任何學科的形成和發展，都與當時的科學技術水平·經濟建設要求以及相關學科的促進分不開的。早期的藥物化學以化學學科為主導，包括天然和合成藥物的性質、制備方法和質量檢測等內容。隨著科技發展，天然藥物化學、合成藥物化學和藥物分析等學科相繼建立。現代藥物化學是化學和生物學科相互滲透的綜合性學科。主要任務是創制新藥、發現具有進壹步研究開發前景的先導物。
研究內容主要有：基於生命科學研究揭示的藥物作用靶點(受體、酶、離子通道、核酸等),參考天然配體或底物的結構特征·設計藥物新分子，以期發現選擇性地作用於耙點的新藥;通過各種途徑和技術尋找先導物，如內源性活性物質的發掘，天然有效成分或現有藥物的結構改造和優化，活性代謝物的發現等，其次計算機在藥物研究中的應用日益廣泛，計算機輔助藥物設計(CADD)和構效關系也是藥物化學的研究內容。如今信息科學迅猛發展，利用各種數據庫和信息技術，比如Reaxys，可廣泛收集藥物化學的文獻資料，有利於擴展思路，開拓視野，豐富藥物化學的內容。
藥物化學既要研究化學藥物的結構、性質和變化規律，又要了解藥物用於人體的生理生化效應和毒副反應以及構效關系才能完成它的任務。有人比喻，如果現代 藥物化學是壹只鼎，那麽支撐這只鼎的分別是化學、生物學科和計算機技術。創制新藥是涉及多學科·多環節的探索性系統工程·是集體研究的成果，基於藥物化學首先要發現先導物，為後續學科研究提供物質基礎，在研究過程中起著十分重要的作用，因此藥物化學在藥學科學領域處於帶頭學科的地位。Burger的名著《藥物化學》現已改為(藥物化學與藥物發現)(Medicinal Chemistry and Drug Discovery)，以突出藥物化學的任務是創制新藥和發現先導物，從而達到促進醫藥工業發展，保護人類健康的目的。
另外，分子力學和量子化學與藥學科學的滲透，X衍射、生物核磁***振、數據庫、分子圖形學的應用，為研究藥物與生物大分子三維結構，藥效構象以及二者作用模式，探索構效關系提供了理論依據和先進手段，現認為SD－QSAR與基於結構的設計方法相結合，將使藥物設計更趨於合理化。對受體的深入研究·尤其許多受體亞型的發現，促進了受體激動劑和稭抗劑的發展，尋找特異性地僅作用某壹受體亞型的藥物，可提高其選擇性。如β和α腎上腺素受體及其亞型阻滯劑是治療心血管疾病的常用藥物;組胺H2受體阻滯劑能治療胃及十二指腸潰瘍。內源性腦啡酞類對阿片受體有激動作用，因而呈現鎮痛活性，如今阿片受體有多種亞型(如δεγηκ等)為設計特異性鎮痛藥開拓了途徑。
隨著對酶的三維結構、活性部位的深入研究，以酶為記點進行的酶抑制劑研究，取得很大進展。例如通過幹擾腎素(Renin)-血管緊張素(Angiotensin)-醛固醇(Aldosterone)系統調節而達到降壓效用的血管緊張汞轉化酶(ACE)抑制劑，是70年代中期發展起來的降壓藥。壹系列的ACE抑制劑如卡托普利、依那普利·賴諾普利等已是治療高血壓、心力衰竭的重要藥物。3羥基-3-甲戊二酰輔酶A(HMG-CoA)還原酶抑制劑，對防治動脈粥樣硬化、降血脂有較好的療效。噻氯匹定可抑制血栓素合成酶·用於防治血栓形成。離子通道類似於活化酶存在於機體的各種組織，參與調節多種生理功能。70年代末發現的壹系列鈣拮抗劑(Calcium Antagonists)是重要的心腦血管藥，其中二氫砒錠啶類研究較為深入·品種也較多，各具藥理特點。發現的鉀通通調控劑為尋找抗高血壓、抗心紋痛和I類抗心律失常藥開辟了新的途徑。細胞癌變認為是由於基因突變導致基因表達失調和細胞無限增殖所引起的，因此可將癌基因作為記點，利用反義技術(antisense technology)抑制細胞增殖的方法，可設計新型抗癌藥。
80年代初諾氟沙星用於臨床後，迅速掀起喹諾酮類抗菌藥的研究熱潮，相繼合成了壹系列抗菌藥物，這類抗菌藥和壹些新抗生素的問世，認為是合成抗菌藥發展史上的重要裏程碑。
發現許多活性多肽和細胞因子·如心鈉素(ANF)是80年代初從鼠心肌勻漿分離出的心房肽，具有很強的利尿、降壓和調節心律的作用，內皮舒張因子(EDRF)NO是同時期證實由內皮細胞分泌具有舒張血管作用的物質，其化學本質後證實是壹氧化氮(Ho)。它是調節心血管系統、神經系統和免疫系統功能的細胞信使分子，參與機體的多種生理作用，90年代後，有關NO的研究已成國際的熱點。NO供體和NO合酶抑制劑的研究正方興未艾·將為心血管抗炎藥等開拓新的領域。
90年代初以來上市的新藥中·生物技術產品占有較大的比例，並有迅速上升的趨勢。通過生物技術改造傳統制藥產業可提高經濟效益·利用轉基因動物，乳腺生物反應器研制、生產藥品·將是21世紀生物技術領域研究的熱點之壹。
發展的組合化學技術，能合成數量眾多的結相關的化合物，建立有序變化的多樣性分子庫，進行集約快構速篩選，這種大量合成和高通量篩選，無疑對發現先導化合物和提高新藥研究水平都具有重要意義。70-90年代，新理論，新技術、學科間交叉淮透形成的新興學科，都促進了藥物化學的發展，認為是藥物化學承前啟後，繼往開來的關鍵時代。
本世紀中、後期藥物化學的進展和大量新藥上市，歸納為三方面主要原因:(l)生命科學，如結構生物學、分子生物學、分子遺傳學、基因學和生物技術的進展，為發現新藥提供理論依據和技術支撐(2)信息科學的突飛猛進，如生物信息學的建立，生物芯片的研制，各種信息效據庫和信息技術的應用，可便捷地檢索和搜尋所需安的文獻資料，研究水平和效率大為提高，制藥企業為了爭取國際市場，投入大且資金用於新藥研究和開發(R&D)，新藥品種不斷增加，促進了醫藥工業快速發展。
不久我們將迎來知識經濟的新世紀。知識創新，技術創新，促進科技進步和經濟發展將是面臨的主要任務·生命科學和信息科學將日益得到發展·成為下世紀的活躍領域，這為防病治病，新藥研究提供重要的基礎。藥物化學與生物學科、生物技術緊密結合，相互促進，仍是今後發展的大趨勢。