基因作為機體內的遺傳單位，不僅可以決定我們的相貌、高矮，而且它的異常會不可避免地導致各種疾病的出現。某些缺陷基因可能會遺傳給後代，有些則不能。基因治療的提出最初是針對單基因缺陷的遺傳疾病，目的在於有壹個正常的基因來代替缺陷基因或者來補救缺陷基因的致病因素。 用基因治病是把功能基因導入病人體內使之表達，並因表達產物——蛋白質發揮了功能使疾病得以治療。基因治療的結果就像給基因做了壹次手術，治病治根，所以有人又把它形容為“分子外科”。 我們可以將基因治療分為性細胞基因和體細胞基因治療兩種類型。性細胞基因治療是在患者的性細胞中進行操作，使其後代從此再不會得這種遺傳疾病。體細胞基因治療是當前基因治療研究的主流。但其不足之處也很明顯，它並沒前改變病人已有單個或多個基因缺陷的遺傳背景，以致在其後代的子孫中必然還會有人要患這壹疾病。 無論哪壹種基因治療，目前都處於初期的臨床試驗階段，均沒有穩定的療效和完全的安全性，這是當前基因治療的研究現狀。 可以說，在沒有完全解釋人類基因組的運轉機制、充分了解基因調控機制和疾病的分子機理之前進行基因治療是相當危險的。增強基因治療的安全性，提高臨床試驗的嚴密性及合理性尤為重要。盡管基因治療仍有許多障礙有待克服，但總的趨勢是令人鼓舞的。據統計，截止1998年底，世界範圍內已有373個臨床法案被實施，累計3134人接受了基因轉移試驗，充分顯示了其巨大的開發潛力及應用前景。正如基因治療的奠基者們當初所預言的那樣，基因治療的出現將推動新世紀醫學的革命性變化。
醫藥衛生
1.基因工程藥品的生產： 許多藥品的生產是從生物組織中提取的。受材料來源限制產量有限，其價格往往十分昂貴。 微生物生長迅速，容易控制，適於大規模工業化生產。若將生物合成相應藥物成分的基因導入微生物細胞內，讓它們產生相應的藥物，不但能解決產量問題，還能大大降低生產成本。 ⑴基因工程胰島素 胰島素是治療糖尿病的特效藥，長期以來只能依靠從豬、牛等動物的胰腺中提取，100Kg胰腺只能提取4-5g的胰島素，其產量之低和價格之高可想而知。 將合成的胰島素基因導入大腸桿菌，每2000L培養液就能產生100g胰島素！大規模工業化生產不但解決了這種比黃金還貴的藥品產量問題，還使其價格降低了30%-50%! ⑵基因工程幹擾素 幹擾素治療病毒感染簡直是“萬能靈藥”！過去從人血中提取，300L血才提取1mg！其“珍貴”程度自不用多說。 基因工程人幹擾素α-2b（安達芬） 是我國第壹個全國產化基因工程人幹擾素α-2b，具有抗病毒，抑制腫瘤細胞增生，調節人體免疫功能的作用，廣泛用於病毒性疾病治療和多種腫瘤的治療，是當前國際公認的病毒性疾病治療的首選藥物和腫瘤生物治療的主要藥物。 ⑶其它基因工程藥物 人造血液、白細胞介素、乙肝疫苗等通過基因工程實現工業化生產，均為解除人類的病苦，提高人類的健康水平發揮了重大的作用。 2.基因診斷與基因治療： 運用基因工程設計制造的“DNA探針”檢測肝炎病毒等病毒感染及遺傳缺陷，不但準確而且迅速。通過基因工程給患有遺傳病的人體內導入正常基因可“壹次性”解除病人的疾苦。 ◆SCID的基因工程治療 重癥聯合免疫缺陷（SCID）患者缺乏正常的人體免疫功能，只要稍被細菌或者病毒感染，就會發病死亡。這個病的機理是細胞的壹個常染色體上編碼腺苷酸脫氨酶（簡稱ADA）的基因（ada）發生了突變。可以通過基因工程的方法治療。
基因工程危害及其具體實例
關於轉基因生物的安全性，目前仍沒有科學性***識。盡管如此，基因工程農作物已被大規模投放，生物醫學應用也日益增加。轉基因生物還被投入工業使用和環境恢復,而公眾對此卻知之甚少。最近幾年，越來越多的證據證明存在生態、健康危害和風險,對農民也有不利影響.
基因工程細菌影響土壤生物，導致植物死亡
1999出版的研究資料例舉了基因工程微生物釋放到環境中將如何導致廣泛的生態破環。 當把克氏桿菌的基因工程菌株與砂土和小麥作物加入微觀體中時,餵食線蟲類生物的細菌和真菌數量明顯增加，導致植物死亡。而加入親本非基因工程菌株時,僅有餵食線蟲類生物的細菌數量增加，而植物不會死亡。沒有植物而將任何壹種菌株引入土壤都不會改變線蟲類群落。 克氏桿菌是壹種能使乳糖發酵的常見土壤細菌。基因工程細菌被制造用來在發酵桶中產生使農業廢物轉換為乙醇的增強乙醇濃縮物。發酵殘留物,包括基因工程細菌亦可於土壤改良。 研究證明，壹些土壤生態系統中的基因工程細菌在某些條件下可長期存活,時間之長足以刺激土壤生物產生變化，影響植物生長和營養循環進程。雖然目前仍不清楚此類就地觀測的程度，但是基因工程細菌引起植物死亡的發現也說明如果使用此種土壤改良有殺傷農作物的可能。
致命基因工程鼠痘病毒偶然產生
澳大利亞研究員在研發對相對無害的鼠痘病毒基因工程時竟意外制創造出可徹底消滅老鼠的殺手病毒。 研究員們將白細胞間介素4的基因（在身體中自然產生）插入到壹種鼠痘病毒中以促進抗體的產生，並創造出用於控制鼠害的鼠類避妊疫苗。非常意外的是，插入的基因完全抑制了老鼠的免疫系統。鼠痘病毒通常僅導致輕微的癥狀，但加入IL-4基因後，該病毒9天內使所有動物致死。更糟的是，此種基因工程病毒對接種疫苗有著異乎尋常的抵抗力。 經改良的鼠痘病毒雖然對人類無影響，但卻與天花關系十分密切，讓人擔心基因工程將會被用於生物戰。壹名研究員在談及他們決定出版研究成果的原因時曾說：" 我們想警告普通民眾，現在有了這種有潛在危險的技術"，"我們還想讓科學界明白，必須小心行事，制造高危致命生物並不是太困難。" 殺蟲劑使用的增加大部分是由於HT作物，尤其是HT大豆使用的殺蟲劑增加,這壹點可追溯到對HT作物的嚴重依賴性以及雜草管理的單壹除草劑（草甘磷）使用。這已導致轉移到更加難以控制的雜草，而某些雜草中還出現了遺傳抗性，迫使許多農民在基因工程作物上噴灑更多的除草劑以對雜草適當進行控制。HT大豆中的抗草甘膦杉葉藻(marestail)於2000年在美國首次出現，在HT棉花中也已鑒別出此種物質[27]。 其它研究顯示,基因工程農作物本身也會對其使用的除草劑產生抗性，引發嚴重的自身自長作物問題（同壹塊地裏早先種植的作物種子發芽的植物後來變成雜草）並迫使進壹步使用除草劑。加拿大科學家證實了抗多種除草劑之基因工程油菜的迅速演化，此種作物因花粉長距離傳播而融合了不同公司研制的單價抗除草劑特性 。 此外，科學家還在2002年確認了轉基因可從Bt向日葵移動到附近的野生向日葵,使雜化物更強、對化學藥品更具抗性，因為較之無基因控制的情況，雜化物多了50%的種子，且種子健康，甚至在幹旱條件下也如此。 北卡羅萊那州大學的研究顯示,Bt油菜與相關雜草、鳥食草之間的交叉物可產生抗蟲性雜合物，使雜草控制更困難。 所有這些事件使預防方法和嚴格的生物安全管理變得突出。預防原則在《卡塔赫納生物安全協議》這壹主要管理轉基因微生物的國際法律中已得到重申。尤其是第 10（6）條聲稱,如果缺乏科學定論，締約方可限制或禁止轉基因生物的進口,以避免或使生物多樣性及人類健康的不利影響降到最低。