20世紀90年代中期，科學家們有了壹個奇怪而重大的發現:壹位名叫史蒂夫·克羅恩的畫家似乎對艾滋病毒免疫。
在這個發現被披露的前幾年，克羅恩的男朋友和他身邊的很多朋友都死於艾滋病。然而，盡管克羅恩與其他艾滋病病毒攜帶者有積極的性關系，但他似乎從未感染過艾滋病病毒。
根據研究人員的發現，這背後的原因是克羅恩病的基因中有壹種叫做CCR5的突變基因，可以有效阻止艾滋病病毒入侵體內的免疫細胞。
在隨後的幾十年裏，研究艾滋病病毒的研究人員對這種Delta 32突變基因展開了專門的研究。這個突變基因也是中國科學家何建奎試圖復制的基因。去年他利用CRISPR基因編輯技術編輯人類胚胎的案例，也震驚了整個科學界。然後壹對雙胞胎女孩出生了，這也是世界上第壹個通過基因編輯出生的嬰兒。
如今，壹些研究團隊正試圖為艾滋病病毒感染者重建罕見的保護性突變基因，以期盡快成功治愈病毒。
其中，來自馬裏蘭州的生物技術公司美國基因泰克(Genentech)計劃在今年年底前開始臨床試驗。壹些科學家認為，借助DNA或RNA等遺傳物質的治療方案是目前治愈艾滋病毒最有效的壹次性長期解決方案。全世界有3200多萬人死於艾滋病毒感染。然而，這些所謂的基因編輯技術面臨著許多挑戰。
到目前為止，世界上只有兩例成功治愈艾滋病病毒的病例。其中壹位是被稱為“柏林病人”的蒂姆西·雷·布朗，另壹位是來自倫敦的匿名病人，最近才為人所知。
在這兩個案例中，患者接受了骨髓移植來治療血液腫瘤，他們的骨髓捐贈者也攜帶CCR5突變基因。骨髓移植過程中，供者健康的造血幹細胞會取代受者不健康的造血幹細胞，使其繼續分化，形成壹系列免疫細胞。
簡而言之，通過骨髓移植，可以“重置”兩個患者的整個免疫系統，並在此過程中治愈HIV病毒。
但是，並不是所有的艾滋病病毒感染者都能接受骨髓移植，這是不現實的。
首先，找到匹配的骨髓供體並不容易，更何況骨髓供體體內的基因也有自己的CCR5突變基因。
據了解，只有大約1%的歐洲血統的人攜帶兩種突變基因。為了抵抗艾滋病病毒，人們必須通過遺傳獲得兩種突變基因。
另外，骨髓移植也有壹定的風險，畢竟可能會造成供體細胞對受體細胞的損傷。
而基因編輯療法可以避免這壹系列問題。
美國基因泰克公司的科學家對這種無害的病毒進行了編輯，使其攜帶壹種能夠“抵抗”CCR5突變基因的RNA分子。這種實驗性療法需要從感染了艾滋病病毒的病人身上抽取400毫升的血液。
t細胞是血液中可以抵抗感染的免疫細胞，可以通過壹些技術分離出來。隨後，科學家將在實驗室中培養和增殖更多的T細胞，並用它們來治療編輯過的病毒。大約兩周後，這些編輯過的細胞被註入病人體內。而這個過程，就是對艾滋病毒的壹次性治療。
"我們相信，通過這種方式，患者的免疫系統可以恢復正常."美國基因泰克公司首席執行官傑夫·高爾文說。
該公司的科學家通過從13名艾滋病病毒感染者的血液中提取T細胞，在他們的實驗室中對治療方案進行了測試和驗證。
據galvin稱，在治療方案驗證後，這些治愈的細胞不再感染艾滋病病毒。此後，該公司在美國國立衛生研究院的組織下，與美國國立傳染病研究所達成了合作關系。該機構還在測試上述人類細胞的基因療法。
Galvin表示，他希望在今年年底前招募15到18名患者，參與他的臨床試驗。巴爾的摩馬裏蘭大學將成為其臨床試驗基地之壹。
對於它的招募標準，首先，患者必須有足夠的T細胞可供治療。這個標準已經有壹些問題了，因為如果患者的艾滋病病毒沒有被治愈，他體內的T細胞數量是非常少的。但是，在可以預防和治療艾滋病病毒的抗逆轉錄病毒藥物的幫助下，仍然有機會恢復其中壹些免疫細胞。
此外，雖然抗逆轉錄病毒藥物也有效，但通常會產生壹系列嚴重的副作用，如厭食、疲勞、嘔吐甚至不可預測的情緒。
根據galvin的說法，正是由於這個原因，他的公司對基因療法如此感興趣。“我們也迫切需要給這些艾滋病感染者帶來希望，讓他們重新感受到生命的意義。”高爾文說。
Hans-Peter Kim博士是美國西雅圖哈欽森弗雷德癌癥研究中心幹細胞和基因治療項目的負責人。他也是許多對研究如何通過基因療法治愈艾滋病感興趣的科學家之壹。
Kim博士的團隊通過CRISPR基因編輯工具在猴子身上使用CCR5突變基因。起初，他們從感染了類艾滋病毒的獼猴身上提取骨髓幹細胞，然後用CRISPR編輯CCR5基因，最後將細胞移植回獼猴體內。
編輯後的基因將繼續增殖，並開始分化成能夠抵抗病毒的健康新細胞。整個過程類似於骨髓移植，只是幹細胞取自同壹只動物，而不是捐贈者，從而降低了不匹配的風險。
但隨著時間的推移，獼猴體內的編輯細胞數量會不斷減少，所以獼猴不會完全恢復。金博士的團隊也在努力研究和改進這項技術。“我們目前無法確認的是，僅靠CCR5基因編輯方法是否足以治愈該病毒。”金說。
來自美國加州的生物制藥公司Sangamo Therapeutics也嘗試了CCR5基因編輯方法。
10多年前，該公司開始了壹項臨床實驗，從艾滋病病毒感染者體內提取並編輯T細胞。當時用的是比較老的基因編輯工具，叫鋅指核酸酶。然而，該公司的做法喜憂參半。
2014的壹份研究報告顯示，4名患者血液中的HIV病毒載量下降。其中有1的患者連艾滋病毒都檢測不出來。結果發現該患者的CCR5基因存在突變基因。然而，在接受了該公司臨床試驗的100名患者中，大多數人仍然需要每天服藥來對抗艾滋病毒。
然而，具有諷刺意味的是，抗逆轉錄病毒藥物治療艾滋病病毒的成功只能意味著，任何通過基因技術治療艾滋病病毒的方法，如果要獲得美國美國食品藥品監督管理局的批準，都將面臨更高的標準。
“如果感染艾滋病病毒的患者堅持每天服用壹到兩片，壹般來說，這種情況是可以緩解的。”哈佛醫學院附屬布萊根婦女醫院的傳染病醫生保羅·薩克斯博士說。"因此，基於這種療法的任何改善都必須得到充分保證."
根據《自然醫學》最近的壹份研究報告，如果壹個病人攜帶雙CCR5突變基因，他的壽命可能會更短。
在查閱了約40萬人的死亡記錄後，研究人員發現，這類患者在76歲前死亡的可能性比單個CCR5突變基因的人高21%。
薩克斯博士認為，這項研究發現的壹個可能原因是，攜帶這些突變基因的人更容易感染流感和其他病毒，如果老年人感染了這些病毒，很容易死亡。
因此，薩克斯博士也警告說，對於感染艾滋病病毒的患者來說，如果CCR5突變基因的治療處理不當，也可能導致意想不到的結果。“它是否會造成有害健康的後果？這個答案還是未知數。”
即便如此，如果壹種基因療法真的能治愈艾滋病毒，並獲得FDA的批準，另壹個讓薩克斯博士擔心的問題是，如何為全球約3700萬感染艾滋病毒的患者解決高昂的治療費用。
許多基因療法的費用是驚人的，甚至高達37.3萬美元到265，438+萬美元。
鑒於目前面臨的這些挑戰，薩克斯博士和相關人士都認為基因治療可能是艾滋病病毒長期治療的最佳發展方向。他說，“基因治療可能是目前最好的治療方案。”
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