治療這種疾病的藥很特別。是治療SMA(脊髓性肌萎縮癥)的特效藥。它叫什麽名字？諾西那森鈉註射液？。這種病屬於極少數。中國6543.8+04億人，登記病例好像只有2萬例，因為屬於罕見病領域。？
諾西那生納註射液是全球首個SMA精準靶向治療藥物，於2019獲批國內上市。在給SMA患兒帶來壹線生機的同時，每片售價69.97萬元，也創下了國內藥品的新紀錄。第壹年打六針，終身每年打三針。？
在深圳兒童醫院，米米的父母帶著11的銀行卡，裏面不僅有自己的儲蓄和貸款，還有父母的養老金、公積金、親戚朋友的貸款，甚至還有90歲的奶奶壹輩子攢下的3萬元存款。夫妻倆壹邊刷卡壹邊哭，壹旁的藥店代表也忍不住哭了。某* * *刷了69.97萬，來自壹個年收入不到654.38+萬元的普通家庭。
但他媽媽說:孩子活著，就有希望！
除了身體上的疲憊，長輩和借錢給孩子恢復進度的親友的照顧也讓杜佳和丈夫承受了很大的精神壓力，雖然杜佳能在護理過程中感受到了？米粒？上肢越來越強，但是這個？慢？不是所有人，對吧？藥貴？期待。另外，杜家因為沒有時間照顧大女兒而感到內疚。？
今年，羅氏公司的壹款口服藥物有望在國內上市，這成為了他們的新希望。這種藥比諾西鈉註射液便宜多了，每個月只要兩三萬。我只需要先籌到70萬，讓孩子用針保命，然後我就可以堅持新藥了。
2月28日是第14個國際罕見病日。根據世界衛生組織的數據，全球約有5000至8000種罕見病，我國約有1680萬罕見病患者，每年新增出生患者20萬以上。由於研發成本高，患者少，治療罕見病的藥物通常價格昂貴。目前，我國已有50多種有適應癥的罕見病藥品上市，40多種已納入國家醫保藥品目錄。