制藥巨頭關註的四大領域:
1，基因療法
基因治療(1)是壹項新技術，是指以改變基因表達為基礎，主要通過基因工程的實驗手段，糾正和修復缺陷基因，治療和預防遺傳性疾病和多因素疾病的方法。
(2)回顧2020年，基因治療非常火熱，大型藥企包括禮來、拜耳、諾華、強生、博健、優士比等。都在布局基因治療領域，這些公司的投資規模或大或小。其中，拜耳不惜斥資40億美元收購AskBio擁有基因治療技術平臺；羅氏還斥資65，438+0.8億美元與Dyno Therapeutics合作，開發用於中樞神經系統(CNS)疾病基因治療和肝臟靶向治療的腺相關病毒(AAV)載體。
(3)根據再生醫學聯盟的統計，2020年6月至2020年9月，基因治療領域的融資增加了114%，達到12億美元。
(4)目前大型跨國藥企從未缺席基因治療，業內預計2021基因治療將持續發酵。
2.細胞療法
細胞療法(1)也是近幾年出現的新技術。它是指利用某些細胞具有特異功能的特性，利用生物工程方法獲得和/或通過體外擴增、特殊培養等處理，產生具有較強特異功能的細胞，重新註入體內，從而達到治療疾病的目的。
(2)2020年，賽諾菲、安士達等制藥巨頭已通過開設R&D中心或收購細胞治療公司的方式投資布局細胞治療。
(3)此外，武田制藥在2020年9月宣布，將在2021年底削減年度成本約20億美元，專註於腫瘤和罕見病藥物的研發。這壹策略的關鍵是新壹代的細胞療法。目前，武田在波士頓開設了2000多平米的R&D和生產中心，將負責三個正在進行的流水線項目的臨床開發，另外兩個項目預計在2021年底進入臨床開發階段。
(4)根據再生醫學聯盟的數據，截至2020年6月11，年內細胞治療的融資達到11億美元，同期增長242%。其中，細胞治療I期臨床試驗數量從41增加到50。
3.小分子RNA靶向治療
(1)在創新藥物領域，小分子藥物壹直是主要驅動力。用小分子調控RNA有很大的優勢，可以大大拓寬藥物靶點的範圍。據悉，2020年FDA批準的53個新藥中，有39個是小分子藥物，其中13還獲得了突破性治療的資格認證。
(2)目前大型藥企紛紛建立小分子篩選平臺，其中羅氏、Biogen、BMS等巨頭已經布局並與龍頭藥企建立合作關系。筆者註意到羅氏在這壹領域的布局正在不斷深入。2020年4月，羅氏宣布Arrakis Therapeutics達成大規模交易，覆蓋羅氏所有R&D領域。2021，1年10月7日，羅氏宣布與Ribomtrix達成超過1億美元的戰略合作，發現並開發針對多個靶點的RNA靶向小分子療法。
4.人工智能醫療
(1)隨著現代醫學的不斷發展，以及“互聯網+”、人工智能等新技術的推動，人工智能醫療正引起醫藥巨頭的關註。據了解，傳統醫藥領域存在耗時長、成本高、R&D成功率低、R&D風險大、回收期長等諸多問題。然而，AI算法可以大大提高新藥R&D的成功率，降低制造成本和R&D時間，因此押註人工智能正逐漸成為制藥巨頭競爭的重要壹環。
(2)據2)CB Insights統計，截至2020年底，165438+10月23日，醫藥公司已完成9筆人工智能創業公司投資交易，投資總額超過8億美元。2020年，包括默沙東、強生、拜耳等在內的醫藥巨頭。全部布局在人工智能醫療賽道。
(3)其中，默沙東在2020年5月7日宣布投資中國人工智能芯片初創公司SynSense後，宣布與人工智能藥物研發公司英矽智能達成合作，旨在將全新分子設計的產品Chemistry42整合到默沙東kgaa的高性能計算(HPC)基礎設施中。