抗腫瘤藥物的臨床研究過程通常分為Ⅰ期、Ⅱ期和Ⅲ期臨床試驗。Ⅰ期臨床試驗主要目的是對藥物的耐受性、藥代動力學進行初步研究，為後期研究給藥方案的設計提供數據支持；Ⅱ期臨床試驗主要是探索性的研究，如給藥劑量探索、給藥方案探索、瘤腫有效性探索等，同時也觀察安全性；Ⅲ期臨床試驗則在Ⅱ期基礎上進壹步確證腫瘤患者臨床獲益情況，為獲得上市許可提供足夠證據。
需要指出，這種臨床研究的分期並不是固定的開發順序。在本指導原則中，盡管對Ⅰ、Ⅱ期探索性試驗和Ⅲ期確證性試驗區別對待，但統計假設的建立和檢驗也可以成為Ⅱ期臨床試驗的壹部分，同樣，部分探索性研究也可能成為Ⅲ期臨床試驗的壹部分。
由於Ⅲ期臨床試驗需要提供生存獲益的療效數據，試驗周期較長，因此可以采用探索的開發模式，按照預定的中期分析計劃，依據不斷積累的信息，對臨床試驗方案進行調整。
應明確每項臨床試驗的主要目的，各期臨床試驗間應進行合理銜接和有效地推進，依據前期研究獲得信息來設計好下壹期的臨床試驗。盡可能在早期淘汰無效或毒性太大的藥物，選擇有潛力的藥物進行後期的更大規模的臨床試驗。
由於腫瘤疾病特點和抗腫瘤藥物治療特點，在考慮臨床研究總體開發計劃時還需要考慮以下幾個問題：
不同受試人群的探索
由於細胞毒類抗腫瘤藥物具有較大毒性，為避免健康受試者遭受不必要的損害，初次進入人體的I期研究壹般應選擇腫瘤患者進行。
在臨床上已經具備公認有效的標準治療方法的情況下，腫瘤患者應當采用標準治療方法作為壹線治療，標準治療失敗或復發的時候，患者才能參加試驗藥物的臨床試驗。因此，出於倫理的要求，通常新的抗腫瘤藥物首先在對標準治療無效或失敗的患者中進行，在獲得對三線或二線治療的肯定療效後，再逐步向壹線治療推進。對某些藥物，根據其作用機制，預期與壹線標準治療聯合可能獲得協同效果，可能進行與壹線標準治療聯合方案的臨床試驗，此時可選擇初治患者進行。
在某些瘤種中已經明確手術後輔助化療有利於降低手術後轉移復發，新輔助化療和同期放化療在壹些腫瘤治療中的應用，也為抗腫瘤藥物的多方面應用提供啟示，因此在已肯定藥物在晚期腫瘤患者中的療效後，可在適宜的階段開展臨床試驗，探索新藥與其他治療方法結合的方式，為擴大臨床應用範圍提供依據。
不同給藥方案的探索
通常抗腫瘤藥物的療效和安全性與給藥方案密切相關，不同的給藥方案（如給藥間隔和給藥劑量等）可能產生不同的劑量限制性毒性（Dose LimitedToxicity, DLT）和最大耐受劑量（Maximal Tolerated Dose ，MTD）。對於細胞毒類藥物而言，在毒性可以耐受的前提下應盡量提高給藥的劑量達到最佳療效，因此臨床研究早期宜盡可能對不同的給藥方案進行探索，找出能夠獲得最大療效且耐受性可以接受的給藥方案。對新型的分子靶向治療藥物而言，其給藥方案的探索可能不同於傳統的細胞毒藥物的方法。
由於腫瘤單藥治療容易產生耐藥性，因此抗腫瘤藥物多采用聯合治療，通過毒性不完全重疊的化合物聯合或者產生耐藥性的機制不完全重疊的化合物聯合應用，可以達到在可接受的毒性水平增加抗腫瘤活性的目的。新的作用機制和作用靶點藥物的開發也提供了聯合用藥的理論基礎，比如細胞毒和非細胞毒藥物的聯合治療。有些靶向治療藥物單藥療效很低，但聯合治療可明顯增強療效，因此在早期臨床研究，甚至臨床前研究中考慮聯合用藥方案的探索也是必要的，尤其是在藥物早期研究中未能顯示出充足的單藥活性時，應考慮是否可以進行此方面的研究。
不同瘤種的探索
通常壹種抗腫瘤藥物可能不只是對壹個瘤種有效，也不可能對所有瘤種都具有同樣療效。因此，在臨床前藥效研究中，應參考同類化合物或作用機制相似藥物的適應癥，盡可能多地進行藥物的抗瘤譜的篩選。在早期探索性臨床試驗中，也應參考臨床前研究結果選擇多個瘤種進行臨床研究，以獲得該藥物對不同瘤種敏感性的初步結果。Ⅲ期研究再針對某個或幾個相對敏感、最具開發價值的瘤種進行大樣本確證性試驗，獲得肯定療效後，再選擇其他潛在的有效瘤種進行研究。
基於抗腫瘤藥物治療特點，在其應用過程中可能會不斷對其適用人群和給藥方案進行優化，對壹種新抗腫瘤藥物適用人群和給藥方案的探索和優化可能是無窮盡的，申請人不可能也不必要在獲得所有數據後再進行註冊申請。可行的辦法是在充分考慮藥物的目標人群，目標適應癥的發病情況和治療現狀，新治療手段在該病治療中的地位，同類藥物的開發情況等因素後，擬訂周密合理的臨床開發計劃來安排臨床試驗的進度，選擇可行的最有潛在開發價值的適應癥和給藥方案進行大樣本的確證研究先獲得上市許可，再考慮上市後進行擴大適用人群，優化給藥方案的研究。
關於已上市藥品增加新適應癥的具體臨床研究要求可參見《已上市抗腫瘤藥物增加新適應癥的技術指導原則》.