藥物是人類在長期與疾病作鬥爭的過程中不斷發現、積累而豐富起來的。其來源不外乎天然(礦物、動物、植物、微生物)和人工制造兩個方面。19世紀以來，隨著藥物化學的進步，不但可用人工的方法合成天然藥物的有效成分(如麻黃的有效成分麻黃堿)，還能改造天然藥物及合成新的化學藥品(如巴比妥類、氯丙嗪、磺胺類等)。
藥物的分類方法較多，主要有以下幾種：①根據藥物的來源可分為天然性藥物和人工制造(包括人工合成)藥物。②根據藥物的用途可分為預防藥物、治療藥物、診斷藥物和計劃生育藥物等。③根據藥物作用對象可分為兩類：壹類是以人體為作用對象的藥物，包括天然存在於人體的化學物質如激素和神經遞質等，以及正常不存在於人體的化學物質如植物有效成分和人工合成的化學物質；另壹類是以微生物、寄生蟲和腫瘤等為作用對象的藥物。④根據藥物的化學組成或結構可分為無機化學藥物(如硫酸鎂等)、有機化學藥物(如乙醇、心得安、磺胺等)、天然藥物及有效成分。⑤根據藥物作用於人體系統的部位可分為主要作用於中樞神經系統的藥物、主要作用於傳入或傳出神經末梢部分的藥物、主要作用於內臟系統的藥物、影響血液和造血系統的藥物、影響生長代謝功能的藥物，以及其他作用的藥物(如抗微生物及抗寄生蟲藥、抗腫瘤藥、解毒藥等)。⑥還可根據藥理作用來分，在藥理學中常采用這種分類方法。例如傳出神經系統藥物分為擬似藥和拮抗藥。