視網膜母細胞瘤作為壹種遺傳性眼內惡性腫瘤，影響兒童的生活、視力、容貌和心理發育。診斷涉及眼科、兒科、產科，治療涉及眼科、腫瘤科(放化療)、兒科、麻醉科。因此，在視網膜母細胞瘤的治療中，必須強調多學科、多中心的合作。視網膜母細胞瘤的治療目標是先救人，再保留眼球和部分視力。治療的原則應該是根據眼睛和全身被腫瘤侵犯的情況。方法的選擇應根據腫瘤的大小和範圍，單側或雙側和病人的壹般情況。
常用的治療方法有手術(包括眼球剜出術和眶內容物摘除)、外放射治療、局部治療(光凝術、冷凍治療、熱療、淺層鞏膜粘連放療)和化療。近10年來，國際上對視網膜母細胞瘤的治療觀念逐漸發生了很大變化，主要表現在化療聯合系列侵襲性局部治療(SALT)逐漸上升為壹線治療，而體外放療降為二線治療，眼球摘除為三線治療。這壹變化被認為開創了視網膜母細胞瘤治療的新時代。壹般來說，對於壹般情況良好、病竈局限的眼內視網膜母細胞瘤(Re 1 ~ 4級)，無論單眼還是雙眼，均可選擇局部治療或化療聯合局部治療；對於病變較大的眼內視網膜母細胞瘤(RE4 ~ 5級)，或腫瘤已擴散至眼外者，可選擇手術治療，必要時可配合外部放化療。遺傳性視網膜母細胞瘤應避免外部放療。
1.單純化療不能完全治愈視網膜母細胞瘤，但往往可以顯著縮小腫瘤體積(稱為化學減容)，減少繼發性視網膜脫離的復位和轉移，從而可以實施局部治療。對於遺傳性視網膜母細胞瘤，化療還可以防止出現新的腫瘤病竈和繼發惡性腫瘤(尤其是顱內三邊視網膜母細胞瘤)。目前常與局部治療聯合使用，治療眼內期視網膜母細胞瘤。常用藥物有長春新堿、依托泊苷、卡鉑、環磷酰胺、環孢素A等。常用的方案是VEC方案，即長春新堿、依托泊苷、卡鉑聯合治療6個療程，每個療程2天，療程間隔3周。因為視網膜母細胞瘤容易產生耐藥性，有時短期內加用大劑量環孢素A就可以逆轉。每個療程開始前1 ~ 3天進行麻醉下檢查(EUA)，記錄病情變化。同時，視網膜冷凍治療增加化學藥物在眼部的蓄積是可行的。壹般2 ~ 3個療程後，腫瘤會明顯縮小。此時，局部治療(如光凝和冷凍治療)將與EUA同時開始。6個療程後，每3 ~ 6周應進行1次EUA，記錄病情變化或局部治療效果。病情穩定後，EUA間期逐漸延長。該治療方案可使約80%的RE1 ~ 3級患者和30%的RE4 ~ 5級患者免於體外放療和剜除，但對玻璃體腔和視網膜下間隙內擴散的腫瘤細胞無效。
對於眼外肌期和全身轉移期的視網膜母細胞瘤，化療往往與手術治療(包括眼球和眼眶內容物剜除)和外放射治療相結合。對於有脈絡膜、鞏膜和篩板轉移的病例，化療可以防止腫瘤進壹步向全身轉移。對於有全身轉移的視網膜母細胞瘤，可以進行大劑量化療聯合自體幹細胞拯救(ASCR):首先進行常規化療，減少骨髓和血液中可能存在的腫瘤細胞；然後從骨髓或血液中收集造血幹細胞冷凍保存；然後進行大劑量化療，最後重新輸註冷凍的自體幹細胞，恢復被抑制的造血系統。視網膜母細胞瘤的化療往往會產生全身性副作用，臨床應用需要兒科醫生和腫瘤醫生的配合。
2.局部治療局部治療在視網膜母細胞瘤的治療中變得越來越重要。其效果與腫瘤的厚度密切相關。壹般認為4mm為較大腫瘤，局部治療必須結合化療。常用的局部治療有以下四種方法:
(1)光凝治療:光凝治療是將強光源發出的光通過光學系統聚焦在視網膜的腫瘤區域，通過光熱凝固(75℃左右)切斷腫瘤的血管，或直接凝固腫瘤組織表面，促使腫瘤細胞壞死萎縮。主要適用於不侵犯視盤、黃斑中心凹、脈絡膜和玻璃體的局限性小腫瘤。常用的有532nm間接激光、1064nm連續波長Nd: YAG間接激光、810nm間接激光和810nm二極管直接激光。方法是在腫瘤周圍燒灼2次，能量要達到能使附近視網膜變白，閉塞供應腫瘤的血管，但不能破壞布魯赫膜，以免腫瘤細胞擴散到脈絡膜，日後產生脈絡膜新生血管。腫瘤表面可以同時進行光凝，但要用大光斑，防止腫瘤細胞擴散到玻璃體腔。較大的腫瘤可以進行多次光凝，經過幾周的治療，腫瘤可以消退為平坦的疤痕。
(2)冷凍治療:化療前24小時冷凍治療可顯著提高玻璃體內化療藥物的濃度。冷凍治療適用於較小的腫瘤，尤其是難以通過放射和光凝治療的赤道前周圍腫瘤。冷凍溫度應為-110 ~-90℃，每個冷凍點連續冷凍1min，解凍1min，如此循環三次。腫瘤包含在冷凍的冰球中，解凍時尖銳的冰晶會破壞腫瘤結構。有效治療壹般需要2 ~ 3周，腫瘤消退，脈絡膜萎縮，形成色素包圍的扁平瘢痕組織。應該註意的是，冷凍治療容易並發視網膜脫離。
(3)熱療:用激光將腫瘤局部溫度升高到45℃左右，可增加卡鉑對視網膜母細胞瘤的殺傷作用。常用二極管紅外激光連接手術顯微鏡或間接檢眼鏡，光斑直徑0.4 ~ 2.0 mm，能量150 ~ 1500 MW，持續時間10 ~ 20min。大約80%的眼內視網膜母細胞瘤可以得到控制。
(4)淺層鞏膜貼敷放療:適用於直徑>；其他局部治療失敗的65438±00mm腫瘤例。目前主要使用60CO、125I貼片，縫在腫瘤對應的鞏膜面，放置7天，釋放3.0 ~ 4.0 Gy後手術取出。
3.視網膜母細胞瘤(尤其是未分化視網膜母細胞瘤)的體外放射治療對放射治療敏感，因此放射治療是該病的有效治療方法。然而，體外放射治療可顯著增加第二惡性腫瘤的發病率，並常引起面部畸形、幹眼癥、放射性白內障、放射性視網膜病變等。目前僅用於廣泛玻璃體或視網膜下播散(RE5期)或其他治療失敗的患者。常用的有60CO治療機和電子加速器，通過眼前部或顳側照射，總劑量35 ~ 40Gy。
4.外科療法
(1)剜除術:腫瘤充滿眼球，有向視神經、脈絡膜轉移的危險，保留有用視力無望(RE4 ~ 5期)，或合並新生血管性青光眼患者首選剜除術。操作要非常輕柔，防止腫瘤細胞進入血液循環，盡可能長時間切除視神經，不小於10 mm，摘除後可植入活動義眼。
(2)眶內容剜除術:若腫瘤擴散至鞏膜或視神經，眶內容剜除術可行，術後應配合放化療。
5.光動力療法。
6.免疫療法。
(2)預後
1.生命預後在過去的200年裏，視網膜母細胞瘤的生命預後有了很大的改善。1世紀前，死亡率為100%。由於診療技術的提高，歐美等工業國家該病死亡率已降至5%以下。生命的預後與多種因素有關，如腫瘤的大小、部位、診療時間、治療措施是否合理等。預後還與組織學變化有關。壹般來說，分化程度好的預後比分化程度低的好。將腫瘤限制在視網膜內比侵犯脈絡膜和視神經或有眼外擴散更好。死因分析顯示，50%的患者死於腫瘤的眼外轉移，50%是由於第二惡性腫瘤的發生。
2.視力預後單眼患者健眼視力預後良好。患眼摘除或治療後，另壹只眼應定期檢查。大多數孩子成年後視力都很好。雙眼患者的視力預後取決於病變範圍和治療效果。如果腫瘤很小，沒有侵犯視盤或黃斑中心凹，治療後可以期望獲得更好的視力。如果腫瘤侵犯視盤或黃斑中心凹，即使腫瘤成功治愈，視力預後也不好。