罕見病患者服藥面臨哪些困難？
1.毒品種類不多。
由於罕見病患者少，藥企市場小，收入低，普遍缺乏對罕見病藥物的研發、仿制和生產的積極性，因此罕見病藥物也被稱為“孤兒藥”。藥品產量不足導致罕見病患者壹旦確診就面臨無藥可用的窘境，或者需要下大力氣用藥，治療藥物可及性低。從2014到2018，中國罕見病發展中心登記了5810例罕見病患者。統計結果顯示，42%的患者沒有接受任何治療，接受治療的患者中，大部分未能及時、足額服用治療藥物。
2.高昂的藥價
由於藥企研發投入大，市場小，很多罕見病的藥物價格昂貴，壹般家庭買不起。據統計，我國壹半以上的罕見病患者將家庭年收入的80%以上用於疾病治療。即使近年來部分藥品已納入醫保報銷範圍，但對於家庭收入較低的患者來說，仍難以為繼。
3.使用受限於醫保控費和藥占比。
雖然我國近年來不斷努力擴大罕見病藥品納入醫保報銷範圍，但之前的現實是，由於醫保控費和藥占比的限制，醫療機構和醫生不願意購買和使用昂貴的罕見病藥品，這也是患者無法用藥的原因之壹。
我國罕見病用藥的變化
1.發表《2019中國罕見病藥物可及性報告》和《罕見病診療指南》(2019版)。
去年，我國發布了《2019中國罕見病藥物可及性報告》。報告指出了我國罕見病藥品可及性現狀、患者負擔重以及醫療保障體系亟待完善和解決的問題。同時分享了世界各國改善罕見病藥物可及性的經驗，通報了國家近年來為解決這些問題所做的努力。報告可以說為中國未來的政策制定指明了方向。同時發布了《罕見病診療指南(2019版)》，標誌著我國罕見病的預防、診斷和治療走上了常態化、規範化、標準化的軌道。
2.鼓勵罕見病藥物研發和上市。
隨著第壹批罕見病目錄的公布，標誌著我國對罕見病的管理逐步加強。2065438+2009年2月，國務院常務會議決定對首批21罕見病藥品和4個原料藥給予降稅優惠，大大提高了國內藥企研發、仿制和生產罕見病藥品的積極性。
3.擴大罕見病藥品醫保報銷範圍，降低藥品價格。
目前，我國上市的具有罕見病適應癥的藥品有55種，其中29種已納入醫保，涉及18種罕見病。在醫保支付方面，9種罕見病藥品被列入國家醫保目錄甲類報銷，患者使用時無需付費，大大減輕了患者的經濟負擔，也消除了醫療機構對醫保控費和藥占比的後顧之憂。相信隨著醫保談判的進壹步開展，會有更多的罕見病藥品進入國家醫保目錄，藥品價格會進壹步降低。
即便如此，我們的罕見病藥品還是存在需要註意的問題，比如降價後如何保證罕見病藥品的供應？防止藥品降價死現象？要滿足罕見病患者的用藥需求，我們還有很長的路要走。我們希望國家繼續完善相關政策，盡快改變罕見病患者的用藥困境。特別是在新冠肺炎疫情影響下，很多罕見病患者門診隨訪、購藥困難，需要公益組織和誌願者通過聯系藥品供應商、協調藥品配送等方式，確保罕見病患者在疫情期間就醫、用藥。我相信在抗擊疫情的同時，我們也可以讓患有罕見病的朋友用藥不再罕見。