MDS屬中醫“虛熱”，“血癥”，“內傷發熱”，“瘀癥”範疇。
病因
MDS的病因尚不明確，推測是由於生物，化學，或物理等因素引起基因突變，染色體異常使某個惡變的細胞克隆性增生。業已公認，誘變劑如病毒，某些藥物（如化療藥），輻射（放療），工業反應劑（如苯，聚乙烯）以及環境汙染等的可致癌作用，誘變劑可引起染色體的重排或基因重排，也可能只引起基因表達的改變導致MDS．
MDS和急性白血病壹樣，是由壹個異常的造血幹細胞衍生的惡性克隆發展起來的“克隆性疾病”。主要累及髓系細胞，使骨髓粒，紅及巨三系細胞無效病態造血，其雕亡細胞數量明顯增加。
分型
MDS分為原發性與繼發性
臨床表現
〖癥狀〗 MDS通常起病緩慢，少數起病急劇。壹般從發病開始轉化為白血病，在壹年之內約由50％以上。貧血患者占90％。常為中度貧血，表現為面色蒼白，頭暈乏力，活動後心悸氣短等。發熱占50%，其中原因不明性發熱占10％～15％，感染部位以呼吸道，肛門周圍和泌尿系為多。出血占20％，常見於呼吸道，消化道，也由顱內出血者，早期的出血癥狀較輕，多為皮膚粘膜出血，牙齦出血或鼻衄，女性患者可有月經過多。晚期出血趨勢加重， 腦出血成為患者死亡的主要原因之壹。
〖體癥〗 壹般無特殊體征，僅少數病例有肝，脾，淋巴結腫大，脾臟腫大者常為中，輕度。晚期可有胸骨壓痛。
〖常見並發癥〗
感染：急性白血病 MDS中RA,RAS型演變為急性髓細胞白血病的發生率約為13％，此組病例生存期達50個月；MDS中RAEB與CMML組中則有35％～40％演變為急性髓細胞白血病，中位生存期僅14～16個月，RAEB-T演變位急性白血病，中位生存期為三個月。
出血： 約 20％的MDS患者有出血表現，常見於皮膚，呼吸道，消化道等，也有顱內出血者。
診斷標準
1、臨床表現 以貧血癥狀為主，可兼有發熱或出血。
2、血象 全細胞減少，或任壹，二系細胞減少，可有巨大紅細胞，巨大血小板，有核紅細胞等病態造血表現．
3、骨髓象 有三系或二系，或任壹系血細胞的病態造血，或是淋巴樣小巨核細胞
4、除外其他伴有病態造血的疾病。
5、法美英（ FAB）協作組將MDS分為五型。
常規治療
目前臨床上壹般是在西醫明確診斷的基礎上進行辨證治療。 MDS-RA,RAS兩型多見氣血兩虛，氣陰兩虛，脾腎陽虛；RAEB則多見肝腎陰虛；RAEB-T型則多將見於痰瘀互阻瘀血證候。所以治療應按不同的臨床表現和不同的階段進行。
MDS由於分期不同，治療上應隨患者的病情采用相應的不同的治療對策。RA,RAS以貧血為主癥，此時采用藥物刺激骨髓造血為主，兼以誘導分化劑治療；RAEB患者以小劑量化療或加誘導分化劑治療；而容易轉化為急性白血病的RAEB-T應采用類似急性白血病的常規聯合化療為主的治療。
〖刺激素造血劑〗
適用於 RA,RAS型。
1、康力龍 6～8mg/d，分次服用，療程至少3個月，最長可服壹年以上。部分患者肝功能會受損，可合並使用聯苯雙酯。若因肝功能受損多次停藥者，可改用丙酸睪丸酮肌內註射，每日50～100mg，連續治療半年以上方可判斷療效。
2、潑尼松 30～40mg/d,分次服用，適用於MDS合並溶血。
〖誘導分化劑〗
1、維甲酸類
（1） 全反式維甲酸：30～60，分3次口服，療程應在3個月以上，對RA較好，
（2）順式維甲酸：
（3）分3次口服，療程至少3個月。
2、主要副作用為口唇幹燥，皮膚過度角化，關結肌肉疼痛，肝功能傷害。為可逆性改變，與劑量相關。
3、聯合化療，對年齡小於 60歲，白細胞計數偏高的高維MDS患者，可采用聯合化療。可先用急性髓細胞性白血病（AML）化療方案.
MDS患者絕大多數表現為血象二系或全細胞減少，對化療耐受性差約3/1病例死於骨髓衰竭有關的並發癥，1/2轉變為急性白血比病，應根據MDS患者的分型，血象，年齡，壹般狀況，骨髓幼稚細胞數等進行個體化治療。
低危MDS：低危MDS主要包括RA及RAS.骨髓幼稚細胞≥0.03,可采取以誘導分化加骨髓造血為主的治療方案 。
高危 MDS:高危MDS主要包括RAEB,RAEB-T,CMML.年齡小於45歲，可采取以聯合化療加骨髓移植或外周造血幹細胞移植為主的治療方案，
骨髓移植 若患者年齡小於 30歲，化療能取得緩解，無骨髓纖維化，且有HLA配型相合得供髓源（最好是同胞兄弟姐妹）則可選擇做骨髓移植，目前多采用外血幹細胞移植來代替骨髓造血幹細胞移植。
骨髓增生異常綜合征中醫治療主要在於中醫的“瘀證”範疇上，壹些中草藥在此方面顯現了很大的作用。
預後與轉歸
MDS是壹組後天異質性造血細胞發育異常的疾病。部分病人可以轉化為急性白血病 。MDS的預後，與年齡和體征，FAB分型，外周血象和骨髓象，染色體異常有關。年齡和體征與預後：本病好發 於中年已上，老年人患MDS的預後比中年人差，MDS患者有嚴重貧血，廣泛出血，肝脾明顯腫大者療效也不佳。 FAB分型與預後：MDS的FAB分型對預後有很大的意義。如果MDS患者進行性全血細胞減少，提示病情惡化，多數病人預後不良，壹般低危組（RA,RAS）患者的生存期長於高危組，RA和RAS二型，發展成為白血病的的比例較低，中數生存期也較長。（RA RAEB,REEB-T或CMML這三型的發生率較高），中數生存期較短。
外周血象和骨髓象與預後；在 MDS-RA.RAS患者中，外周血中可見到有核紅細胞，假性pelger-Huet異常，淋巴樣的小巨核細胞等，同時伴有原始及幼稚細胞的比例增多。這重情況易轉化為白血病。MDS患者血象中出現原始細胞或骨髓中原始細胞>=0.05，均提示預後不良。 在 RAEB-T亞型中，血象骨髓象中原幼細胞內AUER小體陽性的患者完全緩解率比AUER小體陰性的患者要高，生存期也較長。
染色體異常與預後： MDS是多能造血幹細胞的異常，從異常幹細胞產生的病態血細胞都是克隆的，伴有染色體核型異常的MDS患者，中數生存期都較短，特別是有復雜染色體異常的，預後更差。
MDS的轉歸不外三種情況：好轉，緩解，惡化。轉歸傾向的關鍵，在於體質的強弱，脾腎的盛衰，肝氣的調達。壹幫般在RA,RAS二型中，如果體質素虛，虛損不重脾腎未衰，情誌暢達，通過調理，臟腑間的病理性乘侮現象，逐漸轉變為生理性生克制化關系，各種癥狀逐步緩解，漸歸穩定，甚至好轉，MDS屬痼疾難證其好轉過程是很長的，中醫的治療和防護當以年月計，切不可稍好轉，冒然停止調治，導致復發。
難點與對策
普遍認為 MDS的本質是壹種造血細胞逐步由正常至間變，進而向白血病轉化並同時伴有形態學改變（病態造血)和造血功能異常(無效造血)的疾病，即良性，間變和惡性造血克隆在MDS***存。病因，病機，轉白規律乃致診斷和治療等壹系列問題都是難點。 難點之壹： MDS的診斷
由於臨床表現的復雜性（如病態造血可有可無），形態學技術的局限性，臨床醫師對 MDS的認識缺乏正確性，臨床MDS的誤診，漏診不鮮見。這是當前亟待解決的難點。為此，在以下方面應加強和努力。
1、保證 MDS診斷的可靠性.
2、註意鑒別診斷， MDS的排除診斷應包括有關溶血性貧血，再生障礙性貧血惡性腫瘤，肝病，腎病，免疫系統疾病及結核病的檢查。
難點之二：對 MDS卻乏有效的治療方法
如何減少或延緩 MDS病人向急性白血病轉化是治療的壹大難點。目前對不同類型的MDS，采用相應的不同治療對策
MDS有三種轉規;好轉，纏綿，惡化，轉規頃向的關鍵，在於是否堅持合理科學的治療。體質的強弱，脾腎的盛衰，肝氣的調達。因此，對於各型MDS的治療應采用綜合或中西醫結合的措施治療，具體包括：西醫刺激骨髓造血（RA,RAS型）誘導分化(RA,RAA,RAEB）小劑量化療（RAEB型），聯合化療（RAEB-T）,中醫辨證論治，飲食調理，生活調理，精神調理，通過中西醫綜合治療以期抑制骨髓病態造血，提高機體免疫功能，從而使MDS好轉，減少或延緩惡化．
康復指導
1、註意營養 合理調配飲食，對肉類，蛋類，新鮮蔬菜的攝取要全面，不要偏食。
2、忌口，雞屬陽，動風。 MDS虛實夾雜，邪毒內壅助火動風之品宜忌。特別是陰虛火旺，出血,痰濕交阻者尤要註意。
3、冬蟲夏草燉鴨 冬蟲夏草 5g，鴨75g，生姜3片，黃酒5g，水200ml,適加鹽油調味，文火燉兩小時，飲湯食肉。治療MDS氣陰不足，神疲乏力，舌淡紅，脈細者。
4、精神調理 肝氣郁結與 MDS的發病關系密切，有資料提出MDS發病前有長達半年以上的較嚴重的精神刺激，因此提倡虛懷若谷，胸襟開闊，提高修養，在疾病調制的過程中易非常關鍵。
研究進展
國內外近年來對細胞雕亡的研究， 細胞雕亡與 MDS病程演變，已有大量證據表明正常血細胞轉變為增生異常的血細胞，在轉變為白血病細胞，是壹個需要壹系列移傳損傷累積的多步逐過程。初步研究提示造血從正常的多克隆性轉變為增生的單克隆性可能是起始步驟，某些癌因素的激活和腫瘤的抑制基因的失活，以及壹些獲得性染色體改變及所引起的基因異常改變可能是增生異常的單克隆造血獲得生長增殖優勢和進壹步惡變所必須的。常規的骨髓增生異常綜合癥的治療屬於“急功近利式”的治療，而化療對於正常細胞屬於毒性治療，其藥物屬化學單體，作用於細胞代謝某壹環節，毒副作用大，作用單壹。現代中藥通過多種活性理血因子作用病變的不同部位，病理的不同階段及發病的不同特點，進行多層次、多靶點清髓理血，從根本上達到治療的目的。
名醫論壇
黃建教授等從證候，病癥名，病因病機，治療規律，常見藥物幾方面，對中醫藥防治 MDS的研究現狀，優勢及存在問題進行了探討。認為本病作為中醫的病癥，病因無非內因，外因，和不內外因三方面，辨病應考慮到疾病和所出現的臨床癥狀，壹般以補虛治本為主，結合本病惡性性質及臨床分型，，分別以清熱解毒，活血化瘀，消癓祛痰，抑癌抗癌藥物以顧其標，中醫藥治療本病有壹定的臨床療效，特別對MDS的RA，RAS療效是肯定的，中醫藥能明顯改善患者臨床癥狀，提高周圍血象和生存質量，降低白血病的轉化速度和轉化來率，目前文獻中的療效評定標準，，都是以血紅蛋白治值、白細胞、血小板計數及骨髓幼稚細胞數目為依據，這是補全面的。
黃建等建議今後在中藥防治MDS依據中，要以中藥理論以指導，開展跨區域的大協作，在開展流行病學調查研究的基礎上，研討病因病機，研究辨證論治規律，制定符合中醫藥理論的臨床療效評定標準，使中藥防治MDS研究形成規範化。同時建議把探索建立MDS動物模型合改善MDS患者骨髓巨核系病態造血以及提高患者周圍血小板數值作為中醫藥研究的突破口。
成功案例
黃健醫案 -----邪蘊腎虛淤血
國醫病案號：9902514
李 **，女，25歲，未婚，工人。
患者 3年來頭暈、乏力、心悸逐漸加重，月經量亦較多。查體溪貧血貌，頜下淋巴結腫大，約0．7cm×0.5cm，有輕度壓痛，胸骨壓痛，余無殊。舌淡，苔薄黃，脈細。
血象：Hb80g/L, Ret1.5%, WBC3.2×109/L ,M5%, PLT79×109/L.
骨髓：增生明顯活躍，紅系增生活躍，原紅細胞以下各期細胞均見，比值略高，形態無明顯異常；全片見巨核細胞4個，血小板偏少。
[診斷]骨髓異常綜合征（難治性貧血伴原始細胞過多）。
[辨證] 邪蘊腎虛瘀血型虛勞癥
[治法] 解毒補腎、清髓活血
[方藥] 康血寧 V 號+康血寧輔藥 VI 號（加減頭發七、天蓮草等）
服藥三個療程後，癥狀明顯好轉，頭暈、乏力、心悸明顯減輕。 HB升至105/，WBC 38 × 109/L，82 ×109/L。骨髓原粒與幼粒合計占8%。好轉出院，仍續用上方。定期復查，至盡五年病情穩定，壹切如常。
經驗體會
中醫首重辨證治療，根據患者虛實兼夾，標本緩急的情況進行治療
1、辨虛實，攻補並施 MDS的病機施正不勝邪，本虛虛標實，臨床時必須謹查病機，時辨虛實，當攻則攻，當不則補，扶正勿忘祛邪，攻邪當記補虛，攻補兼施，才能切中病機，使本病的治療少走彎路。
2、重變證，急則治標，在MDS的治療過程中，常發生發熱，出血，貧血，頭痛及惡心嘔吐等各種變證，且來勢塊，病情急。如處理補當或補及時，將會影響療效，甚至造成死亡。這就要求我們必須分清證候的標本緩急，“急則治其標”，緩則治其本。如化療後出現高熱或出血，當先給予清熱解毒涼血治療以治其“標”,待出血止，高熱退後在宜治其“本”，或益氣養血，或滋補肝腎等，這樣往往會收到事事半功倍的療效
3、求療效，中西互參，疾病早期，在辨證論治基礎上可加雄激素，維生素 B6，維甲酸等藥物。晚期宜適當配合小劑量化療並加強支持療法，這樣，中西互參，辨證辨病結合就會有相得益彰得療效，為本病得治療開辟新途徑。
4、瀉相火，調陰陽 MDS得病機關鍵是相火妄動，治當瀉相火，調陰陽，這樣明確了發病機理，在臨床治療上就能夠辨證求本，把握病理實質，有的放矢，使中醫藥在MDS這個疾病上有新的突破