美國食品藥品監督管理局（FDA）和中國食品藥品監督管理局（CFDA）均批準，生長激素是改善矮小兒童身高的有效藥物。臨床上，生長激素適應癥範圍內，經正規醫院專業醫生的指導使用生長激素進行治療，孩子身高改善的效果是非常令人滿意的。比如，生長激素治療生長激素缺乏癥患兒，大部分孩子第壹年能長10-12cm，以後每年基本能長7-8cm左右；對於小於胎齡兒患兒，早期使用生長激素治療，通常也能每年增長8-10cm左右，有效幫忙孩子實現身高追趕。
通過對孩子進行生長激素治療前和治療後，身高增長速率的對比，我們可以來判斷生長激素治療是否有效。當然，需要提醒家長的是，打生長激素不可能產生立竿見影的效果，這是不現實的，也不符合自然規律。通常，為了監測療效和安全性，醫生會要求治療3個月後進行復查，如果孩子3個月長了2cm以上，這說明孩子的長高效果非常不錯了。但生長激素的治療效果往往在開始治療的6-12個月最為顯著，因此如果要評價孩子使用生長激素的療效，建議在治療6個月之後進行。
雖然生長激素治療矮小整體療效良好，但是不同的孩子使用生長激素後，具體長高多少厘米卻存在壹定的個體差異性。這就涉及到影響生長激素療效的相關因素。其壹：疾病類型。不同種類的疾病，使用生長激素的治療效果有壹定的差異性，通常生長激素缺乏癥患兒長高效果更好。其二：開始治療時的年齡和孩子的骨齡。治療時孩子年齡越小，骨齡越小，生長激素促進軟骨細胞分裂增殖能力越強，長高效果越好。其三：依從性高低。孩子對治療的依從性越高，飲食、運動、睡眠配合得越好，長高效果相對更好。其實壹旦孩子開始治療，前兩個影響因素都不受家長們控制，家長能做的就是盡量幫助孩子提高治療的依從性，從而達到更好地保障治療效果的目的。