基因工程已用來生產基因工程藥物，這大大地改變了傳統的藥物制造業。
早在1991年夏，日本三得利公司著手建造壹座全程序的自動化制藥廠，其首要目標在於生產壹種基因重組蛋白藥物：組織型纖溶酶原激活劑(TPA）的衍生物(簡稱“新型TPA”）。這種藥物是高效的血栓溶解劑，是心肌梗塞等的特效藥。天然TPA曾被人們作為藥物使用，但在人體內較快失效，作用不理想。新型TPA在分子結構上有新改動，作用時間延長了兩倍，在動物試驗中已證明對於治療心肌梗塞效果大大高於天然TPA。第壹期臨床驗也獲得良好效果，現在進行第二期臨床試驗。這座全自動的基因工程藥物廠已於1992年6月完工，可批量出產新型TPA。這無疑是心臟病患者的福音。
這樣的工廠和這種類型的藥物，正在成為醫藥業的新主角。而發動這場醫藥業變革的乃是20世紀70年代取得突破的基因工程技術。
1977年美國第壹次用大腸桿菌生產出有活性的人腦激素——生長激素釋放抑制素。這是基因工程研究的首次成功，第壹個重大突破。這個成就引起了世界範圍的震動。當時美國科學院院長漢德勒說：“這是科學上頭等重大的勝利。這是科學上第壹流的成績。”因為這壹實驗的成功，人們可以進壹步闡明高等生物基因表達的理論基礎。其巨大的經濟價值也是十分誘人的：用常規的方法需要十萬只羊的下丘腦才能提取壹毫克的這種激素，而用基因工程的方法價格可降到每克300美元，兩者是無法相比的。而且牛、羊、豬的下丘腦提取的天然激素，因含有異體蛋白註射到人身上還會產生過敏反應，用化學合成的基因使細菌生產的激素比較純，沒有副作用。這種激素能抑生長素、胰島素和胰高血糖素的分泌，可用來治療肢端肥大癥和急性胰腺炎等疾病。
1978年9月，美國加州大學的研究組和霍普市醫學中心將人工合成的人胰島素基因轉移到大腸桿菌中獲得功能性的表達，這在基因工程研究上又是壹次重大突破。據估計，當今糖尿病患者全世界有6000萬人，並且死亡率很高。原來在市場上出售的胰島素是從豬或牛的胰腺中提取，100公斤的原料僅能生產4—5克。壹位患者壹年就需要40頭牛或50頭豬的胰臟，因而成本很高，並且用於人體時，副作用發生率達5—10%。而通過基因工程的方法改造菌株，使細菌生產人胰島素為全世界提供了壹條可靠、大量而又穩定的供應來源。1983年細菌生產的人胰島素已形成生產規模並開始投入市場，兩年之後，歐、美市場上各種胰島素的銷售額就達到了4～4.5億美元。
1979年7月，美國舊金山加利福尼亞大學和南舊金山的基因技術公司，運用基因工程技術把人生長激素基因，移入大腸桿菌中去，獲得功能表達。這也是醫學史上的大事。人生長激素影響身體生長。但是，它只有從其他人身上取得才能在病患者體內發揮作用。這樣，它只能從外傷致死的死人的如同豌豆大小的腦下垂體得到它。因此，人生長激素極其昂貴而且使用上受到限制。據稱，治療壹個腦下垂體機能不全的兒童侏儒癥，需要從50具屍體中取出人生長激素。它又是治療胃出血、預防老年者肌肉萎縮癥的特殊藥品。通過細菌生產人生長激素，就可以不受限制地向人們提供需要。因此，這是激素藥物新時代的開始。
基因工程藥物的另壹種令人矚目的產品是幹擾素。1957年英國科學家首先發現了幹擾素。它有3種類型：α、β和r型，α—幹擾素由白血球產生；β—幹擾素由成纖維胞產生；r—幹擾素由T淋巴細胞產生。
幹擾素是壹種蛋白質，對它的功能曾出現過不同的看法。1980年3月下旬，美國腫瘤學會舉行了壹次討論會，有的科學家認為，它能夠阻止某些癌癥的擴散。後來，有的科學家認為，它的療效沒有超過普通療法。1983年10月3日，幹擾素國際學術討論會在日本舉行，與會專家也提出不同看法。不少人的報告說明，幹擾素對治療癌癥和病毒病有效。如瑞典卡羅琳的H·斯特蘭達博士認為，α—幹擾素對治療小兒咽喉癌、乳頭癌、惡性骨腫瘤、惡性骨髓腫瘤方面有很高的療效。美國國立癌癥研究所H·B·勒畢博士用幹擾素醫治歐洲北部和美國北部寒冷地帶經常發生的硬化癥，取得了壹些效果。日本的學者認為，r、β型幹擾素和人白血球的α—幹擾素對腎癌有較高的療效，對多發性骨髓腫瘤和惡性淋巴瘤也有效用。不過，有的與會者也指出，沒有發現它對乳腺癌、胃癌和腸癌這些消化系統的癌癥有充分療效的報告。
基因工程藥物必將成為人們對明天醫學的美好期盼。