通過比較生長激素治療前後兒童身高的增長速度，可以判斷生長激素治療是否有效。當然，需要提醒家長的是，打生長激素不可能立竿見影，不現實，也不符合自然規律。通常醫生為了監控療效和安全性，會在治療3個月後要求復查。如果孩子3個月長高了2cm以上，這說明孩子的生長效果很好。但生長激素的治療效果往往在治療開始後的6-12個月最為顯著。所以如果要評估生長激素對孩子的治療效果，建議6個月後再治療。
雖然生長激素治療矮小癥總體療效較好，但不同兒童使用生長激素後的具體身長、身高存在壹定的個體差異。這就涉及到影響生長激素療效的相關因素。壹:疾病類型。生長激素對不同種類的疾病有不同的療效。通常生長激素缺乏的孩子，長高了效果更好。第二:開始治療的年齡和孩子的骨齡。孩子越小，骨齡越小，生長激素促進軟骨細胞分裂增殖的能力越強，生長和長高的效果越好。第三:合規水平。孩子對治療的依從性越高，飲食、運動、睡眠的協調性越好，長高的效果就越好。其實孩子壹旦開始治療，前兩個影響因素都是家長無法控制的。家長能做的就是盡可能的幫助孩子提高治療的依從性，從而更好的保證治療效果。