原創藥的研發工作有著“三高壹長”的特征——高投入、高風險、高回報、長周期。
藥品的高回報要以超高的資金投入、研發風險和動輒數十年的研發周期為前提,然後才能有再次投入研發形成良性循環的機會。
基於這樣的產業特性,為了保證藥品的核心競爭力——“臨床價值”,如何建立壹套快速、有效的早期綜合評價體系,及早發現並預測具有生物活性的先導化合物的潛在安全性及可能的臨床有效性,是全球新藥研發領域***同關註的核心問題。
在所有的商業化產品中,藥品是壹類極其特殊的商品。藥品研發企業雖然需要獲得壹定的商業利潤,但相比而言,“臨床價值”更為重要。
通過壹家企業在藥品研發方面的投入,就可以看出其價值追求所在。2001年,當絕大部分中國藥企還停留在制造專利過期或修改原創藥品部分化學結構的“仿制藥”階段時,有這樣壹個團隊毅然拋棄在美國穩定的生活,回到祖國進行創業,意圖研制出獨屬於中國的“原創新藥”。
如今經過21年發展,該團隊不僅實現了自身的蝶變,還獨立自主研發出了全球首個亞型選擇性HDAC抑制劑——西達本胺,為中國臨床醫學在復發及難治外周T細胞淋巴瘤(PTCL)的治療上增添了濃墨重彩的壹筆。