罕見病藥物市場是壹個市場失靈的領域，從研發、生產到定價和準入，市場都無法提供 足夠的激勵機制為企業提供發展動力。
目前，在大部分發達國家和地區，甚至是發展中國家， 如金磚五國中的印度和俄羅斯，罕見病都已被納入公***治理的範疇，由政府主導或幹預，從 國家層面探索系統性解決藥物供應保障問題的方案，以形成新的產業創新激勵機制，同時保 障罕見病患者的藥物可及性。
與其他疾病藥物相比，罕見病藥物的研發過程更為艱辛，患者 人數少，臨床試驗難度更高。
在沒有可觀利益驅動的情況下，企業通常不願投入巨大的成本用於新藥 的研發和生產;
即便藥物上市，由於患者人數有限，企業通常需要以較高的定價來收回前期投入;
因此，在越來越多的國家和地區，罕見病被納入公***治理的範疇，通過政府幹預，幫助患者解決藥物不可及、不可支付的問題。考慮到罕見病背後的社會公平與效率問題
表格:部分國家或地區"罕見病國家計劃"實施情況
目前實施罕見病藥物保障的國家和地區，有發達市場，也有發展中市場，各自的社會政治體制不同， 醫療保障的體系也有較大差異，在解決罕見病藥物準入和可及的問題上，呈現出多樣性和壹定的***性。
本質上，各國各地區都是基於自身體制及資源稟賦，以罕見病醫療保障的不同環節為切入點，相應地 采取本地化的管理模式。
圖表:部分國家或地區針對罕見病醫療保障重點管理的環節
在梳理和總結海外經驗的過程中，我們發現，通過立法定義罕見病或罕見病藥物，設立鼓勵創新、 系統化、差異化的罕見病新藥註冊審批審評制度，搭建由政府主導、醫保覆蓋、多方***付的罕見病藥物保障體系，為罕見病藥物設立差異化的醫保準入評估體系和衛生技術評估體系，同時降低甚至免除罕見病患者的自付費用，已經成為發達國家乃至發展中國家針對罕見病醫療保障的主流管理模式。
1. 立法定義罕見病及罕見病藥物
在罕見病政策起步較早的發達國家和地區，如美國、歐盟、澳大利亞、日本和我國臺灣地區，在解 決罕見病問題時都是圍繞"以藥帶病"的管理思路，即明確罕見病藥物的邊界，對邊界內藥品進行註 冊審評審批制度的創新，進而推動藥物的可及性。
因此，罕見病藥物身份的認定就成為了推動罕見病 藥物可及、可支付的第壹步。