環磷酰胺在體外無抗腫瘤活性，進入體內後先在肝臟中經微粒體功能氧化酶轉化成醛磷酰胺。而醛酰胺不穩定，在腫瘤細胞內分解成酰胺氮芥及丙烯醛，酰胺氮芥對腫瘤細胞有細胞毒作用。孕婦用藥須慎重考慮，特別在妊娠初期的三個月，由於環磷酰胺有致突變或致畸胎作用，可造成胎兒死亡或先天性畸形。本品可在乳汁中排出，在開始用環磷酰胺治療時必須中止哺乳。下列情況應慎用：骨髓抑制：有痛風病史、肝功能損害、感染、腎功能損害、腫瘤細胞浸潤骨髓、有泌尿系結石史、以前曾接受過化療或放射治療。肝病患者慎用。不論對人體或是動物均有明顯的致畸、致突變作用，特別是在妊娠胚胎的分裂相和器官的發生相造成胚胎吸收，發育遲緩，畸形如肢端異常，腭裂等等，但對妊娠的毒性可能不是終生的。