要綜合考慮先進性、科學性和可行性，廣泛查閱國內外文獻，找出壹些尚未或尚未充分研究的問題，結合本單位的工作基礎和研究條件，確定既有創新性又有可行性的課題。
治療因素是研究人員強加的幹預措施，通常根據研究目的和專業選擇幾個主要因素。幹預措施經動物實驗證明是有效的，對人體無害。
臨床試驗方案:
臨床試驗方案是指導所有參與臨床試驗的研究者如何開始和實施臨床試驗的研究計劃，也是試驗後數據統計分析的重要依據。臨床試驗方案是新藥臨床試驗成功的關鍵。中國國家美國食品藥品監督管理局頒布的《臨床試驗質量管理規範(GCP)》對試驗方案的內容進行了明確規定。
臨床試驗評價——效果和安全性評價；
觀察指標是指能夠反映藥物在臨床試驗中有效性和安全性的觀察項目，在統計學上稱為變量，分為主要指標和次要指標。
主要指標:
它是與實驗目的本質相關的、能準確反映藥物有效性或安全性的觀察指標。通常，只有壹個主要指數。
選擇原則:
易於量化，客觀性強，重復性高。相關研究領域有公認的規範或標準。主要指標必須在臨床試驗前確定，並用於實驗樣本。這個內容的估計。
次要指標:
指與測試目的相關的輔助指標，也應在測試計劃中明確規定，並說明這些指標在解釋測試結果中的作用和相對重要性。
綜合指數:
當難以確定單個主要指數時，可以按照預定的計算方法將多個指數組合成壹個綜合指數。比如臨床上用的量表就是壹個綜合指數。