康弘藥業為基因治療探索哪些醫藥概念股？

作為壹種新的治療方法，基因治療仍處於發展的早期階段。相對於其他已經積累了大量經驗的生物制品，對腺相關病毒載體生物學特性的認識還有待加深。所以今天，邊肖在這裏整理壹下康弘藥業的相關知識。我們來看看吧！

申請前調整報告策略。

8月8日，康弘藥業宣布撤回壹類新藥的臨床試驗申請。

康弘藥業股份有限公司撤回的KH631眼用註射液是具有自主知識產權的壹類新的1生物藥，用於治療新生血管性(濕性)年齡相關性黃斑變性(nAMD)。公告稱，KH631基於腺相關病毒(AAV)的傳遞系統，換句話說，是壹種治療眼底病的基因治療藥物。

康弘藥業在公告中表示，KH631在組織特異性、免疫原性、表達可控性和感染效率方面具有特征，並在臨床前疾病模型中表現出持續療效。這次撤回臨床試驗申請主要是因為公司申報策略的調整。子公司弘基生物在完成申報策略調整後，將再次提交臨床試驗申請。

記者註意到，在康弘藥業2021的年報中，對KH631的研究進展描述為“順利完成重大藥學和臨床前研究，2022年準備啟動中美新藥臨床研究申請”。公司表示，基因治療領域的創新藥物將為nAMD基因治療領域提供新的治療方案，提升公司在眼科領域的競爭力。

根據杜堯的數據，康弘藥業於2020年2月啟動了KH631的臨床前研究。今年5月7日，接受KH631臨床試驗申請。也就是說，在申請被受理三個月後，康弘藥業宣布撤回申請。其退出的原因是什麽？我應該什麽時候重新提交我的申請？

對此，接近康弘藥業的人士向全國商報記者表示，此次調整主要是由於中美兩國在審核關註點和規則上存在差異，需要確保壹份方案能夠同時滿足中美雙方的需求。

該人士還表示，截至目前，KH631的臨床試驗還未真正開始，預計本月內將重新提交臨床試驗申請。

今年5月，康弘藥業高管在接受《國家商報》面對面采訪時表示，眼底病市場遠未完全開發，相關患者與接受治療的人群之間仍有較大差距。眼病藥物仍處於空白的市場發展期，因此整體市場規模仍處於爬坡過程中。並表示KH631的進度相對領先，公司將繼續探索如何走向國際。

基因治療藥物部的探索階段

基因治療是眼科疾病領域最熱門的賽道之壹，腺相關病毒(AAV)載體在該領域掀起了臨床熱潮。

基因治療藥物對年齡相關性黃斑變性患者意義重大。由於常規的VEGF抗體註射治療需要長期頻繁規律的玻璃體內註射，降低了患者的依從性，增加了治療風險。基因治療可以更好的避免上述弊端。

AAV是壹種無囊膜的細小病毒，作為傳遞系統具有非致病性、高效持續表達、操作簡單、免疫原性低等優點。AAV載體攜帶的治療基因進入細胞後，會被轉錄翻譯成功能蛋白，達到治療壹系列疾病的目的。

根據杜堯的數據，AAV占全球基因治療產品總量的24%。今年7月，羅氏宣布將與AvistaTherapeutics合作開發壹種新的AAV眼部基因治療載體。

然而，在全球範圍內，獲批上市的眼部基因治療產品並不多。公開數據顯示，全球基於AAV的臨床試驗超過200個，但大部分在研項目並不能壹致轉化為臨床結果。這是因為在上遊的開發和下遊的生產過程中仍然存在許多技術挑戰，如何保證活性療效和減少臨床劑量是關鍵問題。如果在控制劑量下不能保證表達水平，可能會降低或失去治療效果，需要重新給藥或造成局部組織損傷。

總之，AAV基因療法仍處於早期發展階段，其潛力才剛剛顯現。大多數公司的R&D項目仍然側重於管道布局。有些產品即使進入臨床，也可能因為安全性和有效性而毀於壹旦。

醫用水龍頭有哪些？

航海生物:

醫藥龍頭股。公司2022年壹季度報告顯示，2022年壹季度總營收6.97億，同比增長20.46%；凈利潤3.35億，同比增長18.32%。

在與國際企業競爭的過程中，國內優質醫療器械企業快速成長，逐漸具備參與國際競爭的綜合實力和技術水平。

範儉生物(300529)股價三天上漲2.55%，2022年以來下跌-7.65%。

康龍成化:

醫藥龍頭股。2022年壹季度，康龍華城實現營業總收入21.03億元，同比增長41.19%；扣非凈利潤311億元，同比增長30.83%；康龍成化毛利6.96億，毛利率33.08%。

全球排名前20的跨國藥企都是公司的客戶，大部分都成為了公司的長期合作夥伴；目前，公司業務已覆蓋600多家醫藥公司、生物技術研發公司和研究所。

雲南白藥:

醫藥龍頭股。2022年壹季度，雲南白藥公司實現總收入94.3億，同比增長-8.7%；毛利28.42億，毛利率30.14%。

擬以省醫藥未分配利潤轉增實收資本3億元。