20世紀90年代以來，首都兒科研究所先後8次榮獲北京市科研院所 "改革與發展 "壹等獎，15次榮獲首都和衛生系統 "文明單位 "稱號。50 年前，經過幾代人艱苦卓絕的奮鬥，研究所榮獲首都和衛生系統 "文明單位 "稱號。50年來，經過幾代人的艱苦創業和不懈奮鬥，首都兒科研究所已發展成為集兒科基礎醫學、臨床醫學、高等醫學教育、預防保健醫學為壹體的知名醫學科研機構。
1958年建院之初，研究所就設立了基礎研究、兒童保健、臨床治療三大部門，並在臨床上開設了北京兒童醫院內三、內四病區。研究所堅持基礎研究與臨床醫療、兒童保健緊密結合，在嬰幼兒腺病毒肺炎、中毒性消化不良、麻疹減毒活疫苗臨床應用、脊髓灰質炎防治、兒童保健組織形式等方面取得了顯著成果。其中，腺病毒肺炎的研究和麻疹減毒活疫苗的臨床應用均獲得了1978年全國科技大會成果獎。
基礎研究分為 "兒童保健群體醫學研究"、"兒科疾病基因與生物技術研究 "和 "兒科感染實驗診療技術研究 "三部分。在發展過程中，形成了具有鮮明科技創新特色的科研群體。研究所下設十個研究室：幼兒綜合發展、健康發展、流行病學、生長發育、病毒學、生物化學、分子免疫學、生物技術、遺傳學、細菌學十個研究室，其中病毒學研究室為北京市禽流感網絡實驗室。
研究所承擔著我國胚胎發育、出生缺陷、嬰幼兒餵養、生長發育、兒童常見病和疑難病、人口健康、社區衛生等壹系列重大項目的研究，以及國家、衛生部、國際組織和國際社會的多邊合作項目。全年承擔各類項目百余項。其中有國家科技部國家科技支撐計劃重大項目，國家 "973"、"863 "項目，北京市科委重大項目，國家自然科學基金項目和市自然科學基金項目。這些項目具有前瞻性、指導性、科學性和可行性。壹批優秀科研項目獲獎，其中國家級獎項7項，衛生部、北京市科技進步獎70余項。
自1975年以來，受衛生部委托，該所每10年在全國9個城市率先開展兒童體格發育調查，掌握了我國兒童生長發育、營養、健康狀況的發展趨勢，為政府部門制定兒童保健政策提供了科學依據。
研究所下設世界衛生組織兒童健康合作中心、中國兒童保健疾病預防控制指導中心、中加兒童健康研究合作中心和北京感染與免疫中心實驗室。中華預防醫學會兒童保健分會、中國兒科醫師協會、中國關心下壹代工作專家委員會、宋慶齡基金會兒科獎勵基金委員會、中國社區衛生協會等全國性專業學會的辦事機構均設在研究所。研究所的壹些資深專家在國家專業學會和協會中擔任領導職務。
研究所始終與國際科研機構和知名學科帶頭人保持密切的學術聯系與合作，註重引進發達國家兒科同行最新的實驗診斷和治療技術，對我國兒科醫學的發展起到了積極的促進作用。
研究所及附屬醫院是我國兒科高層次人才培養基地。研究所是國務院學位委員會批準的兒科學碩士、博士學位授權單位，擁有博士、碩士研究生導師30余名。目前已獨立培養博士、碩士200余名，7名中青年科技骨幹入選北京市科技新星，2名青年專家入選新世紀百千萬人才工程市級人選。科研人員和臨床醫護人員每年在各類核心期刊、學術會議和專業雜誌上發表論文100余篇，其中SCI文章10余篇。
研究所科研環境良好，學術氛圍濃厚，具有基礎研究與臨床治療緊密結合的優良傳統。近年來，先後有百余名海外留學人員回國，為研究所的發展註入了新的活力。