(1)糖皮質激素
這種藥物是治療ITP的首選藥物。激素的作用機制是抑制單核巨噬細胞的Fc和C3b受體，從而降低對包被抗體的血小板的吞噬和清除。抑制粒細胞對包被抗體的血小板的粘附和吞噬作用；增強毛細管阻力，降低毛細管滲透性；抑制抗血小板抗體的產生；抑制抗原抗體反應並釋放結合的抗體。劑量:壹般患者給予潑尼松(0.75 ~ 1mg/(kg·d)，重癥患者可給予潑尼松(1.5 ~ 2mg/(kg·d)。服用1 ~ 2天後可改善出血癥狀，可連續使用3 ~ 6天。3 ~ 6周後，逐漸減少潑尼松，直至血小板最低劑量達到安全水平。如果這種減少伴隨著血小板計數的減少，找出維持治療的最小治療劑量。嚴重者可用氫化可的松或甲潑尼龍(甲基強的松龍)短期靜脈滴註。
因為大部分患兒可以自愈，所以在兒童期發病早期是否使用皮質類固醇，是否可以預防顱內出血仍有爭論。有報道稱潑尼松不能降低急性ⅱ P至慢性ⅱ P的發生率，也不能預防顱內出血。盡管如此，對於嚴重出血的患兒，激素仍是急救藥物的首選。
(2)達那唑
是壹種弱雄激素作用的蛋白質合成制劑。其機制可能是免疫調節，影響單核巨噬細胞中Fc受體或T4/T8的數量和比例，減少抗體產生。有效率可達10% ~ 60%，對某些難治病例也可能有效。與皮質類固醇合用時有協同作用，故同時服用小劑量潑尼松和達那唑，常用於潑尼松治療有效後血小板下降的患者。對老年女性患者的療效優於年輕人。原因可能是年輕女性分泌的雌激素多，中和了達那唑的作用，而老年女性和男性分泌的雌激素少，所以達那唑的作用更容易顯現。
達那唑對壹些難治性ITP也有效。劑量200mg，每日2 ~ 4次，療程兩個月以上。它的主要副作用是肝功能受損。可以用另壹種雄激素stanol(康力龍)代替，效果相似，劑量2mg，每日3次。
(3)其他免疫抑制劑
皮質類固醇或脾切除術後療效不佳的慢性ITP患者，或不適合皮質類固醇和脾切除術的患者，可以用免疫抑制劑治療。常用藥物有長春新堿、環磷酰胺、硫唑嘌呤和環孢素a，對於難治和復發患者，也可采用聯合化療，如COP方案。
①長春新堿(VCR):每周1 ~ 2 mg，靜脈註射或靜脈滴註8小時以上。壹般血小板在1 ~ 2周用藥後恢復，但停藥後大多復發，可每周1次，每3 ~ 6周治療壹次。長期使用長春新堿可引起周圍神經病變，應間斷或短時間使用。
②環磷酰胺(CTX):口服2mg/(kg·d)，或靜脈註射400 ~ 600 mg，每1 ~ 2周1次。壹般3 ~ 6周見效，但可間斷給藥維持。完全緩解率為25% ~ 40%。
環磷酰胺和潑尼松也有協同作用，可以聯合使用。
如果長期使用環磷酰胺，少數患者可誘發腫瘤，應避免使用。
③硫唑嘌呤(伊木蘭):劑量為2 ~ 4 mg/kg，口服。壹般需要幾個月才能看到療效。該藥安全，可長期維持，可與強的松合用。有血小板減少甚至再生障礙性貧血的報道，要定期追蹤血象。
④環孢素A(CsA):環孢素A是壹種強效免疫抑制劑，可能通過幹擾T淋巴細胞釋放的白細胞介素-2(IL-2)的功能，阻斷T淋巴細胞介導的異常免疫反應。
Th細胞是環孢素a的主要靶細胞，劑量:2.5 ~ 5mg(/kg·d)，口服3個月以上。應註意環孢素A的副作用，如胃腸道反應、疲勞、肌肉和關節痛、震顫、感覺異常、多毛、水腫、牙齦增生、高血壓、肝腎功能損害等。，壹般為輕度、短暫，停藥後可逆轉。其中腎損害為主要不良反應，應監測血藥濃度和腎功能。這種藥物壹般作為難治性ITP的備用藥物，據報道有效率約為80%。
(4)γ免疫球蛋白
靜脈輸註大劑量人免疫球蛋白(IgG)可作為強的松或脾切除術，或脾切除術後復發和大出血的急救措施。
劑量為0.4g/(kg·d)連用3-5天，或0.05-0.15g/(kg·d)連用5天，然後每1-2周用藥壹次，可取得較好療效。治療後，80%以上的患者血小板升至50×109/L以上，並維持數日至數十天。副作用很少。人免疫球蛋白(IgG)的作用機制尚未完全闡明，有公認的單核巨噬細胞系統Fc受體阻斷學說、免疫清除和免疫調節幹擾學說。
(5)脾切除術
脾臟是產生抗血小板抗體，破壞被抗體覆蓋的血小板的主要場所。
因此，脾切除術被認為是僅次於皮質類固醇的主要治療方法。
脾切除術適用於藥物不能穩定病情，出血持續並威脅生命的患者。但18以下的患者壹般暫時不做脾切除術，因為可能會出現反復感染。術前可輸註血小板或靜脈輸註人丙種球蛋白，使血小板處於安全水平，然後進行脾切除。近年來，有報道稱腹腔鏡脾切除術可顯著減少手術並發癥。多數患者術後10天內血小板升高，部分患者血小板急劇升高至1000×109/L以上，但血栓形成的風險並未增加。脾切除有效率90%左右，完全緩解率70%左右，持續完全緩解率可達45% ~ 60%。約10%患者術後復發，原因可能是副脾未切除(約10%)，術中植入部分脾組織，免疫系統其他部位產生抗血小板抗體。據報道，對於初始糖皮質激素或人免疫球蛋白(IgG)治療有效的患者，脾切除術具有較高的完全緩解率。雖然部分患者脾切除術後療效不佳，但皮質類固醇治療仍然有效，且用量減少。
(6)血小板輸註
適用於粘膜出血嚴重或危及生命的顱內出血患者。血小板輸註的有效時間為1 ~ 3天。為達到止血效果，必要時可分3天輸註1次。
患者反復輸註不同相容抗原的血小板後，可產生相應的同源抗體，發生血小板輸註反應，並感到寒熱。輸入的血小板也會很快被破壞，使治療無效。
(7)抗Rh(D)抗體
劑量為50 ~ 75g/kg，單次給藥或間歇重復給藥。對Rh(D)(+)患者的有效率可達70%。其機制是誘導輕微的溶血反應，從而減少吞噬細胞對抗體包被血小板的破壞。缺點是對Rh(D)(-)患者無效，會出現輕微的異源性溶血。大約3%的患者會出現頭痛、惡心、寒戰和發燒。
(8)利妥昔單抗(抗CD20單克隆抗體；美羅華)
用法:375mg/m2，靜脈滴註，1次/周，持續四周。據報道，耐火ITP有效率為52%，但價格非常昂貴。作用機制是抑制產生抗血小板自身抗體的異常B淋巴細胞。
(9)幹擾素α
近年來，幹擾素α也被用於治療成人難治性ITP，並取得了壹定的效果。
每次用量300萬U，每天或隔日皮下註射，有效率42% ~ 84%。其作用機制尚不清楚，可能是對B淋巴細胞功能和進行性免疫調節的影響。副作用是有時會導致血小板下降，加重出血。
(10)自體造血幹細胞移植
Nakamura Nakamura等報道14例慢性難治性ITP患者(其中部分為Evans綜合征)接受了自體造血幹細胞移植，移植細胞為純化的CD34+細胞(T-耗竭淋巴細胞和B-淋巴細胞)。預處理方案為環磷酰胺50m g/(kg·d)4天，平均造血恢復時間為9天。隨訪4年，完全緩解率為42.86%，部分緩解率為14.29%。