在回答這個問題之前，我需要先闡述壹下什麽是罕見病。
罕見病，又稱“孤兒病”，是指發病率極低的疾病，絕大部分屬於先天性疾病、慢性病，且常 常危及生命。在新生兒中發病率為1/6000~1/10000的脊髓性肌萎縮癥(SMA)顯然屬於罕見病。問題中的進口藥諾西那生鈉是治療SMA精準靶向治療藥物。
圖1. 諾西那生鈉註射液
壹種新型藥物從開始研發到上市需要數十億刀、堪稱天價的資金投入。同時，新型藥品專利的保護時間只有二十年。拋除獲取專利到可以上市的時間，留給藥企賺回成本的時間所剩無幾。對於這些患者稀少的罕見病藥物，提高藥品價格只能成為藥企為挽回成本的唯壹方式。
國內70萬人民幣壹劑的諾西那生鈉註射液，在美國價格為12.5萬刀（約87萬人民幣），而題目所謂的在國外（澳洲）200元壹劑，也只是因為該藥已被納入澳大利亞的藥品福利計劃，每支由政府11萬澳元（約55萬人民幣）采購，因而患者僅需自費41澳元（約200人民幣）。
講到這裏，我們不難明白，問題裏200多元進口藥國內賣70萬只是壹個某些媒體為吸人眼球賺取流量的噱頭罷了。
話雖如此，罕見病藥物價格高安依然是個不爭的事實。那麽接下來的問題是，針對價格高昂、治療費用需要普通人努力壹輩子才能勉強付清的疾病，患者該何去何從。
首先，短時間內這些罕見病藥物不能成為醫保藥品，只能自費購買。但患者可以通過壹些籌款平臺以向社會集資的方式籌齊錢款。
圖2. 水滴籌的誌願者們
其次，社會層面上，希望有關部門、社會名人起帶頭作用，向大眾普及SMA等罕見病、建立相關公益協會等，通過社會各界的愛心人士為罕見病捐款的方式幫助到廣大患者。如2014年美國波士頓學院前棒球選手發起的冰桶挑戰，2014年8月僅在美國便籌到1.14億美元善款。
圖3. 2014年風靡全球的ALS冰桶挑戰
最後，國家層面。目前，《第壹批罕見病目錄》已經出臺，保障罕見病患者用藥也已經被納入“十三五”深化醫改的重點任務。相信通過國家的不懈努力，罕見病特效藥藥納入醫保指日可待。
同時，我也相信，隨著科技的進步與社會的發展，研發壹種藥品的成本會慢慢下降，終有壹日罕見病藥物短缺將不再是壹門難題。