很多人真切的感受到了癌癥的存在,很多家庭也陷入了癌癥的問題中。因此,抗癌藥物的研發變得越來越重要。
新藥的出現,不僅是人類與癌癥“下棋”的又壹次勝利。壹種藥也讓很多家庭破墻重聚,從支離破碎。
看到照片中的小女孩,妳有沒有被她燦爛的笑容感染?看著照片中的她,妳可能想象不到,6歲的萊克琳(Lakelynn年前被醫生診斷為“無法治愈”的惡性腫瘤。
萊克·林恩3歲的時候,她覺得胳膊有點疼,以為是受傷了。然而,她的父母帶她去醫院檢查,卻什麽也沒發現。
但後來Lakelynn的手臂越來越疼,甚至睡不著覺。進壹步檢查發現,萊克林恩的右臂上長了壹個腫瘤,它包裹了右臂的神經。活檢後病理診斷為肉瘤,但無法判斷是哪種亞型。
更糟糕的是,沒有醫生知道如何治療裏恩湖——肉瘤的位置無法手術或放射治療。也就是說,萊克林恩即將面臨失去右臂的可能。
看著痛苦的女兒,Lakelynn的父母心如刀割。
但這時候醫生告訴Lakelynn基因裏有NTRK融合。也許可以試試代號為LOXO-101(larotrectinib)的新藥。
命懸壹線的萊克琳通過各種努力,成功加入新藥臨床試驗。
在接受拉羅替尼治療後,萊克琳的腫瘤開始迅速縮小。經過三年的臨床試驗,現在她已經檢測不出癌細胞了,已經回到校園,在學校和操場上笑著跑著。
Lakelynn只是新藥試驗的受益者之壹。在跨越17名NTRK融合癌患者的臨床試驗中,在入選的55名患者中,拉羅替尼的總緩解率達到75%,其中22%的患者甚至顯示腫瘤消失。
基於多項優秀的臨床數據,2018 11年,作為全球首個靶向藥物,拉羅替尼震撼上市。
根據臨床療效分析,拉羅替尼治療成人NTRK融合陽性肉瘤的總緩解率為72%,治療兒童NTRK融合陽性肉瘤的總緩解率為93%,治療NTRK融合陽性非小細胞肺癌的總緩解率為3/4。
在AACR 2020年4月發表的三項臨床試驗的最新擴展分析中,拉羅替尼刷新了17種癌癥(肺癌、甲狀腺癌、黑色素瘤、胃腸癌、結腸癌、軟組織肉瘤、涎腺腺癌、嬰兒纖維肉瘤、闌尾癌、乳腺癌、膽管癌和胰腺癌)的治療數據。
無論何種癌癥,NTRK基因融合患者對晚期癌癥的有效率為79%。
然而,科學家發現拉羅替尼的耐藥機制與EGFR相似,主要是因為靶點本身(NTRK基因)發生了新的突變。
壹般來說,患者接受拉羅替尼治療約14個月後,必然會產生耐藥性。
作為壹種“革命性”藥物,拉羅替尼價格昂貴。根據官方價格,成人每年費用為39.36萬美元(近260萬人民幣)。
這個價格相當於壹線城市邊緣壹套房子的價格。對許多病人來說,新藥似乎遙不可及。
但好消息是,拉羅替尼針對成人實體瘤和兒童實體瘤的兩項試驗終於正式開始在國內招募患者了!
但是,這把鑰匙像鉆石壹樣珍貴,不是每個病人都能得到的。具有NTRK1、NTRK2或NTRK3融合基因的局部晚期或轉移性惡性腫瘤必須通過基因檢測來確認,以便有資格參加試驗。
在國外,實驗人員分享了他們的臨床試驗過程。患者米歇爾因為氣管周圍的腫瘤無法手術。在嘗試新藥後,她僅在治療後24小時內對藥物有反應。經過兩個月的治療,腫瘤縮小了60%。
預計中國患者也可以從招募實驗中獲得令人驚訝的數據。#傳奇零零計劃# #39健康超級團#
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