現在已經有生物藥（疫苗）和抗體藥（抗體耦合小分子）這種超越了傳統教科書上內容的藥物上市了。下面我們以傳統的小分子化合物藥（比如青黴素，比如對乙酰氨基酚）為例，大致說壹下藥物研發從無到有到最後上市的流程。
i. 臨床前研究。
1.藥物靶點的確認。
這個是所有工作的開始。只有確定了靶點，後續所有的工作才有展開的依據。
2.化合物的合成。
這個階段的工作主要負責新化合物的合成，現有化合物的結構改造和優化。
3.活性化合物的篩選
不是所有合成出來的化合物都能有理想的活性，在這個階段需要通過生物實驗手段篩選出初步有活性的化合物用作備選。這些化合物叫先導化合物（lead）。得到的活性數據可以結合化合物結構得到初步的構效關系分析。構效關系可以有效的指導後續的化合物結構優化。這壹步工作主要在細胞實驗層面展開。
同時也存在壹個化合物對目標A靶點沒有作用，卻有可能對其他的B靶點C靶點有非常好的活性的情況，暫且不表。
4.返回到2進行下壹步的化合物結構修飾得到活性更好的化合物。
2到4這是壹個循環，直到我們得到了活性足夠理想的化合物。
上面的內容也就是藥物化學領域的大致工作範圍了。
5.評估藥物的藥理作用，安全性與毒性，藥物的吸收、分布、代謝和排泄情況（ADME）。
這部分的實驗需要在動物層面展開。細胞實驗的結果和活體動物實驗的結果有時候會有很大的差異。這壹步的目的是確定藥物的有效性與安全性。
6.制劑的開發。
總不能弄點化合物就直接往嘴裏倒吧。制劑開發是藥物應用的壹個重要環節。比如有的藥胃腸吸收很差，就需要開發為註射劑。有的藥對在胃酸裏面會失去活性，就需要開發為腸溶制劑。有的化合物溶解性不好，這也可以通過制劑來部分解決這個問題。
前面這些內容都統稱為臨床前研究。是藥物研發的最開端的內容。各個實驗的步驟並不壹定嚴格按照這個順序展開，也沒有1、2、3這樣壹個明顯的分界線。各個步驟是壹個相互包容協調的關系。
ii.臨床研究。
1. 臨床I期。
2.臨床II期。
3.臨床III期。
這部分的具體內容不怎麽了解。我從百度知道上找了個回答。可以參考。
zhidao.baidu.com/questi
Ⅰ期臨床試驗
在新藥開發過程中,將新藥第壹次用於人體以研究新藥的性質的試驗,稱之為Ⅰ期臨床試驗.即在嚴格控制的條件下,給少量試驗藥物於少數經過謹慎選擇和篩選出的健康誌願者(對腫瘤藥物而言通常為腫瘤病人),然後仔細監測藥物的血液濃度\排泄性質和任何有益反應或不良作用,以評價藥物在人體內的性質.Ⅰ期臨床試驗通常要求健康誌願者住院以進行24小時的密切監護.隨著對新藥的安全性了解的增加,給藥的劑量可逐漸提高,並可以多劑量給藥.通過Ⅰ期臨床試驗,還可以得到壹些藥物最高和最低劑量的信息,以便確定將來在病人身上使用的合適劑量.可見,Ⅰ期臨床試驗是初步的臨床藥理學及人體安全性評價試驗,目的在於觀測人體對新藥的耐受程度和藥代動力學,為制定給藥方案提供依據.
Ⅱ期臨床試驗
通過Ⅰ期臨床研究,在健康人身上得到了為達到合理的血藥濃度所需要的藥品的劑理的信息,即藥代動力學數據.但是,通常在健康的人體上是不可能證實藥品的治療作用的.在臨床研究的第二階段即Ⅱ期臨床試驗,將給藥於少數病人誌願者,然後重新評價藥物的藥代動力學和排泄情況.這是因為藥物在患病狀態的人體內的作用方式常常是不同的,對那些影響腸、胃、肝、和腎的藥物尤其如此。以壹個新的治療關節炎的止通藥的開發為例。Ⅱ期臨床研究將確定該藥緩解關節炎病人的疼通效果如何，還要確定在不同劑量時不良反應的發生率的高低，以確定疼痛得到充分緩解但不良反應最小的劑量。可以說，Ⅱ期臨床試驗是對治療作用的初步評價階段。Ⅱ期臨床試驗壹般通過隨機盲法對照試驗（根據具體目的也可以采取其他設計形式），對新藥的有效性和安全性作出初步評價，並為設計Ⅲ期臨床試驗和確定給藥劑量方案提供依據。
Ⅲ期臨床試驗
在Ⅰ，Ⅱ期臨床研究的基礎上，將試驗藥物用於更大範圍的病人誌願者身上，進行擴大的多中心臨床試驗，進壹步評價藥物的有效性和耐受性（或安全性），稱之為Ⅲ期臨床試驗。Ⅲ期臨床試驗可以說是治療作用的確證階段，也是為藥品註冊申請獲得批準提供依據的關鍵階段，該期試驗壹般為具有足夠樣本量的隨機化盲法對照試驗。臨床試驗將對試驗藥物和安慰劑（不含活性物質）或已上市藥品的有關參數進行比較。試驗結果應當具有可重復性。可以說，該階段是臨床研究項目的最繁忙和任務最集中的部分。除了對成年病人研究外，還要特別研究藥物對老年病人，有時還要包括兒童的安全性。壹般來講，老年病人和危重病人所要求的劑量要低壹些，因為他們的身體不能有產地清除藥物，使得他們對不良反應的耐受性更差，所以應當進行特別的研究來確定劑量。而兒童人群具有突變敏感性、遲發毒性和不同的藥物代謝動力學性質等特點，因此在決定藥物應用於兒童人群時，權衡療效和藥物不良反應應當是壹個需要特別關註的問題。在國外，兒童參加的臨床試驗壹般放在成人試驗的Ⅲ期臨床後才開始。如果壹種疾病主要發生在兒童，並且很嚴重又沒有其他治療方法，美國食品與藥品管理局允許Ⅰ期臨床試驗真接從兒童開始，即在不存在成人數據參照的情況下，允許從兒童開始藥理評價。我國對此尚無明確規定。
上述任何壹步反饋得到的結果不好，都有可能讓壹個候選藥物胎死腹中。最悲慘的結果可能是這個項目就直接被取消了。
能夠通過全部3期臨床評價而上市的新藥越來越少，部分原因是開發出比市場上現有藥物綜合評價更好的新藥越來越難。比如去年FDA就批準了35種新藥（fda.gov/newsevents/news）。
而壹個藥物從源頭研發到3期臨床是壹個耗資巨大的過程。我記得本科教科書上的數據是平均下來壹個新藥要花費好幾億美金。福布斯的壹篇報道的數據是：1.3 billion dollars (forbes.com/sites/matthe)。
正是因為藥物研發的耗資巨大，大公司花不起那麽多錢同時展開多個項目研究，小公司又沒有那麽多的財力那完成藥物研發的全部流程。現在的藥物研發的壹個趨勢是，小公司反而能夠更好的找準市場上的空缺，開發出在臨床前研究階段具有良好表現的候選藥物。這時大公司通過並購小公司或者購買專利（或者使用權），將這個項目買過來繼續開發。如果是購買專利的情況，則會根據這個項目最後能夠進展到哪個階段，完成後相應得再支付給小公司壹筆“獎金”，叫做milestone。
藥物研發是壹個高投入高風險同時伴隨高回報的行業。壹旦藥物成功上市，那麽回報也是驚人的。業界有個詞叫“重磅炸彈”，指的是年銷售10億美元以上的藥物。壹個極端的例子是輝瑞已經過了專利保護的降血脂藥物立普妥（Lipitor），2010年的全球銷售額是101.33億美元。
iii. 藥物批準上市。
如果能夠走到這壹步，那麽暫時可以說是大功告成了。從最開始的備選化合物走到這壹步的藥物寥寥無幾。但是批準上市了並不代表這個藥物就高枕無憂了。因為還有後面壹步。
iv. IV期臨床研究。
藥物上市後監測。主要關註藥物在大範圍人群應用後的療效和不良反應監測。藥物使用知道（其實就是說明書的增補）需要根據這壹階段的結果來相應修訂。
這壹階段還會涉及到的壹些內容有，藥物配伍使用的研究，藥物使用禁忌（比如有些藥物上市就發現服藥期間服用西柚會影響藥物的代謝）。
如果批準上市的藥物在這壹階段被發現之前研究中沒有發現的嚴重不良反應，比如顯著增加服藥人群心血管疾病發生率之類的，藥物還會被監管部門強制要求下架。有的藥物甚至才上市壹年，由於4期臨床評價不好而被迫下架。
藥物研發的流程大致就是如此。許多內容由於我並不從事那部分的研究，難免有疏漏和記憶錯誤的地方。還望專業人士予以指正。