國務院批準的“三定”方案對“國家藥品監督管理局主要職責明確如下
國家食品藥品監督管理局是國務院綜合監督食品、保健品、化妝品安全管理和主管藥品監管的直屬機構，負責對藥品（包括中藥材、中藥飲片、中成藥、化學原料藥及其制劑、抗生素、生化藥品、生物制品、診斷藥品、放射性藥品、麻醉藥品、毒性藥品、精神藥品、醫療器械、衛生材料、醫藥包裝材料等）的研究、生產、流通、使用進行行政監督與技術監督；負責食品、保健品、化妝品安全管理的綜合監督、組織協調和依法組織開展對重大事故查處；負責保健品的審批。其主要職責是：
（壹）組織有關部門起草食品、保健品、化妝品安全管理方面的法律、行政法規；組織有關部門制定食品、保健品、化妝品安全管理的綜合監督政策、工作規劃並監督實施。
（二）依法行使食品、保健品、化妝品安全管理的綜合監督職責，組織協調有關部門承擔的食品、保健品、化妝品安全監督工作。
（三）依法組織開展對食品、保健品、化妝品重大安全事故的查處；根據國務院授權，組織協調開展全國食品、保健品、化妝品安全的專項執法監督活動；組織協調和配合有關部門開展食品、保健品、化妝品安全重大事故應急救援工作。
（四）綜合協調食品、保健品、化妝品安全的檢測和評價工作；會同有關部門制定食品、保健品、化妝品安全監管信息發布辦法並監督實施，綜合有關部門的食品、保健品、化妝品安全信息並定期向社會發布。
（五）起草藥品管理的法規、行政法規並監督實施；依法實施中藥品種保護制度和藥品行政保護制度。
（六）起草醫療器械管理的法規、行政法規並監督實施；負責醫療器械產品註冊和監督管理；起草有關國家標準，擬訂和修訂醫療器械產品行業標準、生產質量管理規範並監督實施。
（七）註冊藥品，擬訂、修訂和頒布國家藥品標準；擬訂保健品市場準入標準，負責保健品的審批工作；制定處方藥和非處方藥分類管理制度，建立和完善藥品不良反應監測制度，負責藥品再評價、淘汰藥品的審核和制定國家基本藥物目錄的工作
（八）擬訂和修訂藥品研究、生產、流通、使用方面的質量管理規範並監督實施。
（九）監督生產、經營企業和醫療機構的藥品、醫療器械質量，定期發布國家藥品、醫療器械質量公報；依法查處制售假劣藥品、醫療器械等違法行為。
（十）依法監管放射性藥品、麻醉藥品、毒性藥品、精神藥品及特種藥品。
（1） 制定執業藥師（含執業中藥師）資格認定制度，指導執業藥師（含執業中藥師）資格考試和註冊工作。
（十壹）擬訂和完善執業藥師資格準入制度，監督和指導執業藥師註冊工作。
（十二）指導全國藥品監督管理和食品、保健品、化妝品安全管理的綜合監督工作。
（十三）開展藥品監督管理和食品、保健品、化妝品安全管理有關的政府間、國際組織間的交流與合作。
（十四）承辦國務院交辦的其他事項。 藥典委員會最早成立於1950年，是新中國成立後最早的標準化管理機構，是負責制定和修訂國家藥品標準的專業技術管理委員會。國家藥典委員會是國家藥品標準化管理的法定機構。
國家藥典委員會的基本職能是負責國家藥品標準的管理。
國家藥典委員會於1950年成立第壹屆委員會，到2002年10月組建成立了第八屆委員會。
國家藥典委員會的常設辦事機構實行秘書長負責制。
第八屆藥典委員會組成後，正式啟動編制2005版《中國藥典》工作，2005版藥典編制由壹部（中藥）、二部（西藥）、三部（生物制品）組成，完善我國藥品標準體系。 國家藥品監督管理局藥品審評中心是對藥品進行技術審評的技術職能機構，其主要職責是
（1）負責按照《藥品註冊管理辦法》及有關法規、規章，對化學藥品、生物制品、體外診斷試劑的新藥申請進行技術審評。
2）負責按照《藥品註冊管理辦法》及有關法規規章，對中藥新藥申請進行技術審評。
（3）負責按照《藥品註冊管理辦法》及有關法規規章，對進口藥品申請進行技術審評。
（4）負責按照《藥品註冊管理辦法》及有關法規規章，對已有國家標準藥品申請進行技術審評。
（5）承辦國家藥品監督管理局交辦的其他事項。
國家藥品監督管理局對藥品評審中心機構設置7個職能處室負責相關藥品審評工作。 國家藥品監督管理局藥品評價中心，是對已批準生產上市的藥品進行再評價的技術職能部門，其主要職責是：
（1）負責國家基本藥物目錄制定、調整的技術業務組織工作及其相關工作。
（2）負責非處方藥目錄制定、調整的技術業務組織工作及其相關工作。
（3）負責藥品試生產期及上市後的再評價和藥品淘汰篩選的技術業務組織工作及其相關工作。
（4）負責全國藥品、醫療器械產品不良反應監測的技術業務組織工作及其相關工作。
（5）承辦國家藥品監督管理局交辦的其他事項。
“國家藥品不良反應監測中心”設在國家藥品監督管理局藥品評價中心，負責全國藥品、醫療器械產品不良反應監測工作。 1992年10月14日，國務院發布《中藥品種保護條例》，依據該條例1993年10月成立了“國家中藥品種保護評審委員會”，負責對申請保護的中藥品種進行審評，是國家審批中藥保護品種的專業技術審查和技術咨詢機構。
國家中藥品種保護評審委員會設辦公室，作為日常辦事機構，是國家藥品監督管理局所屬事業單位，負責執行並處理中藥品種保護委員會的日常事務和技術咨詢等管理工作。 國家藥品監督管理局藥品認證管理中心作為國家藥品監督管理局直屬的事業單位，負責承辦藥品認證的具體工作。
（1）參與制定、修訂《藥物非臨床研究質量管理規範》（GLP）、《藥物臨床試驗管理規範》（GCP）、《藥品生產質量管理規範》（GMP）、《藥品經營質量管理規範》（GSP）、
《中藥材生產質量管理規範》（GAP）以及《醫療機構制劑配制質量管理規範》等規章及其相應的管理辦法。
（2）受國家藥品監督管理局委托，按分工要求，組織對申請認證的藥品研究機構、臨床試驗機構、藥品生產企業、藥品經營企業以及醫療機構制劑室實施現場檢查認證工作。
（3）組織建立國家藥品認證檢查員庫；承辦藥品認證檢查員的培訓、考核和聘任；承辦省級藥品監督管理部門的藥品認證檢查員及認證管理人員的培訓工作。
（4）組織與上述規章相關單位、企業的管理人員、技術人員的培訓。
（5）受國家藥品監督管理局委托，負責《藥品認證公告》發布的具體工作。
（6）根據國家主管部門安排，開展藥品認證的國內、國際學術交流活動；承辦國際間藥品互認的具體工作。
（7）承辦國家藥品監督管理局交辦的其他事項。