指用於治療嚴重危及生命且尚無有效治療手段的疾病以及罕見病的藥品、公***衛生方面急需的藥品，現有臨床研究資料尚未滿足常規上市註冊的全部要求，但藥物臨床試驗已有數據顯示療效並能預測其臨床價值，因臨床急需，在規定申請人必須履行特定條件的情況下基於替代終點、中間臨床終點或早期臨床試驗數據而批準上市。
藥品是指用於預防，治療，診斷人的疾病，有目的地調節人的生理機能並規定有適應癥，用法和用量的物質。