這是首個在KRAS突變的非小細胞肺癌適應癥中獲得突破性療法認定的新藥，標誌著基於KRAS突變的非小細胞肺癌靶向療法翻開了新的篇章。
疾病控制率為88.1%，無進展生存期為6.3個月
根據9月份發表在《新英格蘭醫學雜誌》上的CodeBreaK100壹期試驗結果，在59例KRAS G12C突變的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌患者中，索托拉西布治療的臨床緩解率為32.2%，疾病控制率為88.1%。在59例KRAS G12C突變的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌患者中，臨床緩解率為32.2%，疾病控制率為88.1%，中位無進展生存期為6.3個月，71.2%的患者觀察到腫瘤病竈縮小。
在960毫克劑量組（19名患者）中，索托拉西布治療的總緩解率為35.3%，中位緩解期為10.9個月，疾病控制率為91.2%。
在安全性方面，所有患者均未觀察到劑量限制性毒性反應，也沒有治療相關死亡病例。18.4%的患者出現3級或更高的治療相關不良事件，最常見的3級不良事件是ALK升高和腹瀉（10.2%，6/59），其次是天冬氨酸氨基轉移酶升高（5.1%，3/59）。
受試患者的中位年齡為68歲，所有患者以前都接受過至少壹種含鉑化療方案的治療，其中大多數人以前還接受過免疫檢查點抑制劑的治療。
最 "難治 "的基因突變？突破性藥物打破治療困境
KRAS突變是非小細胞肺癌中壹種非常重要的突變類型，檢出率約為20%。然而，目前臨床上還沒有直接針對KRAS的抑制藥物，主要的研究方向集中在KRAS的下遊通路，如MET。
作為驅動基因，KRAS突變發生在腫瘤惡變的早期，約30%至50%的KRAS突變非小細胞肺癌患者表現為肺腺癌。該突變導致的肺癌腦轉移和肺內轉移風險增加，復發風險高，腫瘤侵襲性更強，患者預後更差，原發竈和轉移竈的KRAS突變表達狀態高度壹致。
壹般認為，KRAS基因的表達狀態不會因治療而改變，這壹特點為KRAS成為靶向藥物的目標提供了可能。