主要進行兩個實驗，壹方面是研究人體對這種藥物的耐受性，即壹次(或多次)探索最大可用藥物的最大劑量。另壹方面，這種藥物在人體代謝的情況，即藥代動力學，需要從藥代動力學中采集實驗者的血液樣本進行分析，根據實驗的不同，采血次數和間隔也不同。參加第壹期臨床實驗的人是健康的人，但有些藥物，如癌癥治療，藥物本身具有致癌作用或毒性強，因此大部分患者都參加實驗。這種實驗所需的參與者人數不多，通常只有20人。
這壹階段是對藥物治療作用和安全性的初步評價。這個實驗是患者參與的，實驗中患者壹般分為兩組或多組，壹組使用使用實驗的新藥，另壹組使用已經上市的對照藥品，意味著可以在醫院或藥店購買。通過比較新藥和上市藥品的功效和安全性，對新藥進行相應的評價。參加這種實驗的人數要多壹些，國家要求實驗總人數不得超過200件。
：這壹階段是確認新藥治療作用和安全性的階段，因此所需試驗數也比第二期臨床試驗多，根據我國規定，需要使用試驗藥品的組數不能少於300人，加上使用對照藥品的組數，壹般可以達到400-500人。除了參加實驗的人很多外，第三期臨床實驗和第二期臨床實驗在實驗的設計、執行和評價上都很相似。
新藥在壹定劑量範圍內使用藥物代謝動力學(吸收、分布、代謝、排泄)和生物測定數據。新藥壹般在動物實驗中不要求對照組，但有時可以進行安慰劑對照，以便對藥物後出現的特定癥狀做出正確的判斷。壹般需要10-30件，主要在健康誌願者中進行，也可以選擇壹些患者。各實驗結果要進行統計學處理，要有完整詳細的實驗記錄，最後要寫正式的書面報告。第壹期臨床試驗主要是研究人體對新藥的耐受性，提出初步、安全、有效的給藥方案，指導下壹階段的臨床試驗研究。此次實驗僅限於在省衛生行政部門或衛生部指定的醫院內進行。