甲基斑蝥素來源於中藥斑蝥素。斑蝥是壹種毒蟲，有攻毒、蝕瘡、化瘀、散結的功效。但由於毒性較強，不適合直接用斑蝥治病。
斑蝥素的主要藥用成分是斑蝥素，對白血病、結腸癌、肝癌、膀胱癌、乳腺癌等癌癥有很好的抗癌作用，但斑蝥素毒副作用大。通過對斑蝥素的提取、分析和化學結構修飾，研制出壹種低毒高效的抗腫瘤藥物——甲基斑蝥素。
甲基斑蝥素片的主要成分是甲基斑蝥素。甲基斑蝥素口服後可迅速分布於機體各組織，特別是肝臟和膽汁中，與腫瘤組織相容，能很好地發揮藥效。能抑制癌細胞DNA合成，幹擾細胞分裂的M期，促進腫瘤細胞雕亡。此外，甲基斑蝥素能增強巨噬細胞的吞噬功能，從而增強機體免疫力。
甲基斑蝥素片能改善晚期肝癌患者的臨床癥狀和生活質量。