近日，據國外媒體報道，美國肯塔基大學醫學院研究人員發表在《人類分子遺傳學》上的壹項新研究指出，氨基糖苷類抗生素可能是壹種很有前景的治療額顳葉癡呆的方法。
額顳葉癡呆是僅次於阿爾茨海默病的第二常見癡呆，也是最常見的早發性癡呆。它通常始於40歲至65歲之間，影響大腦的額葉和顳葉，導致行為改變，說話和寫作困難，記憶力下降。
額顳葉癡呆患者的壹個亞群有壹種特殊的基因突變，這種突變阻止腦細胞產生壹種叫做顆粒蛋白前體的蛋白質。雖然目前對顆粒蛋白前體的認識還不夠深入，但其缺乏與疾病有關。
研究小組發現，在這種突變的神經元細胞中加入氨基糖苷類抗生素後，這些細胞開始通過跳躍突變來制造全長顆粒蛋白前體。
慶大黴素和G418是兩種特殊的氨基糖苷類抗生素，可有效固定突變和制造功能性顆粒蛋白前體。在受影響的細胞中加入慶大黴素或G418分子後，顆粒蛋白前體的蛋白水平可恢復到50-60%。
研究人員表示，這將有望用於藥物研發。目前，對任何類型的癡呆癥都沒有有效的治療方法。在這項臨床前概念驗證研究之後，下壹步是研究抗生素對導致額顳葉癡呆的突變小鼠的影響。
另壹個關鍵點是，有可能從慶大黴素和G418中開發出新的更安全、更有效的化合物。慶大黴素雖然是FDA批準的藥物，但由於涉及到很多副作用，臨床使用受到限制。
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