特點:I期主要評價藥物的安全性；第二階段是評估藥物的有效性和耐受性；第三階段是進壹步評估藥物的有效性和安全性；第四階段是對已經上市的藥物進行再評價。
壹期臨床試驗
在新藥研發過程中，首次將新藥應用於人體以研究新藥性質的實驗稱為I期臨床試驗，即在嚴格控制的條件下，將少量實驗藥物給予少數經過精心挑選和篩選的健康誌願者(通常為腫瘤藥物的腫瘤患者)，然後仔細監測藥物的血藥濃度和排泄性質以及任何有益的反應或不良反應，以評估藥物在人體內的性質。
I期臨床試驗通常要求健康誌願者住院接受24小時密切監測。隨著對新藥安全性認識的增加，可以逐步增加劑量，可以多劑量給藥。通過I期臨床試驗，可以獲得藥物最高和最低劑量的壹些信息，從而為患者確定未來合適的劑量。可見，I期臨床試驗是初步的臨床藥理學和人體安全性評價試驗，旨在觀察人體對新藥的耐受性和藥代動力學，並制定給藥方案。
ⅱ期臨床試驗
通過I期臨床研究，在健康人群中獲得了達到合理血藥濃度所需的藥物的藥理學信息，即藥物代謝動力學數據。但通常無法確認藥物在健康人群中的治療效果。
在臨床研究的第二階段，也就是臨床試驗的第二階段，給少數患者和誌願者用藥，然後重新評估藥物的藥代動力學和排泄。這是因為藥物在患者體內的作用方式往往不同，尤其是那些影響腸、胃、肝、腎的藥物。
以壹種新的關節炎止痛藥物的開發為例。II期臨床研究將確定該藥對關節炎患者的鎮痛效果，同時還將確定不同劑量下不良反應的發生率，從而確定能充分緩解疼痛但不良反應最小的劑量。
可以說，II期臨床試驗是治療效果的初步評估階段。II期臨床試驗壹般通過隨機盲對照試驗(根據具體目的可采用其他設計形式)對新藥的有效性和安全性進行初步評價，為設計III期臨床試驗和確定給藥方案提供依據。
ⅲ期臨床試驗
在I期和II期臨床研究的基礎上，將試驗藥物應用於更廣泛的患者誌願者，進行擴大的多中心臨床試驗，進壹步評價藥物的有效性和耐受性(或安全性)，稱為III期臨床試驗。三期臨床試驗可以說是療效的確認階段，是為獲得藥品註冊申請批準提供依據的關鍵階段。這個階段的試驗通常是壹個隨機盲對照試驗，有足夠的樣本量。臨床試驗將實驗藥物與安慰劑(壹種安慰劑)進行比較。
可以說，這個階段是臨床研究項目中最繁忙、最集中的部分。除了研究成年患者，還需要研究老年患者，有時是兒童用藥的安全性。壹般來說，老年患者和危重患者所需的劑量較低，因為他們的身體不能有藥物清除起源，這使得他們對不良反應的耐受性較差。所以要進行專門的研究來確定劑量。兒童具有突變敏感性、延遲毒性和不同藥代動力學性質的特點。所以在決定給孩子用藥的時候，權衡療效和藥物不良反應應該是壹個需要特別註意的問題。在國外，兒童參與的臨床試驗壹般在成人試驗第三期後開始。如果疾病主要發生在兒童身上，而且非常嚴重，沒有其他治療方法。美國美國食品藥品監督管理局允許從兒童開始I期臨床試驗，也就是說，它允許在不參考成人數據的情況下從兒童進行藥理學評估。國內沒有明確的規定。
第四階段臨床試驗
新藥上市後的監測。考察廣泛使用條件下的療效和不良反應(註意罕見不良反應)。