壹、新藥臨床試驗方案設計要求
1．遵守有關的法規體系
臨床試驗應遵守有關法規和指南，如藥品管理法、藥品註冊管理辦法、新藥審批辦法、藥品臨床試驗管理辦法(附3)等。同時所有以人為對象的研究必須符合《赫爾辛基宣言》(附4)和國際醫學科學組織委員會頒布的《人體生物醫學研究國際道德指南》的道德原則，即公正、尊重人格、力求使受試者最大程度受益和盡可能避免傷害。法規是履行法律，具有強制性、比法律更具體、具可操作性；指南比法規更詳細具體、與法規保持壹致，但指南的要求是非強制性的。
2．試驗方案的制定
試驗方案依據“重復、對照、隨機、均衡”的原則制定。實例見附錄2：莫沙必利治療功能性消化不良雙盲、雙模擬、多中心隨機對照臨床試驗
二、新藥臨床試驗的分期和主要內容
新藥臨床通常分為4期，每壹期均有不同要求和目的，需要的病例數也不盡相同，表2列出了4期新藥臨床試驗的主要內容和特點。
1．新藥臨床I期
為初步的臨床藥理學及人體安全性評價，是在大量實驗室研究、試管實驗與動物實驗基礎上，將新療法開始用於人類的試驗。目的在於了解劑量反應與毒性．進行初步的安全性評價，研究人體對新藥的耐受性及藥代動力學，以提供初步的給藥方案。受試對象壹般為健康誌願者，在特殊情況下也選擇病人作為受試對象。方法為開放、基線對照、隨機和盲法。壹般受試例數為20至30例。
2．新藥臨床II期
主要對新藥的有效性、安全性進行初步評價，確定給藥劑量。壹般采用嚴格的隨機雙盲對照試驗，以平行對照為主。通常應該與標準療法進行比較，也可以使用安慰劑。我國現行法規規定，試驗組和對照組的例數都不得低於100例。需註意診斷標準、療效標準的科學性、權威性和統壹性。要根據試驗目的選擇恰當的觀測指標，包括診斷指標、療效指標、安全性指標。選擇指標時，應註意其客觀性、可靠性、靈敏度、特異性、相關性和可操作性。參照臨床前試驗和Ⅰ期臨床試驗的實際情況制定藥物的劑量研究方案。應有符合倫理學要求的中止試驗的標準和個別受試對象退出試驗的標準。對不良事件、不良反應的觀測、判斷和及時處理都應作出具體規定。應有嚴格的觀測、記錄及數據管理制度。試驗結束後，對數據進行統計分析，由有關人員對藥物的安全性、有效性、使用劑量等作出初步評價和結論。
3．新藥臨床III期
為擴大的多中心隨機對照臨床試驗，旨在進壹步驗證和評價藥品的有效性和安全性。試驗組例數壹般不低於300例，對照組與治療組的比例不低於1：3，具體例數應符合統計學要求。可根據本期試驗的目的調整選擇受試者的標準，適當擴大特殊受試人群，進壹步考察不同對象所需劑量及其依從性。
4．新藥臨床IV期
Ⅳ期臨床試驗是在新藥上市後的實際應用過程中加強監測，在更廣泛、更長期的實際應用中繼續考察療效及不良反應。可采用多形式的臨床應用和研究。Ⅳ期臨床試驗壹般可不設對照組，但應在多家醫院進行，觀察例數通常不少於2000例。 本期試驗應註意考察不良反應、禁忌癥、長期療效和使用時的註意事項，以便及時發現可能有的遠期副作用，並評估遠期療效。此外，還應進壹步考察對患者的經濟與生活質量的影響。
表2. 新藥臨床研究分期和主要內容
分期研究類型研究目的舉例
I期人體藥理學評價耐受性；藥物動力學/藥效學的定義和描述；藥物代謝和藥物相互作用；評價藥物活性。單劑量、多劑量的耐受性研究；單劑量、多劑量的藥物動力學和/或藥效學研究；藥物相互作用研究。
II期探索治療作用研究對目標適應證的作用；為後續研究估計給藥方案；為療效確證研究(III期研究)的設計、終點、方法學提供依據使用替代或藥理學終點或臨床措施，在小範圍的精選患者中進行相對短期的最早期試驗；劑量-效應探索研究。
III期確證治療作用說明/確定療效；建立安全性資料；為利益/風險關系評價提供足夠依據以支持註冊；確立劑量-效應關系。良好的對照研究以確證療效；隨機平行的劑量-效應研究；臨床安全性研究；死亡率/發病率結果的研究；大規模試驗。
IV期臨床應用改進對藥物在壹般患者、特殊患者和/或環境的利益/風險關系的認識；確定較少見的不良反應；改進劑量推薦。死亡率/發病率結果的研究；比較療效研究；其他治療終點的研究；大規模試驗；藥物經濟學研究
三、新藥臨床試驗應註意的事項
在臨床試驗的實施過程中，必須註意：
1. 設立倫理委員會並明確其職能，參試者的篩選標準，參試者的知情同意(知情同意書)，參試者人數；
2. 分配參試者到各組去的隨機化方法，隨機化編碼表的制定和管理(特別是盲底的管理)，出現緊急情況時緊急解盲的程序；
3. 對照藥物選擇(安慰劑)，療效指標的選取；
4. 隨訪計劃，不良事件的定義和處理程序；
5. 病例報告表的設計、填寫、管理；
6. 數據的核對、錄入和計算機數據庫的設計、維護和管理；
7. 出現失訪和中途退出等事件時的對策；
8. 第三方監察機構的設立和職責；
9. 中期分析計劃，中期分析解盲程序，統計分析計劃，ITT(意圖治療分析)原理，處理可疑值的操作程序；
10. 整個實施過程中所有資料的歸檔、責任人的簽名等。