抗瘧藥
青蒿素是繼乙嘧胺、氯喹和伯氨喹之後最受歡迎的抗瘧藥物，特別是對於腦型瘧疾和氯喹瘧疾，青蒿素具有速效、低毒的特點。其抗瘧作用的機制主要在於青蒿素在治療瘧疾過程中活化產生的自由基。自由基與瘧原蟲蛋白結合，作用於瘧原蟲的膜結構，使其囊泡膜、核膜和質膜遭到破壞，線粒體腫脹，內外膜脫落，從而破壞瘧原蟲的細胞結構和功能，細胞核內的染色質也受到壹定程度的影響。青蒿素還能顯著減少瘧原蟲對異亮氨酸的攝入，從而抑制蛋白質的合成？[45]。
青蒿素的抗瘧作用與不同的氧壓有關。氧壓越高，青蒿素對體外培養的惡性瘧原蟲的半數有效濃度越低。活性氧不僅能直接破壞瘧原蟲，還能損傷紅細胞，從而導致瘧原蟲死亡。青蒿不僅對瘧原蟲有很好的殺滅作用，對其他寄生蟲也有壹定的抑制作用。20世紀80年代初，研究人員發現青蒿素具有抗血吸蟲作用，研究證實青蒿素可在幼蟲期殺死日本血吸蟲。臨床上，青蒿素及其衍生物在治療瘧疾的過程中並未發現特別明顯的不良反應。
抵抗腫瘤
青蒿素的抗腫瘤作用逐漸被人們發現。青蒿素可誘導多種癌細胞雕亡，如乳腺癌細胞、肝癌細胞、宮頸癌細胞等，並對癌細胞的生長有明顯的抑制作用。青蒿素及其衍生物的抗腫瘤作用主要依賴於誘導細胞雕亡。發現青蒿素通過誘導細胞雕亡殺死腫瘤細胞。雙氫青蒿素可通過增加活性氧來抑制缺氧誘導相關因子的激活，發揮選擇性細胞毒作用。青蒿琥酯對人大腸癌細胞也有壹定的抑制作用。發現青蒿琥酯對人大腸癌細胞具有劑量依賴性的增殖抑制作用和促雕亡作用。線粒體是細胞雕亡的放大器和受體，調控細胞的代謝活動，線粒體的膜電位誘導細胞雕亡。青蒿素作用於白血病細胞的細胞膜，改變細胞膜的通透性，增加細胞內鈣離子濃度，不僅激活鈣蛋白酶，使其腫脹、死亡，而且促進雕亡物質的釋放，加速細胞雕亡？。
免疫控制
發現青蒿素及其衍生物能抑制T淋巴細胞的有絲分裂原而不引起細胞毒性，從而誘導小鼠脾淋巴細胞的增殖。這壹發現對於T淋巴細胞介導的自身免疫性疾病的治療具有很好的參考價值。青蒿玻璃醋能增強非特異性免疫，提高小鼠血清總補體活性。雙氫青蒿素可以直接抑制B淋巴細胞的增殖，從而減少B淋巴細胞自身抗體的分泌，減輕體液免疫反應，在壹定程度上抑制體液免疫，減少免疫復合物的形成。
抗真菌的
青蒿素的抗真菌作用也使青蒿素表現出壹定的抗菌活性。研究證實，青蒿素的藥渣粉和湯劑對炭疽桿菌、表皮葡萄球菌、卡他葡萄球菌、白喉桿菌有較強的抗菌作用，對結核桿菌、綠膿桿菌、金黃色葡萄球菌、痢疾桿菌也有壹定的抗菌作用。
抑制狼瘡性腎炎的復發
青蒿素在臨床上也可以與冬蟲夏草合用，抑制狼瘡性腎炎的復發，達到保護腎臟的效果。其抗纖維化作用可顯著降低肺組織的纖維化程度，對於瘢痕的防治具有良好的實用前景。
抗卡氏肺孢子蟲肺炎
青蒿素還能破壞卡氏肺孢子蟲的膜結構，引起空泡、線粒體腫脹、核膜破裂、內質網腫脹、包囊溶解破壞等超微結構變化，從而對抗卡氏肺孢子蟲肺炎。
胚胎毒性
青蒿素類藥物對胚胎具有較高的選擇性毒性，較低劑量可殺死胚胎並導致流產，有可能開發為人工流產藥物。
抗糖尿病藥
2016 12 1，美國《細胞》雜誌在線發表的壹項研究表明，這種藥物也可能挽救糖尿病患者。奧地利科學院CeMM分子醫學研究中心的科學家發現，青蒿素可以將產生胰高血糖素的細胞“轉化”為產生胰島素的細胞。青蒿素與壹種叫做gephyrin的蛋白質結合。Gephyrin可以激活細胞信號的主開關——GABA受體。隨後，許多生化反應發生變化，導致胰島素的產生。另壹項研究表明，註射GABA也可以導致小鼠模型中細胞向細胞的轉化，表明這兩種物質的作用機制相同。然而，青蒿素的長期效果需要進壹步的測試。