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基因編輯技術到底是什麽鬼？
首先，我們來介紹壹下基因編輯的概念。其實，"基因編輯 "這個詞比較簡化，嚴格來說，我們應該稱之為 "基因組靶向編輯技術"。這裏我們要註意兩個關鍵詞，壹個是 "基因組"，應該是細胞核的基因組。
另壹個是 "靶向編輯"，因為在細胞核的基因組中，不同的基因有不同的位點。如果我們談論的不是在特定基因組位點上進行編輯，那麽它實際上就與我們正在討論的技術大相徑庭。因為還有很多其他技術可以改變細胞內 DNA 的組成。例如，線粒體基因置換技術。還有壹種是利用重組特異性病毒引入外源基因，但它不能有針對性，而是隨機放入基因組中，這與我們今天要討論的基因編輯技術不同。基因編輯技術又稱 "基因組靶向編輯技術"，是指對特定DNA片段進行敲除、添加和靶向突變的技術。
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基因編輯技術的歷史
事實上，基因編輯技術並不是壹個新概念，早在上世紀 90 年代就已經出現。到目前為止，它已經經歷了三代。
第壹代基因編輯技術是通過同源重組建立動物基因敲除（knock-out）、敲入（knock-in）基因突變模型。顧名思義，敲除（knock-out）是指通過壹定的技術將動物原有基因組中的某些基因敲除；敲入（knock-in）是指通過壹定的技術將動物基因組中某壹位點不存在的基因整合進來。基因敲除和基因敲入是通過 DNA 同源重組實現的。這是壹項非常復雜的技術。要在動物身上成功制作出基因敲除和基因敲入突變模型，大約需要 2 到 3 年的時間，而且需要大量資金。此外，這種技術壹般用於建立遺傳病研究的動物模型，很難用於臨床或大規模應用於農業和畜牧業。
第二代基因編輯技術是ZFN、TALEN技術。這兩種技術的原理都是將DNA核酸結合蛋白和核酸內切酶結合在壹起建立壹個系統。由於這些蛋白能識別特定的核苷酸序列，通過壹定設計形成的系統就能對特定基因進行基因敲除和基因突變。
第三代基因編輯技術是最近非常流行的CRISPR/Cas9系統。CRISPR/Cas9的原理是利用核糖體結構進行基因編輯，可以設計CRISPR/Cas9系統與目標基因結合，然後將目標基因敲除、突變或引入新的外源基因，進行基因編輯。
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第三代基因編輯技術為何如此受關註？
準確地說，迄今為止，三代基因編輯技術都存在壹定的技術局限性。第壹個明顯的局限是脫靶效應。什麽是脫靶效應？舉個例子，最初的設計是在某個DNA靶點上進行基因編輯，但找來找去也沒找到正確的靶點，實際上跑到了壹個成分相似的位點上，這就是脫靶。