根據邊肖的說法，脊髓性肌營養不良癥是壹種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，也稱為？嬰兒遺傳病殺手？。根據發病年齡和運動裏程的獲得，SAM可分為SMA-I型、SMA-II型、SMA-III型和SMA-IV型。如果不進行治療，大多數SMA-I型兒童不會存活到兩歲。目前國內唯壹能治療此病的藥物是諾西鈉註射液。
歐陽春蘭投稿？信息公開申請？其中，人們對諾西鈉註射液的價格有壹些疑問。這種藥是如何定價的？
據國家醫保局信訪辦的壹位工作人員介紹，諾西那鈉註射液的價格是藥企自己定的，所以各國的藥價都不壹樣，而且除了藥品的原料和研發成本，藥企還會考慮利潤的問題，目前該藥在國內市場已經被壟斷，所以價格壹直居高不下。
該工作人員還表示，諾西那鈉註射液自2019在國內上市以來，就被列入醫保談判議程，國家也希望與相關藥企協商降低藥價，從而滿足SMA患者的需求。具體定價多少還不清楚，但納入醫保還沒談，因為藥價不下來，總是沒辦法進醫保目錄。
那麽為什麽藥企的價格不能納入醫保而不降呢？國家醫保局制定的醫保目錄適用於全國各地，所以要保證進入醫保目錄的藥品各地都買得起。但這類罕見病藥品壹旦納入醫保目錄，對於欠發達地區來說，基金用於支付高價罕見病後，其他基本疾病可能得不到保障，後續地方經濟壓力可能上升，所以最根本的解決辦法還是讓國家和藥企協商談判價格。