修復效果差的原因除了內源性神經幹細胞數量不足外，還有損傷區的微環境不適合神經細胞再生。這種情況下，單純補充幹細胞數量是不夠的。可以通過轉基因技術將編碼神經營養因子的基因片段導入神經幹細胞，使其在移植部位表達，改善局部微環境，維持細胞的存活和增殖。此外，為了達到特殊的治療目的，還需要對移植的神經幹細胞進行基因改造，使其能夠在局部產生特殊的蛋白質，如用於治療中樞神經系統腫瘤時的抗癌藥物；在治療帕金森病時，讓它產生多巴胺等等。
3有助於生命科學的研究。
迄今為止，國內外神經科學家已利用神經幹細胞移植技術對缺血性疾病、腦出血疾病、中樞神經系統創傷、中樞神經系統慢性退行性疾病(帕金森病、亨廷頓舞蹈病、阿爾茨海默病)和中樞神經系統腫瘤進行了動物治療實驗，展現出非常誘人的臨床應用前景。例如，帕金森病是由黑質多巴胺能神經元變性引起的，其特征是典型的運動功能障礙，如強直和顫抖。Preed和其他研究表明，將人胚胎多巴胺神經元移植到帕金森病患者的大腦中，可以顯著改善60歲以下患者的癥狀，盡管60歲以上的患者沒有明顯改善。