1、抗興奮毒性治療
興奮毒性氨基酸中毒學說認為肌萎縮側索硬化癥（amyotrophiclateral sclerosis , ALS）患者的谷氨酸原高轉運障礙。由於轉運障礙而無法清除細胞外谷氨酸，會增加毒性並造成細胞損傷。谷氨酸抑制劑利魯肽通過突觸前抑制谷氨酸釋放和突觸後幹擾興奮性氨基酸的功效，以及阻斷電壓依賴性鈉通道和第二信使相關鳥嘌呤核苷酸環化酶，阻斷谷氨酸能神經傳遞。這是第壹種成功延長 ALS 生命的抗興奮毒性藥物，也是唯壹壹種被美國食品藥品管理局（FDA）認定對 ALS 有效的藥物，目前正在中國使用。2-amino-232-hydroxy-252-methyl-242-isoxazole propionate receptor inhibitor（2-氨基-232-羥基-252-甲基-242-異惡唑丙酸鹽受體抑制劑）正在美國兩大醫療中心進行臨床觀察。其他谷氨酸抑制劑，如右美沙芬和拉莫三嗪已在實驗治療中進行過測試，但療效不佳。
2、清除自由基
自由基學說的依據是在家族性ALS患者中分離出編碼Cu/Zn超氧化物歧化酶1的基因。因此，壹些學者積極研究並推薦使用大劑量維生素，即每天800至1000毫克維生素E、500毫克維生素C、1000U維生素A和1片復合維生素B。乙酰半胱氨酸是壹種自由基清除劑，是細胞內主要抗氧化離子系統谷胱甘肽的直接和間接前體，治療1年後可降低脊髓初發MND的死亡率。
3.免疫療法
雖然自身免疫的證據逐年增多，但免疫療法的效果尚不確定。多竈性運動神經病變與 ALS 非常相似，對大劑量環磷酰胺和靜脈註射免疫球蛋白治療反應良好。然而，大劑量環磷酰胺治療並不能改變漸凍人癥的病程，這意味著抑制依賴於T細胞的B細胞反應對阻止漸凍人癥的發展並無益處。軸突和神經細胞中存在病理抗體，可啟動對疾病的免疫反應，但繼發性損傷與攻擊性抗體無關。因此，只有在肌萎縮性脊髓側索硬化癥的早期階段，治療才會有效。
4 ，通過保護性療法
神經營養因子療法是壹種保護性療法。睫狀神經營養因子可以促進大鼠和人類運動神經元在組織培養中的存活，並減緩進行性MND模型大鼠運動神經元變性的進展。然而，人類 ALS 治療試驗的結果卻令人失望。國外正在嘗試鞘內註射和引入睫狀神經營養因子基因，以提高睫狀神經營養因子在中樞神經系統運動神經元作用部位的生物利用度和濃度。胰島素樣生長因子可促進大鼠體外運動神經元末梢的發育，並增加肌肉終板的大小。臨床試驗表明，它能減緩 ALS 患者運動功能的衰退。腦源性神經營養因子能促進軸突切斷術後運動神經元的存活，並能挽救發育中的運動神經元免於死亡。皮下註射神經營養因子的大型臨床試驗尚未取得積極成果，目前正在嘗試鞘內註射神經營養因子。法國開發的另壹種神經營養因子 SR57746A 在壹項大型 II 期臨床試驗中被證明可以減緩 ALS 患者的呼吸衰竭，目前正在進行 III 期臨床試驗。現在人們已經知道，在壹個功能系統中，幾種不同的營養因子可以獨立發揮作用，缺壹不可，這表明在臨床應用中使用兩種或兩種以上的神經營養因子將產生顯著的治療效果，這壹點已被證明是可能的。單獨使用睫狀神經營養因子和腦源性神經營養因子都能減緩但不能阻止疾病的進展。
5.治療 ALS 的溴隱亭
最近，Tak ahashi 通過正電子發射掃描發現，ALS 患者紋狀體中 62 氟多巴的攝取量與病程呈顯著負相關（P <0.01），這表明 ALS 存在多巴胺缺乏，這與帕金森病和阿爾茨海默病的情況相同。壹般認為，ALS存在多巴胺功能缺陷，其病因和發病機制與帕金森病和阿爾茨海默病相同，也認為ALS有良性和惡性之分。溴隱亭是壹種中樞性 D2 多巴胺激動劑，已被廣泛用於治療帕金森病，並被證明可以改善癥狀。溴隱亭已用於治療 12 例 ALS 患者，部分患者近期癥狀改善效果較好，2 例（2/12）顯效，4 例（4/12）有效，其中 1 例患者 2 年多來生活自理能力提高 2 級，停藥 6 個月後短期內病情未見加重。1 例患者吞咽困難，轉頸無力，治療後吞咽情況明顯改善，轉頸情況較治療前舒適。1 例吞咽困難，轉頸無力，治療後情況明顯好轉，轉頸較治療前舒適。在觀察中發現，有效病例的療效壹般在治療20 d後出現，主要表現為肌張力增強減輕，肌力改善，繼續治療4~5個月後可停藥觀察，部分患者的病情並未因停藥而立即加重。有些患者停藥後病情並沒有立即加重。研究還發現，治療有效者為發病年齡較小、肌張力增加較明顯者。可見，應用溴隱亭治療ALS，對部分患者有壹定的療效，在不久的將來，只要增量增加壹般不會出現更嚴重的副作用，在ALS如目前不能有效阻斷其病情發展的情況下，不妨壹試。
6、抗抑郁治療
多數患者可表現為絕望、憤怒、煩躁。絕大多數以後不僅對配偶、朋友，而且對醫生產生對抗情緒。要及時使用抗抑郁藥和抗焦慮藥。常用阿米替林25～150mg/d、帕羅西汀20mg/d、氟西汀20mg/d，其副作用較小。
7、並發癥的治療
治療主要包括以下幾個方面：①構音障礙。絕大多數患者在臨終前出現構音障礙。國外臨終關懷醫院收治的患者中，只有25%的患者言語正常，因此在早期由言語康復醫生進行指導非常重要。治療方法包括鼓勵患者放慢語速，局部使用冰敷或巴氯芬有助於減輕舌肌痙攣，以及修復軟腭並擡高軟腭。② 流涎。正常人每天有 200-300 毫升唾液吞入胃中。當頭部處於直立位置時，如果失去自主吞咽功能，就會引起流涎。輔助措施包括頸部支撐、糾正頭部位置和治療口腔感染。阿托品或東莨菪堿等抗膽堿能藥物局部塗抹皮膚是有效的，阿米替林有助於改善睡眠、精神狀態和流涎。吞咽困難。50% 至 70% 的 ALS 患者有吞咽困難，這會導致窒息、脫水、體重減輕、流涎和吸入性肺炎。應鼓勵患者進食方便、舒適的食物，避免刺激性食物引起的咳嗽和憋氣。巴氯芬（Baclofen）可以通過減少痙攣來幫助緩解吞咽困難，有時劑量可達 80 至 90 毫克。必要時，可以放下鼻胃管，以避免經口嗆咳引起呼吸道感染。痙攣和疼痛。約 45%～64% 的患者會因肌肉痙攣、關節僵硬、便秘、腹部僵硬和皮膚壓痛而感到疼痛。治療：首先糾正姿勢，使患者處於放松體位，藥物可選用肌松劑巴氯芬 5 mg，3 次/d，鹽酸依替利松 50 mg/d，非激素類抗炎藥及阿片類藥物（晚期）。⑤ 便秘。會陰肌無力、飲食不當、使用抗膽堿能藥物和阿片類藥物都可能導致便秘。處理方法包括增加食物和水的纖維含量。(6) 呼吸衰竭和最後階段。絕大多數 ALS 患者死於呼吸衰竭，通常合並不同程度的吸入性肺炎。可使用 XX 類藥物減輕病人的痛苦。(vii) 鼓勵患者進行肢體功能訓練。
八、病程及預後
ALS平均病程約3年，病程進展快者甚至可在發病後1年內死亡，病程進展慢者有時長達10年以上，成人型壹般發育較慢，病程常長達10年以上。原發性側索硬化癥在臨床上比較少見，通常發展較為緩慢。死亡的主要原因是呼吸衰竭。
影響肌萎縮側索硬化癥預後的因素：Rudnicki 等人在美國對 85 例 ALS 患者的研究中發現，心臟病或吸煙者預後較差，而高血壓對預後沒有影響。文獻報道，發病年齡與預後有關，發病越晚（年齡越大）預後越差，年輕人發病預後相對較好；下肢受累為首發癥狀，逐漸累及上肢和球部者生存時間較長；球部為首發癥狀，伴有上運動神經元受累者表現優於球部和肢體上下運動神經元同時受累者。