50多年前，Waterson和Crick在分子水平上闡述了脫氧核糖核酸(DNA)的雙螺旋結構，這壹重大發現拉開了現代分子生物學革命的序幕。70年代，美國的StanleyBoyer和Herbert Cohen發明了基因重組的方法，這使得在體外表達蛋白成為可能。
值得指出的是，這兩項重大發現均獲得了諾貝爾獎。
基因工程技術包括基因重組、分子克隆、表達純化等核心生物技術。簡單理解，這些技術能夠解決以下問題：如果某段基因編碼的蛋白質分子具有人們需要的功能活性時，可將人們需要的有用基因放到可控的環境中進行大量的擴增，然後將這些基因轉化成相對應高純度有活性的蛋白質。
將生物技術運用在制藥行業就產生了區分於傳統制藥行業的生物制藥業。生物技術對藥物的研發產生了兩個重要的效應。
第壹，人們能夠開發壹種以基因工程合成蛋白質為基礎的完全嶄新的藥品種類。
在人類疾病病理生理中，有壹些疾病是因為體內行駛特定功能的蛋白質在機體內表達量減少，其正常的生理平衡被打破而引起。通過運用基因工程技術在可控環境下大量制備目的蛋白質，並將其使用在病人體內，可以較快速高效的調節病人體內生理環境，達到治愈病狀的效果。新技術的出現造就了壹個全新的行業，80年代開始，幾百家生物技術公司陸續成立並投身到商業研發中。
第二，新技術可以從已知疾病的分子機理上追溯，從而找到或設計出分子“鑰匙”，來開啟疾病的“鎖”，這個方法被稱為“推理式藥物設計法”，它徹底改變了傳統的藥物發明方法。過去，藥物的發明首先需要對大量的有機化合物(稱為文庫)進行隨即的篩選，成功與否在很大程度上是由運氣來決定的。推理式藥物設計法的出現使制藥企業能夠比以往更迅速高效的發現有治療作用的藥物。
簡言之，這些先進技術的運用主要體現在兩個方面，壹種是采用基因工程的加工技術來生產蛋白質，另壹種是以基因和分子生物學領域的先進技術為研究工具，來提高常規“小分子”藥品開發的效率。