從理論上來說，臨床合理用藥的目的是為了在充分發揮藥物療效的同時，盡量避免或減少藥物的不良反應。但這壹要求還不夠具體，醫師開具處方和藥師調劑處方時要做到合理用藥，應當遵循“安全性、有效性、經濟性、適當性”四大用藥原則。
安全性 用藥的安全性是指要求使用的藥品質量合格、毒性低、副作用小、風險小。用藥首先強調的是安全性，只有在這個前提下，才能談到合理的用藥。安全用藥的目的在於用最小的治療風險使患者獲得最佳的治療效果。為保證用藥安全性，可以依據國家食品藥品監督管理局發布的《藥品不良反應信息通報》及各醫療機構的藥品不良反應報告等進行選擇，慎用藥品不良反應報告較多、臨床毒副作用較大的品種。
如小兒用中成藥中的小兒化毒散（含有雄黃）和壹撚金（含有朱砂），可能引起患兒砷中毒或汞中毒，因此兒童使用時應該註意其毒性。如果長期或過量服用影響其安全性，就屬於不合理用藥了。 此外，在需要聯合使用多種藥物的情況下，還必須註意聯合用藥時的配伍禁忌，避免毒、副作用的疊加，如兩類都對腎臟有毒性的藥物應盡量避免同時使用。
有效性 用藥的有效性是指治療疾病時，應有針對性地選擇藥物，做到辨明病癥、對癥下藥、因病施治。藥物的有效性是選擇藥物的關鍵。臨床上，藥物的有效性可分為：消除致病原，治愈疾病；延緩疾病的進程；緩解疾病的臨床癥狀；預防疾病的發生；調節人體生理功能；避免不良反應的發生。臨床判斷藥物有效性包括治愈、顯效、好轉、無效等。
目前，由於藥品說明書的適應證過多，用藥後療效不突出或不確切的情況不在少數，應註意避免由此引起的臨床藥物濫用問題，不能只憑自我感覺、經驗或醫藥代表的宣傳。如選擇抗菌藥物抗感染治療