將編輯過的細胞移植到艾滋病患者體內，可能成為艾滋病“功能性治愈”的新策略。如何在造血幹細胞中進行高效的基因編輯壹直是實現該領域臨床應用的關鍵瓶頸。2017鄧洪奎利用CRISPR/Cas9研究建立了人類造血幹細胞基因編輯技術體系。
人類造血幹細胞經過基因編輯後，可以在動物模型中長期穩定地重建人類造血系統，其產生的外周血細胞具有抵抗艾滋病病毒感染的能力。研究結果發表在《分子治療》(美國基因和細胞治療協會雜誌)上。為了實現該技術的臨床應用，在此基礎上進行了壹系列的優化。基於這壹優化的技術體系，經原解放軍第307醫院倫理委員會批準後，
研究組在ClinicalTrials.gov網站上註冊了臨床研究(NCT03164135)。據了解，CRISPR/Cas9系統是針對存在於古細菌中的侵襲性病毒和質粒的適應性免疫系統。gRNA位於DNA靶序列上的PAM可以直接與DNA靶堿基配對切割靶基因形成DSB，進而啟動機體的自我損傷修復機制，產生敲入或敲出效應。